諾華腫瘤（中國）近日宣布，國內首個非肽類口服血小板生成素受體激動劑（TPO-RA）瑞弗蘭(通用名：艾曲泊帕乙醇胺片）正式在中國上市，將用於治療經糖皮質激素類藥物、免疫球蛋白治療無效或脾切除術後慢性原發免疫性血小板減少症（ITP）患者的血小板減少。
ITP的全稱是原發免疫性血小板減少症，也被稱為特發性血小板減少性紫癜，是一種獲得性自身免疫性出血性疾病，主要是由於機體內免疫功能異常導致的血小板破壞增多和血小板生成減少所致。ITP最常見的一類症狀就是出血相關症狀，比如皮膚黏膜出血，較嚴重的則是胃腸道、泌尿道和顱內出血，甚至可能會導致死亡，有較大的潛在風險。
ITP是一種常見的後天性出血性疾病，約佔出血性疾病的1／3。有數據顯示，在成年人群中，ITP的發病率為5～10/10萬，60歲以上老年人也呈高發態勢，育齡期女性發病率高於同齡男性；在兒童群體中ITP也是最常見的出血性疾病，年發病率約為4～5/10萬。
目前治療ITP的方法分為兩大類，即使用糖皮質激素、靜脈注射丙種球蛋白等一線治療方式，以及各類免疫製劑、血小板生成素受體激動劑和脾切除等二線治療方案。
在實際臨床中，ITP的一線治療通常會使用糖皮質激素。這是一種短期內有效，卻伴隨著骨質疏鬆、股骨頭壞死、高血壓等不良副作用的治療方式。而且，使用激素治療後超過一半的患者會治療無效或者會復發。另外，青少年患者過度使用還會影響生長發育。所以，對於ITP患者來說，二線治療方式就尤為重要了。據調查，約40%的ITP患者會後期轉入二線治療。
此次諾華在中國上市的瑞弗蘭是一種ITP的二線治療藥物，它主要是通過與TPO（血小板生成素）受體的跨膜結構域選擇性相互作用，創新性地增加血小板的生成，從而使得ITP患者的血小板水平快速顯著升高至安全水平。
同時瑞弗蘭是目前唯一上市口服類TPO受體激動劑，改變患者需要定期進行注射的治療模式，這大大提升了患者的用藥依從性。
醫藥魔方全球新藥庫顯示，此前全球已經上市的TPO-R激動劑類藥物只有4個，分別是鹽野義的蘆曲泊帕、諾華的艾曲泊帕、Kyowa Hakko/Amgen的羅米司亭，其中國產的只有三生製藥的血小板生成素注射液(特比澳)。
目前，諾華的艾曲泊帕和安進的羅米司亭在2017年的全球銷售額分別為6.35和6.42億美元。
而國內已經上市的血小板生成素產品中，市場份額最大的是三生製藥的血小板生成素注射液(特比澳)，據IMS數據顯示，特比澳2017年營收9.74億，市場佔有率為51%。
特比澳於2005年推出後成為全球唯一商業化的重組人血小板生成素產品。特比澳已獲批兩種適應症：治療化療引起的血小板減少症及治療免疫性血小板減少性紫癜。同時，特比澳已經獲得新適應症的臨床試驗批件，用於有血小板減少風險的肝功能障礙患者以及治療兒童免疫性血小板減少症。
在2017年公布的最新版《國家醫保目錄》中，特比澳被納入該目錄，這有利於產品向更多醫院滲透，滿足更多患者的醫療需求，並為患者提供可負擔的高品質藥品。
華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院教授胡豫表示，瑞弗蘭作為二線治療推薦用藥，它在中國上市將提升國內ITP治療效果。然而上市是第一步，如何讓更多人能夠早日使用到效果顯著的ITP治療藥物，是大家共同關心的，而進入醫保無疑也是重要一步。