我國第一款治療阿爾茨海默症的原創新藥——甘露特鈉膠囊（商品名「九期一」）近日正式在國內上市，填補了該領域全球17年無新藥上市的空白。
這款新藥的研製難度多大，突破意義何在？能解決什麼問題，多大程度為患者帶來福音？本文為您一一解答。
新在哪兒？
重新認識阿爾茨海默症發病機理
「九期一」是我國原創、國際首個靶向腦—腸軸的阿爾茨海默症治療新藥，其研發邏輯背後，是對阿爾茨海默症發病機理的一種全新認識。
此前，世界範圍內治療阿爾茨海默症主要依靠之前上市的5種藥物，臨床獲益不明顯。全球各大製藥公司在過去的20多年裡，相繼投入數千億美元研發新的治療藥物，但大多已宣告失敗。
支撐上述大多數抗阿爾茨海默症新藥試驗的理論認為，大腦中β-澱粉樣蛋白沉積引發炎症，進而損傷神經元，導致阿爾茨海默症發病。但是，靶向β-澱粉樣蛋白研發藥物的臨床試驗結果顯示，其臨床藥效不明顯。
「九期一」主要發明人、中科院上海藥物研究所研究員耿美玉說，圍繞「九期一」長達22年的研究之後，科研團隊對阿爾茨海默症的發病機理得出全新認識：腸道菌群紊亂所誘發的神經炎症是阿爾茨海默症的重要發病機制。
中國工程院院士、中科院上海藥物研究所原所長丁健認為，如果把治療阿爾茨海默症比作滅蚊子，原先的思路是在屋裡一隻一隻拍，最多進一步把窗戶關上。「九期一」則採用一個新思路，要全面清理屋裡屋外的汙染源，讓蚊子無處滋生。
誰受益？
用於輕、中度阿爾茨海默症
根據公布的三期臨床試驗研究結果，「九期一」可改善輕度至中度阿爾茨海默症患者認知功能障礙，具有起效快、呈持續穩健改善的特點，安全性好。
阿爾茨海默症俗稱老年痴呆症，一旦患病，人的記憶力、思維判斷能力等會像被腦海中的「橡皮擦」慢慢擦去。據統計，目前全球共有約4800萬患者。隨著我國人口老齡化加快，阿爾茨海默症的危害越發顯現。
研發團隊介紹，該新藥的三期臨床試驗為期36周，相對於安慰劑平行對照組，認知功能量表（ADAS-Cog）評分改善2.54分。針對於此，有醫藥界人士指出，作為慢性疾病的治療藥物，在更長時間周期內的效果如何，還有待檢驗。此外，新藥的作用機理仍值得進一步深化研究。
有多難？
22年「接力跑」攻關原創新藥
在中國海洋大學、中科院上海藥物研究所、上海綠谷製藥有限公司的接續努力下，「九期一」研發團隊歷時22年，終於闖出了一條道路。
耿美玉說，很長一段時期裡，旁人難以理解團隊選擇的研發路徑，即便在實驗室跑完了「第一棒」，能否找到企業承接後續的巨額研發投入、承擔臨床試驗失敗的巨大風險，一度也是未知數。
上海綠谷製藥董事長呂松濤說，雖然當時完全不敢想何時才能成功，但既然攻關，就必須「背水一戰」。
「接力跑」不僅在研發端，也在審批端。能夠實現「有條件批准」的政策基礎，是我國自2016年起開展的藥品上市許可持有人制度。這是藥品審評審批制度改革的一項重要內容，加速了我國新藥研發速度，讓新藥有機會先完成、再完美。