2019年01月31日訊 /
生物谷BIOON/ --Scynexis是一家總部位於美國新澤西州的生物技術公司，專注於開發創新療法，用於難治性和常常危及生命的感染性疾病的治療。近日，該公司公布了ibrexafungerp治療真菌感染的III期臨床研究FURI的首次中期分析的積極結果。
ibrexafungerp是一種實驗性抗真菌藥，也是結構獨特的葡聚糖合成酶抑制劑類抗菌藥三萜（triterpenoids）中的首個代表。ibrexafungerp結合了葡聚糖合成酶抑制劑的良好活性以及口服和靜脈注射給藥的潛在靈活性。目前，該藥正開發用於治療假絲
酵母（Candida）和麴黴屬引起的真菌感染。在體外和體內研究中，該藥表現出了廣譜的抗真菌活性。之前，
FDA已授予ibrexafungerp合格傳染病產品（QIDP）和孤兒藥資格。
ibrexafungerp分子結構式
FURI是一項正在進行的開放標籤III期研究，旨在評估ibrexafungerp作為一種挽救治療藥物治療難治性黏膜皮膚和侵襲性真菌感染患者的療效和安全性，這些患者的感染對目前可用的護理標準不敏感或不耐受。獨立數據審查委員會（IDRC）對ibrexafungerp口服治療的首批20例患者的療效進行了評估。
這20例患者接受ibrexafungerp口服治療的時間從7天至90天不等，平均持續時間為36.4天，其中17例顯示出臨床受益，其中11例實現完全緩解或部分緩解，6例患者病情穩定。只有2例患者對ibrexafungerp治療無應答，其中1例的結果不確定。研究中，ibrexafungerp口服給藥的耐受性良好，最常見的不良事件為胃腸道事件，沒有發生因進行性真菌病死亡事件。
Scynexis公司執行長Marco Taglietti博士表示，「首次中期分析的積極結果符合我們所有的預期目標，證實了口服ibrexafungerp治療對其他療法（包括靜脈藥物）無應答的黏膜皮膚和侵襲性真菌感染中的療效和安全性。」
除了證實ibrexafungerp對其他藥物治療失敗的易感患者中治療真菌感染的能力之外，這些初步結果還支持了對FURI研究繼續進行患者入組，以支持未來的新藥申請（NDA）提交，以及潛在的通過LPAD（抗菌和抗真菌藥物有限人群使用途徑）獲得監管批准。
LPAD是《21世紀治癒法案》的一部分，旨在促進開發新的抗菌藥物，以治療在有限數量的醫療需求未滿足的患者中的嚴重或危及生命的感染。來自Insmed公司的藥物Arikayce（阿米卡星脂質體吸入懸液）於2018年9月底獲得美國
FDA批准，成為通過LPAD批准的首個產品。（生物谷Bioon.com）