本文來源:陸敏秋,鮑立,禇彬,等.地西他濱單藥治療中高危骨髓增生異常症候群和急性髓系白血病的療效觀察,中國全科醫學,2020.[Epub ahead of print].
通信作者:鮑立,主任醫師
單位:北京積水潭醫院血液科 北京大學第四臨床醫學院
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中高危骨髓增生異常症候群(MDS)和老年急性髓系白血病(AML)常存在耐多藥表型,不能耐受高強度的化療,預後差,治療方案選擇有限。尤其是老年AML患者存在較多基礎性疾病、主要臟器功能及骨髓造血功能衰退,治療難度大。如何為這類人群選擇合理有效且不增加化療風險的方案成為研究重點。
DNA甲基化狀態異常尤其是抑癌基因的高甲基化失表達是MDS和AML重要的發生機制,DNA高甲基化將導致抑癌基因不表達從而導致細胞分化功能受抑制。地西他濱作為一種去甲基化藥物,通過逆轉基因的高甲基化來有效治療血液腫瘤,成為新的治療選擇。而地西他濱聯合化療的方案增加了患者感染的概率,但為減輕骨髓抑制而減低地西他濱劑量則可能降低療效。
為明確標準劑量的地西他濱單藥治療是否使患者獲益,北京積水潭醫院陸敏秋等學者通過回顧性分析地西他濱單藥治療中高危MDS及老年AML患者的臨床資料,研究其臨床療效及不良反應,發現:
(1)地西他濱20 mg·(m2)-1·d-1×5 d單藥方案治療中高危MDS和老年AML總有效率達80.0%,CR率30.0%,其中老年患者有效率達77.8%,CR率33.3%;
(2)高齡的老年患者對地西他濱的治療可能更為敏感;
(3)1年總生存率為30.0%,2年生存率為20.0%。中位無進展生存期為(14.1±3.4)個月,中位生存時間為(17.4±2.5)個月;
(4)治療療程是否≥3個是地西他濱治療後能否達CR的影響因素,且堅持長療程治療有助於達到最大緩解;
(5)75.0%患者出現Ⅲ~Ⅳ度骨髓抑制,75.0%患者出現肺部感染,10.0%患者出現血流感染。
綜上所述,地西他濱20 mg·(m2)-1·d-1×5 d單藥持續去甲基化治療使中高危MDS和AML患者獲益,緩解率高,延長了患者的生存期。但本研究的樣本量較少,未來需要進一步擴大樣本繼續觀察。
編輯:楊允利