幹細胞治療，一直以來備受爭議。幹細胞治療是把健康的幹細胞移植到患者體內，使其修復或替換受損的細胞或組織，從而達到治療的目的。幹細胞由於具有自我更新和分化形成各種組織細胞的特性，在細胞替代治療和組織器官修復等方面具有巨大的應用潛能，為人類所面臨的重大健康挑戰提供了新的解決策略，近年來已成為新醫學革命的核心之一。
但由於幹細胞臨床研究涉及安全、倫理、科學等一系列難題，國家相關部門相繼發布《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》《幹細胞臨床研究管理辦法（試行）》等規範性文件引導、規範相關臨床研究，只有臨床和科研具有較高水平和實力並符合條件的機構和部門才有資質開展相關研究。
近日，由上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院神經內科牽頭申報的2020年度國家重點研發計劃「幹細胞及轉化研究」重點專項正式獲批，獲批項目名稱為「人臍帶間充質幹細胞治療視神經脊髓炎譜系疾病的臨床研究」。
視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）是一種以視神經炎和脊髓炎為主要臨床表現的高復發、高致殘、高致衰性的中樞神經系統自身免疫性疾病，好發於中青年，亞洲人群易感，該病極易復發且遺留不同程度的功能障礙，預後較差。目前主要的治療手段只對部分人有效，而且效果一般。開發有效治療NMOSD的新藥是全世界研究的熱點和難點。
前期研究發現，具備免疫調節和組織損傷修復等功能的人臍帶間充質幹細胞（hUC-MSC）具有治療NMOSD的前景，特別是管陽太教授團隊獲得國家衛健委hUC-MSC治療NMOSD備案後開展的臨床研究發現，hUC-MSC具有良好的安全性。管陽太教授表示，該研究項目將在未來5年內建立起一套符合幹細胞藥物管理、針對視神經脊髓炎譜系疾病的臨床級人臍帶間充質幹細胞產品生產工藝，申請或獲得1項國家細胞新藥註冊。
人源性神經幹細胞治療缺血性腦卒中是仁濟醫院神經內科另一項通過國家備案並且正在進行中的幹細胞臨床研究。神經系統在損傷或退行性病變後，自我修復能力非常有限，目前的治療手段也有一定的限制，很多患者會遺留不同程度的功能殘障。近年來，大量研究表明幹細胞療法有望成為治療神經系統疾病的重要手段之一。對於腦卒中患者而言，幹細胞通過多種機制活化機體功能，如旁分泌、營養、免疫調節和細胞分化等，達到受損組織修補和功能恢復的效果。
適宜幹細胞治療的神經系統疾病患者，要求病情處於較平穩的狀態，沒有嚴重的重要臟器功能障礙，沒有尚未控制的嚴重感染。治療前後均需保持心態良好，合理飲食，營養均衡，充分休息。勤洗手，減少病菌通過口及接觸傳播的機會。出門全程佩戴口罩，疫情期間避免去公共場合。定期至門診複查，按時服藥，切忌自行停藥。如有發熱、感染或其他軀體不適症狀，及時就診。移植後注意休息，保持充足的睡眠，循序漸進地恢復體育鍛鍊。
幹細胞的基礎研究、臨床研究和轉化應用，將為神經系統疾病患者，尤其是視神經脊髓炎譜系疾病和缺血性腦卒中患者的康復帶來福音。
高麗 沈沸 吳恆趨（上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院神經內科）