中國原創全球首次上市！治阿爾茨海默症新藥最快年內投放
金羊網 作者： 2019-11-04
耿美玉展示新藥樣品模型新華社發可明顯改善輕、中度患者認知功能障礙金羊網記者陳澤雲11月2日，國家藥品監督管理局批准了上海...
耿美玉展示新藥樣品模型 新華社發
可明顯改善輕、中度患者認知功能障礙
金羊網記者 陳澤雲
11月2日，國家藥品監督管理局批准了上海綠谷製藥有限公司治療阿爾茨海默病新藥——「九期一」（甘露特鈉，代號：GV-971）的上市申請，該藥用於輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認知功能。
「九期一」是中國原創、國際首個靶向腦-腸軸的阿爾茨海默病治療新藥，為全球首次上市，打破了該領域全球17年無新藥上市歷史。
堅持22年研發成功原創新藥
阿爾茨海默病主要表現為認知功能和行為障礙及精神異常等症狀，是繼心腦血管疾病和惡性腫瘤之後，老年人致殘、致死的第三大疾病。
「九期一」是由中國科學院上海藥物研究所耿美玉研究員領導研究團隊，堅持22年，在中國海洋大學、中國科學院上海藥物研究所與上海綠谷製藥有限公司接續努力下研發成功的原創新藥。
從1997年的臨床前研究到2007年的1期臨床，從2010年的2期臨床到2014年的3期臨床，再到2018年的申報上市，「九期一」一路備受期待。
2日，中國科學院上海藥物研究所通過其官方公眾號發表文章，披露了該藥的研究過程。據介紹，共有1199例受試者參加了「九期一」的1、2、3期臨床試驗研究。整個臨床試驗由全球最大的新藥研發外包服務機構艾昆緯（原昆泰）負責管理。
為期36周的3期臨床研究結果表明，「九期一」可明顯改善輕、中度阿爾茨海默病患者認知功能障礙，與安慰劑組相比，主要療效指標認知功能改善顯著。
該藥是以海洋褐藻提取物為原料，製備獲得的低分子酸性寡糖化合物。研究顯示，「九期一」可通過調節胺基酸代謝來抑制神經炎症。通過重塑腸道菌群平衡，降低相關代謝產物苯丙氨酸和異亮氨酸的積累，減輕腦內神經炎症，進而改善認知障礙，達到治療效果。
據介紹，上海綠谷製藥有限公司已做好生產、銷售的各項準備，藥品年內將投放市場。
綠谷製藥還將啟動「九期一」上市後研究和真實世界研究，並正在積極推進國際多中心臨床研究項目，期望能早日惠及全球患者。
填補近20年無新藥上市空白
實際上，自發現阿爾茨海默病100多年來，全球用於臨床治療的藥物只有5款，臨床獲益不明顯。全球各大製藥公司在過去近20年裡，相繼投入數千億美元研發新藥物，320餘個進入臨床研究的藥物已宣告失敗。包括武田製藥、輝瑞、默沙東、羅氏等跨國藥企巨頭均在該領域「折戟」。
與此同時，阿爾茨海默病患者的數量一直在增加。數據顯示，全球目前至少有5000萬阿爾茨海默病患者，到2050年，這個數字預計達到1.5億左右。2018年，全球治療及照料費用已達萬億美元，給患者家庭和社會帶來沉重負擔。
我國阿爾茨海默病患者約1000萬人，是世界上患者人數最多的國家。隨著人口老齡化加速，預計到2050年我國該病患者達4000萬人。
由於迄今為止能夠治療阿爾茨海默症的有效藥物仍未出現，中國醫藥工業信息中心藥物綜合資料庫PDB的數據顯示，近幾年國內重點城市醫院抗痴呆藥市場有所縮減。
「九期一」3期臨床主要牽頭研究者、上海交通大學醫學院附屬精神衛生中心肖世富教授表示：「阿爾茨海默病目前的藥物治療還是對症治療，可供選用的藥物不多，不能延緩或阻止病程進展。基於『九期一』新的作用機制和獨特的臨床療效特徵，相信該藥能夠為阿爾茨海默病治療提供新方案。」
值得注意的是，此次「九期一」上市註冊申請為有條件批准，國家藥品監督管理局要求，上市後申請人需繼續進行藥理機制方面的研究和長期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按時提交有關試驗數據。
編輯：alan