Jacqueline S. Garcia, MD
（傑奎琳·S·加西亞，醫學博士）
職位：醫師，哈佛大學醫學院講師
主治疾病：急性淋巴細胞白血病（ALL）急性髓系白血病（AML）慢性粒細胞性白血病（CML）骨髓增生異常/骨髓增生性疾病
80歲的託尼先生因患有全血球減少症（即缺少各種類型的血球：紅血球，白血球，血小板），發燒和皮疹被送入丹娜法伯癌症研究中心（Dana-Farber）。
在住院期間，在通過骨髓活檢，託尼被確診患有急性髓系白血病，並且皮膚活檢的症狀與白血病的併發症相吻合。
託尼先生已經80歲了，以他的健康狀況，並不能使用蒽環類抗癌藥(Anthracycline)或阿糖胞苷（cytarabine）之類的抗癌藥。對於託尼來說，這類抗癌藥物副作用較強，並且完全緩解的機率也不高。
氮雜胞苷
我們明確告知了託尼在當前醫療水平下各類治療方法的的預期後果，且患者的存活期不超過一年。
在之前的I期b階段的臨床試驗中，我們發現了一種極有前景的方法：即去甲基化藥物（azacitidine通常用於治療老年患者的高危骨髓增生異常症候群或急性髓系白血病）與口服性BCL-2抑制劑（venetoclax維奈託克;一種批准用於慢性淋巴細胞白血病的藥物）相結合。
託尼經過深思熟慮後，勇敢的接受了這種新型臨床治療方法。
在治療的過程中，經檢測後血液中的白血病病毒細胞消失了。
在經過兩周的治療後，託尼的皮疹狀況也有所緩解。
在經過一個周期的治療後，他的白血病已經完全緩解（CR清除白血病）。隨著接下來的治療，託尼的完全緩解期高達15個月。
與單獨使用阿糖胞苷的治療方法相比，維奈託克的組合治療方案可延長患者的生存期。
令人鼓舞的是，在託尼接受組合治療後，他的病情並沒有進一步惡化。為此，他在醫院度過了他的50周年結婚紀念日和82周歲生日。
在託尼的急性髓系白血病復發後，我們為託尼採取了另一項新的臨床試驗方法，他的最終生存期延長了七個月。
在千千萬萬的新型維奈託克藥物組合治療中，託尼就是受益者之一。例如，在丹娜法伯癌症治療中心，另一位85歲的病人在接受了維奈託克組合治療法之後，他的完全治癒期高達26個月。
近來，隨著維奈託克藥物組合治療臨床實驗規模的擴大，研究調查稱（數據主要來自於《柳葉刀》2018）。
其中61%的患者在接受組合治療後有完全緩解（CR）或b伴不完全血細胞恢復（CRi）。維奈託克藥物組合的療效遠高於單獨使用阿糖胞苷或地西他濱的治療方法。
維奈託克的組合治療的藥物總量也不會達到維奈託克的最大耐受劑量（MDT最大耐受劑量，是指在外來化合物急性毒性實驗中，化學物質不引起受試對象（實驗動物）出現死亡的最大劑量。）維奈託克的副作用一般包括患者發熱、噁心和中性粒細胞減少症。
在治療髓系癌症的藥物中，維奈託克是為數不多可引起腫瘤崩解的藥物。
近日，美國食品藥品監督管理局（FDA）也批准了維奈託克作為治療急性髓系白血病的合法藥物，這對於急性髓系白血病的治療研究來說是突破進展。
維奈託克的藥理機制
維奈託克是一種高選擇性的、口服BCL-2抑制劑，可被人體吸收利用。當維奈託克與BCL-2結合時，BCL-2會釋放BIM和BAX，且BIM和BAX會促進癌細胞的凋亡。BIM與BAX結合過程中，BIM變為BAK。一對BAK結合時釋放細胞色素c。細胞色素c的釋放是細胞凋亡的重要前提。
參考：丹娜法伯癌症研究院官網
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