治療阿爾茨海默病等神經退行性疾病,渤健達成27億美元合作

2020-12-26 騰訊網

▎藥明康德內容團隊編輯

近日，渤健（Biogen）和基因組學公司Sangamo Therapeutics聯合宣布，雙方達成一項全球許可合作協議。將利用Sangamo公司專有的鋅指蛋白（ZFP）技術，並通過腺相關病毒（AAV）載體來調節與神經疾病相關的關鍵基因表達。共同開發和推廣基因調節療法ST-501和ST502，前者治療包括阿爾茨海默病（AD）在內的tau蛋白相關疾病，後者治療包括帕金森病在內的突觸核蛋白相關疾病。

Sangamo的鋅指蛋白轉錄因子（ZFP-TF）可以由AAV載體遞送，在DNA水平有選擇性地抑制或激活特定基因的表達，從而達到理想的治療效果。在臨床前研究中，使用AAV載體遞送靶向tau的ST-501和靶向α突觸核蛋白的ST-502，對編碼tau蛋白和α突觸核蛋白的基因具有高度的特異性和可調節的抑制作用。

▲ST-501介紹（圖片來源：參考資料[2]）

根據協議條款，渤健將擁有ST-501，ST-502，以及靶向第三個未公開神經肌肉疾病靶點的研發項目的全球獨家權益。此外，還將擁有5年的靶點選擇期，可選擇最多9個新靶點。Sangamo公司將開展早期研究活動，研發費用由兩家公司共同承擔，目的是開發針對治療相關基因的專有中樞神經系統遞送載體和ZFP-TFs組合。渤健將向Sangamo支付3.5億美元的預付款，Sangamo將有資格獲得高達23.7億美元的潛在裡程碑付款，和就其開發產品在未來的銷售額分成。渤健將承擔新藥研究、臨床開發、相關監管活動和全球商業化的責任和成本。

▲ST-502介紹（圖片來源：參考資料[2]）

「作為神經科學的先驅，渤健將與Sangamo合作開發新的基因調節療法，該療法可在DNA水平上起作用，具有治療挑戰性神經疾病的潛力，「渤健研究與開發執行副總裁Alfred Sandrock博士說：」我們的目標是發展和推進這些計劃，以進行新藥的研究。」

「目前，針對阿爾茨海默病和帕金森病等嚴重神經退行性疾病還沒有獲批的療法出現。患者迫切需要新藥物來減緩或阻止疾病的進展，」Sangamo執行長Sandy Macrae先生說：「我們相信，基因組學在神經科學領域具有廣闊的前景，可能為患者提供一次性治療來解決基因組層面的潛在原因，進而改變他們的疾病進展。」

參考資料：

[1] Biogen and Sangamo Announce Global Collaboration to Develop Gene Regulation Therapies for Alzheimer’s, Parkinson’s, Neuromuscular, and Other Neurological Diseases, Retrieved February 28, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20200227005961/en

[2] Sangamo Therapeutics R&D Day, Retrieved February 28, 2020, from https://investor.sangamo.com/static-files/e29a38f9-b55b-49c0-b9e5-5240c2165cfd

註：本文旨在介紹醫藥健康研究進展，不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。

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