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不僅是DNA,基因編輯脫靶還會造成RNA突變!好在上海科學家讓單鹼基...
今年3月，由上海科學家主導的研究適時為這項熱得發燙的技術「降溫」——通過新型脫靶檢測技術，研究人員發現，近年來興起的單鹼基編輯技術有可能導致大量無法預測的脫靶。在此基礎上，團隊又有了新的收穫！記者從昨天的新聞發布會上獲悉，團隊進一步研究發現，脫靶效應會導致RNA突變，且會帶來較強的致癌風險。
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中國科學家發現基因編輯RNA脫靶問題並進行優化
中國科學家發現基因編輯RNA脫靶問題並進行優化 中國科學院科技攝影聯盟 謝震霖 攝 中新網上海6月11日電 (鄭瑩瑩)據中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心11日發布的消息，中國科學家最新發現了基因編輯RNA脫靶問題並進行優化，相關研究論文於北京時間6月10日深夜在線發表在國際學術期刊《自然》上。
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單鹼基編輯技術有致癌風險!中國團隊發現新一代基因編輯工具
時隔3個月，6月10日深夜11點，英國《自然》雜誌在線發表楊輝團隊的論文《DNA鹼基編輯技術引起RNA脫靶及其通過突變消除RNA活性》，指出單鹼基編輯技術除了會造成DNA脫靶效應，還存在無法預測的RNA脫靶——不僅BE3系統存在大量的RNA脫靶，之前被認為在基因組水平不產生脫靶的ABE系統也存在RNA脫靶。
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中國科學家發現胞嘧啶單鹼基編輯器存在全基因組範圍的脫靶效應...
鑑定與定向修正基因組中關鍵的核苷酸變異，是人類遺傳疾病治療及動植物育種的重要研究方向。基於CRISPR系統的單鹼基基因編輯技術是近年來取得的革命性技術之一，已廣泛應用於基礎研究、疾病治療和作物遺傳改良等各個方面。
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從sgRNA設計到WGS脫靶驗證的一站式基因編輯服務
在進行目的基因編輯時，對基因敲除單克隆細胞株篩選一般採用傳統的檢測方法即隨機抽樣檢測法進行檢測：首先挑選一些克隆進行Sanger測序，根據測序結果進行次級篩選，然後挑克隆測序，根據結果再次篩選，最終得到基因敲除單克隆細胞株。但是，傳統的挑斑篩選的統計方法通量較小，不適於大量的克隆快速篩選研究方案，而且隨機的人為取樣會影響編輯效率數據的準確性，同時存在漏挑的可能性，進而影響整體實驗周期。
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基因編輯大牛劉如謙、張鋒聯合創立的單鹼基編輯公司衝刺IPO
如果把現有的基因編輯方法（CRISPR/Cas9）比作切割基因組的「剪刀」，那麼單鹼基編輯器就是「鉛筆」，可以一次擦除和重寫一個鹼基。該公司由劉如謙（David Liu）、張鋒、J.Keith Joung研究的基礎上首次開發出了單鹼基編輯器，可將G C鹼基對轉換成T A 鹼基對。
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難題突現:單鹼基基因編輯技術存在RNA突變效應
近期發表在 Nature 雜誌上的一篇研究報導顯示，單鹼基基因編輯存在脫靶效應，會導致 RNA 突變。這顛覆了科學界原來的認識，即單鹼基基因編輯的編輯效果更為精準，在應用過程中也更為安全。目前，研究人員已經開發了幾種基因組編輯方法。CRISPR-Cas9 基因編輯系統是其中最火的工具。它包含聚集的規則間隔短回文重複序列和 CRISPR 相關蛋白 9。這一系統在細菌體內被首次發現，是細菌抵抗噬菌體的「防禦武器」。
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「雙劍合璧」——李大力組開發新型雙鹼基基因編輯器
他們通過該系統成功在哺乳動物細胞中實現了A/C的同時突變，平均編輯效率最高分別達C為50%和A為40%。大量實驗數據統計顯示，他們發現雙鹼基編輯器的特性和單個鹼基編輯工具的編輯效率，突變窗口和突變譜等特性相當， DNA和RNA脫靶，都在單種鹼基編輯器的範圍內。
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程田林/仇子龍/王小林團隊合作推動單鹼基編輯工具ABE協同優化
研究者新近開發的新型單鹼基編輯工具ABE（Adenine Base Editor）可有效誘導A·T--G·C點突變，這為G·C--A·T致病點突變相關疾病的治療提供了有力武器，因而在基因治療領域有著廣闊的應用前景【2】。但初始的ABE工具活性窗口非常有限且在RNA水平有嚴重的脫靶風險，這極大的限制了其應用。
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農科院植保所成功開發水稻單鹼基編輯升級系統
經濟日報-中國經濟網北京1月29日訊（記者 常理）近日，中國農業科學院植物保護研究所周煥斌團隊在國際著名期刊Molecular Plant《分子植物》上發表了題為「利用CRISPR/Cas9引導的人源AID(胞嘧啶脫氨酶)蛋白在水稻中進行高效靶標基因的單鹼基替換技術」(IF=8.827)的論文，優化和擴展了水稻中靶標基因單鹼基定向替換技術及其應用範圍
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從30億個「文字」中找到「錯字」修改 這支新「鉛筆」 刪改基因更...
日前，哈佛大學麻省總醫院的一個研究小組報告指出，近年來開發的幾種CRISPR鹼基編輯器會導致靶標DNA以外的RNA大範圍脫靶。同時該研究小組還研發了一種工程化新鹼基編輯器，能顯著降低RNA編輯的發生率，提高靶標DNA編輯的精確度。這一研究成果發表在國際權威雜誌《自然》上。
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用基因編輯治療人類罕見遺傳病,「輝大基因」獲得逾億元A輪融資
2018年11月，輝大基因在成立初期完成了夏爾巴投資的3000萬元人民幣的天使輪融資。輝大基因是一家基於基因治療藥物研發的轉化型生物科技企業，主要做人類罕見遺傳疾病及其他疑難疾病的新型治療技術及藥物的研究與開發。
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dsRNA介導昆蟲基因幹擾的專一性脫靶效應規律揭示
揭示了dsRNA專一性脫靶效應的發生規律。RNAi作為一種強有力的反向遺傳學工具，在基因功能分析、害蟲防治以及基因治療等領域表現出巨大的潛在應用價值。但普遍存在的脫靶效應，首先會在科學研究上導致基因功能分析得出錯誤結論，即將非靶標基因沉默產生的功能反應誤認為是靶標基因的功能。
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Nat Biotechnol:我國科學家開發出一種新型RNA編輯系統,編輯效率最...
最近，科學家們已將胞苷脫氨酶或腺苷脫氨酶與CRISPR-Cas9融合在一起，構建出可編程的DNA鹼基編輯器，從而為校正致病性突變提供新的機會。除了對DNA進行編輯之外，ADAR腺苷脫氨酶也被用於對RNA進行精確編輯：將腺苷（A）轉換為肌苷（I），即A→I轉換。
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中國科學家培育出單鹼基突變的遺傳性疾病動物模型 基因治療未來可期
新華社長春7月19日電（記者孟含琪、高楠）記者從吉林大學了解到，近日吉林大學動物醫學學院賴良學團隊利用新型單鹼基編輯系統成功對家兔實現單鹼基精確突變，培育出具有白化病、早衰症等遺傳性疾病模型兔，這代表人類距離基因治療時代更近一步。
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《自然》:重磅基因編輯工具誕生,它究竟牛在哪裡?
要講清楚這一點，我們還要先看看傳統的基因編輯是怎麼做的。目前，應用最為廣泛的基因編輯技術之一，便是CRISPR-Cas9系統。在這套系統裡，Cas9蛋白會在目標DNA序列上切出口子，造成雙鏈DNA斷裂。隨後，再利用同源重組等方法，在DNA修復的過程中對基因組進行編輯。
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Nature|劉如謙團隊在單鹼基編輯技術治療早衰症中取得新突破
研究者曾嘗試採用CRSIPR-Cas9技術敲除LMNA基因的致病拷貝，但這有破壞LMNA基因野生型拷貝的風險，難以用於臨床治療【4-6】。近年來，可實現A·T--G·C鹼基對轉換的新型單鹼基編輯器ABE（Adenine Base Editor）的出現，讓早衰症治療有了新的希望【7】（詳見：突破丨Nature長文發表基因編輯最新成果——無需切割DNA也能自由替換ATGC）。
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《自然》:基因編輯獲重大突破!全新技術首次實現線粒體DNA的精準編輯
今日，《自然》雜誌刊登了一項新研究[1]，科學家們利用一種細菌毒素DddA開發了針對線粒體DNA的單鹼基編輯器DdCBE，可直接針對雙鏈DNA將C-G鹼基對編輯為T-A鹼基對，而且編輯效率很高，也幾乎沒有脫靶效應。該研究通訊作者為劉如謙和Joseph D. Mougous。
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科學家構建大豆單鹼基替換基因編輯技術體系
近日，中國農業科學院作物科學研究所大豆育種技術創新與新品種選育創新團隊，利用改造後的CRISPR基因組編輯系統，率先實現了大豆基因的單鹼基替換，並獲得了表型穩定的純合突變系。該研究是大豆單鹼基替換研究工作的首例報導，為精準修飾和利用單核苷酸多態性（SNP）改良大豆農藝性狀提供了新技術、新方法。相關研究成果在線發表在《植物生物技術雜誌（Plant Biotechnology Journal）》上。
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新一代單鹼基編輯技術有望治癒β-地中海貧血和鐮刀狀貧血症
邦耀科學家團隊在先前的研究發現，利用基因編輯技術重新開啟胎兒期的γ珠蛋白的表達，代替有缺陷的β珠蛋白，很有可能成為緩解甚至治癒地貧的治療方法。[2-3]。近年來由於單鹼基編輯技術的強大、高效，以及不會產生DNA雙鏈斷裂等特點，逐漸成為人們關注的熱點，有望在未來的基因治療中大顯身手。因此，利用單鹼基治療β-血紅蛋白病（如地中海貧血）將極有可能是一個絕佳的策略。