世界上大約有6000多種遺傳病，其中大多在目前都還是不治之症。2003年，人類基因組計劃宣告完成，這一階段性的成果為人類鑑定眾多尚無法治癒的遺傳病帶來了新的可能，科學家通過開發基因檢測的診斷工具，指導針對「不治之症」的精準治療，從而提出新的治療方法。
有著20多年製藥經歷的沈宇喬博士，一心撲在新藥研發上。AceLink Therapeutics是他參與創建的第三家公司，這家企業關注的正是兩種遺傳病——多囊腎和法布裡病。此前，沈宇喬博士曾在Onyx pharmaceuticals、Applied Biomics、LEAD Therapeutics和拜瑪林製藥（BioMarin）等美國知名藥企擔任核心研發高管。
沈宇喬從復旦大學畢業後進入紐約州立大學布法羅分校深造並獲得分子生物學博士，並在普林斯頓大學的Thomas Shenk博士實驗室完成了博士後訓練。「在博士後工作期間，我就非常想去製藥行業，我覺得學了這麼多藥研知識，必須要學以致用，去幫助大家才更有價值。」沈宇喬博士表示。
深耕新藥研發20多年，資深團隊組建AceLink
學業結束後的第一家公司，沈宇喬博士便去到了Onyx Pharmaceuticals，參與到抗癌藥物的研發。按沈宇喬博士的原話來講，他在第一份工作中「學到了很多東西，積累了很多人脈」。後來，Onyx Pharmaceuticals被美國知名藥企Amgen收購。
離開Onyx Pharmaceuticals後，沈宇喬博士開始了他的第一次創業，和夥伴創建了Applied Biomics，這是一家提供生物標記物服務的CRO，通過對蛋白質生物標誌物研究，指導醫生為癌症患者提供精準抗癌療法。Applied Biomics成長很快，但是就像沈宇喬博士求學時心心念念的一樣，「非常想去製藥行業」，開發病人急需的新藥，想深入臨床研發才是沈宇喬博士心之所想。
沈宇喬博士參與創建並擔任藥物研發高管的LEAD Therapeutics便是沈宇喬博士的「高光時刻」。在這裡，沈宇喬博士主導小分子藥物的早期研發，並建樹頗豐。公司一款抗細菌藥物被中國正大天晴藥業收購，另幾款藥物（包括後來在美國和歐洲批准上市的PARP抑制劑talazoparib）直接跟隨BioMarin Pharmaceutical併購LEAD Therapeutics的進程加入了BioMarin藥物管線系統。
公司收購後，沈宇喬博士在BioMarin擔任執行總監，除了負責talazoparib的臨床研發（1期到3期）之外，他還領導了針對幾種罕見遺傳疾病的藥物發現項目。其在LEAD Therapeutics和BioMarin主導研發的talazoparib在2018年和2019年分別獲得了美國FDA和歐洲EMA的上市許可。
也是在BioMarin的這段經歷，奠定了沈宇喬博士後來創建AceLink的基石。「BioMarin是一家專門做遺傳病的藥企，我在這裡歷練了很多。遺傳病的病人很分散，以往沒有得到足夠的重視，藥物研發成本也很高，我希望AceLink能夠在這方面盡一份力，為遺傳病患者研發出創新藥。」
2019年，沈宇喬博士成立了AceLink Therapeutics並擔任CEO。他大學時期的同窗李莉博士和鄭建紅博士和他共同創立了AceLink，憑藉她們在生物科技和新藥研發行業的深厚背景，在AceLink分別擔任營運副總裁和中國區副總裁。公司還聘請Marvin Garovoy醫學博士擔任首席醫學官和Michael Babcock博士擔任資深研發總監。
Marvin Garovoy醫學博士是腎臟病和免疫系統疾病的專科醫生，曾任哈佛醫學院和UCSF醫學院教授，並在離開教職以後在生物製藥行業從事20多年的藥物臨床研發。加入AceLink前，他曾在Genentech、Xoma、Hyperion、Arriva、Medgenics以及BioMarin 等數家知名藥企擔任首席醫學官等職務。
AceLink資深研發總監Michael Babcock博士擁有超過15年的製藥行業經驗，領導了許多藥物開發和探索性研究項目。他曾在Elan Pharmaceuticals從事高通量功能基因組學和小分子篩選；後加入BioMarin沈宇喬博士的團隊，負責領導了數個針對罕見病的小分子藥物開發項目。
GCS抑制劑：多囊腎、法布裡病「一石二鳥」，預計年底進入臨床試驗
為什麼是多囊腎和法布裡病？因為這兩種病都有嚴重未滿足的臨床需求。
多囊腎是一種遺傳病，主要病徵表現為兩側腎臟長出很多囊泡，導致腎臟慢慢腫大，最後導致腎功能完全喪失。患者一般在30歲至40歲開始表現病症，到50歲左右病症加速惡化，50%的病人在60歲左右腎功能衰竭。據NIH（美國國家衛生院）和其他多個研究機構的估算，多囊腎發病率約為五百到一千分之一，是一個相當高發的「罕見病」。
這種疾病患者的治療選擇非常有限，往往等到病人出現腎功能衰竭時才進行血液透析或腎移植。目前，全世界只有一個藥獲批治療顯性表達型多囊腎（ADPKD）——Otsuka Pharmaceutical的小分子藥物tolvaptan，但是該藥的療效不盡理想，且有肝毒性和許多副作用，極大限制了其臨床應用。
2014-2018年，tolvaptan先後在日本、歐洲和美國獲批治療多囊腎，儘管該藥存在肝毒性等問題，但它在2019年針對ADPKD市場的全球銷售量已達8億美元，2020年預期銷售10億美元，這從一個側面反映出了ADPKD龐大的市場空間。
沈宇喬博士和Michael Babcock博士在BioMarin工作時，便負責小分子葡萄糖基神經醯胺合酶（GCS）抑制劑項目，成立獨立的AceLink公司後，該公司已從BioMarin獲得了GCS抑制劑項目的專利授權，獲得了全球範圍內的獨家（可再轉讓）專有權和全球專利保護權。
GCS抑制劑已經在多個臨床試驗中證明了在人體內的安全性，並已有小分子GCS抑制劑獲批治療1型戈謝病。AceLink吸取現有GCS抑制劑臨床開發的成功經驗，開發針對多囊腎的小分子GCS抑制劑，並且在多個多囊腎小鼠模型裡，GCS 抑制劑顯示出明顯的治療效果：減少腎臟大小和囊腫體積，維護腎臟功能。
對於背後的治療原理，沈宇喬博士解釋道：「GCS抑制劑能夠抑制多種糖脂（glycolipid）的生成，減少腎上皮細胞生長並降低腎臟炎症，糖脂的過量合成是刺激腎上皮細胞生長並引發腎臟炎症的根本原因，這會進一步加劇多囊腎病症的惡化。」
目前，AceLink選擇了一種非腦血屏障穿透類GCS抑制劑（AL01211管線）用來治療多囊腎，患者只需要一天一次的口服用藥，即可減緩和逆轉腎臟功能的衰退。AceLink預計在2020年底前後開始AL01211的臨床試驗。
除了多囊腎， GCS抑制劑可用於治療法布裡病，公司在AL01211管線的所有一期臨床數據和臨床前數據都可以在兩個適應症中共享，進一步增加AL01211項目的成功可能性。
法布裡病是由X染色體連鎖的GLA基因突變引起的溶酶體貯積病（Gb3貯積），會造成全身性的器官病變。
目前，法布裡病的標準療法是酶替代療法。儘管酶替代療法對控制法布裡病的進展有不錯的效果，但由於大分子（酶）的組織穿透性較差，對體內有些器官的治療效果不佳，例如對腎臟病變的治療效果有限。同時，酶替代療法價格昂貴，每個病人的年治療費用高達30萬美元，還需靜脈注射極其不方便。
小分子GCS抑制劑可能給這個病症帶來新的更有效更方便也更經濟的口服藥物。引發法布裡病的Gb3就是一種糖脂，其合成有賴於GCS酶的活性，GCS抑制劑可直接抑制Gb3的合成，減少它在病人細胞內的貯積。
2017年全球法布裡病治療市場價值為15.7億美元，其中酶替代療法佔比市場份額85%以上，AceLink小分子GCS抑制劑就法布裡病的臨床管線開發有助於為相應患者帶來新的治療機會，填補臨床未滿足的需求。
目前，AceLink已在2019年7月完成了數千萬元的種子輪融資，由維亞生物、凱泰資本、盛山資本以及華安生物共同出資。公司近期也已啟動新一輪pre-A輪融資，用於推進AL01211的一期臨床試驗，並引進新的遺傳病藥物研發項目。