造血幹細胞移植是治療血液系統疾病、遺傳代謝疾病、甚至一些罕見病的一種成熟手段,而臍帶血已經成為造血幹細胞的重要來源。臍血庫中的臍帶血可以在短時間內調用,對於與時間賽跑的醫生及患者來說,這一點彌足珍貴。一旦有效實現臍帶血幹細胞擴增,將會在造血幹細胞移植中起到極大幫助,也給血液病患者帶來了更多的生存機會。
(一)
2014年,Guy Sauvageau博士和Anne Marinier博士發現的UM171分子在《Science》上發布後便成為熱門,被譽為造血幹細胞移植領域的一場革命,甚至是奇蹟。UM171是一種造血幹細胞激動劑,可在小鼠中擴增臍帶血幹細胞並增強多譜系血細胞重構。它可以將單份臍帶血中存在的幹細胞數量增加10-80倍。
蒙特婁大學醫學院教授兼Maisonneuve-Rosemont醫院血液學家Sandra Cohen博士領導的研究小組在沒有合適HLA匹配供體的血液系統惡性腫瘤患者中,研究了單份UM171擴增的臍帶血移植的安全性和可行性。其第二部分研究成果近期在《The Lancet Haematology》上在線發表。
Guy Sauvageau博士和Anne Marinier博士
來源:蒙特婁大學免疫學和癌症研究所
研究的初步結果表明,UM171臍帶血幹細胞擴增是可行的、安全的,並且允許使用小的單根臍帶而不影響植入。UM171擴增的臍帶血可能有克服其他臍帶血移植弊端的潛力,同時具有慢性GVHD和復發風險低的優勢,因此有必要在隨機試驗中進行進一步研究。
(二)
美國密蘇裡州斯託瓦斯醫學研究所的研究人員已經找到了-種擴增臍帶血成體造血幹細胞的新方法,可以讓沒有找到合適骨髓配型且需要接受幹細胞治療的白血病、血液病、免疫系統疾病和腫瘤患者獲益。這項研究的負責人,是斯託瓦斯醫學研究所研究員,堪薩斯大學醫學中心特聘教授李凌衡。
這項研究於7月31日在Cell Research發表,研究人員將注意力集中在一個能通過多靶點和多路徑影響造血幹細胞自我更新的蛋白質: YTHDF2蛋白。這一方法比其他專注於單個靶點或途徑的研究更為廣泛。
「他們證實了臍帶血成體幹細胞擴增的可能性,相比將細胞分化成更成熟但相對短命的血細胞,這是一條正確的道路。」勘薩斯大學醫學系血液和骨髓移植醫學主任Joseph McGuirk教授說。「這些發現代表了該領域的一項重大進展,它們將對每年進行臍帶血移植的數千名兒童和成年人的結果有重大的改善潛力。」
(三)
總部位於耶路撒冷的以色列生物技術企業GamidaCell的創新細胞移植方法NiCord又有了新進展,來自11個臨床試驗點開展的NiCordI / II期臨床研究表明,體外擴增的臍帶血可用於成人造血幹細胞移植,且患者血細胞恢復更快。 這項由杜克癌症研究所研究員Mitchell Horwitz教授主持的研究成果已在《臨床腫瘤學雜誌》在線發表,將推動臍帶血用於成年血癌患者治療領域的發展。
近年來,國際上臍帶血擴增領域的研究突飛猛進。2012年以前臍帶血擴增主要以添加細胞因子、基質細胞或HOXB4支持擴增;從2013年開始,研究進展迅猛,從改造HOXB4到發現各種新的小分子,各種新思路和新學說被不斷提出,創新的臍帶血擴增產品也相繼推出。2018年6月,在美國聖地牙哥舉辦的第16屆國際臍帶血研討會上公布了8個臍帶血擴增產品的最新數據,其中7個產品已完成了I小期實驗。科學家們的新方法新研究的推出無疑進一步豐富了臍帶血擴增技術,有望使臍帶血能夠「物盡其用」,增加與患者匹配的臍帶血造血幹細胞數量,提高患者接受造血幹細胞移植的機會。相信在不遠的未來,臍帶血擴增技術會取得更重大的突破,臍帶血應用會迎來更廣闊的發展空間。
通訊員 徐秀婷