(原標題:重磅新藥:吉利德C肝新藥丙通沙®中國獲批 離消滅C肝又進一步)
5月30日,21世紀經濟報導記者從吉利德中國獲悉,其C肝新藥丙通沙?(索磷布韋/維帕他韋)正式獲批上市,用於治療基因1-6型慢性C型肝炎患者。這距其獲得美國FDA批准上市不到兩年,也將是我國首個通過審批的泛基因型HCV(C型肝炎病毒)單一片劑方案(STR),即C肝患者無需做基因型測試,即可通過每日口服一片藥物,在12周後實現醫學上定義的病毒徹底清除,實現治癒。這將大大簡化C肝的治療,對我國解決C肝公共衛生問題起到積極推動作用。
丙通沙?的加速審批,得益於中國藥品審評審批的改革提速。為了滿足中國病人急需的C肝新藥早日進入中國並惠及中國患者,國家藥品監督管理局和藥品審評中心,按照中共中央辦公廳、國務院辦公廳《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》有關要求,加快未被滿足的新藥進口註冊進程,有條件批准丙通沙?在中國上市,用於治療基因1-6型成人慢性C型肝炎病毒 (HCV)感染。
平均治癒率高達98%
資料顯示,吉利德科學公司是一家以研發為基礎的生物製藥公司,目前已有20多個產品上市,重點治療領域包括愛滋病、肝臟疾病、血液和腫瘤疾病、炎症和呼吸系統疾病以及心血管疾病。此外,吉利德還通過收購 Kite 製藥,成為細胞治療領域的領先者。
我國C型肝炎病毒基因型比較複雜,1、2、3及6型約佔所有C型肝炎病毒的96%,還有部分患者基因型較難確定或為混合型。所以我國急需一種能覆蓋所有基因型的C肝治癒藥物。另一方面,我國許多C肝患者生活在農村,治療中很難頻繁的到醫院隨訪,所以在高治癒率,多基因覆蓋的同時,最適合我國國情的C肝治癒藥物還應具有應用簡單,安全等特點。
據吉利德中國相關負責人向21世紀經濟報導介紹,剛剛獲批的丙通沙?是一個對每個基因型都具有高治癒率的藥物,同時其臨床應用不受患者肝臟受損程度的影響,也不含有蛋白酶抑制劑,非常安全,幾乎適用於臨床上所有的 HCV 感染患者,每日口服一次、治療12周,平均治癒率高達98%。 另一方面,由於其使用過程中只需進行兩次病毒載量的檢測,同時大大減少了肝功能監測頻率,也不需要用藥前檢測病毒耐藥情況,無論對個人還是社會節省了大量的醫療資源。
滿足公共衛生需求
與此同時,丙通沙?可作為NS5A(C型肝炎病毒非結構蛋白5A)治療失敗的補救性治療方案,在業內人士看來,這可以幫助「解決新出現或預期會發生的公共衛生需求」。
事實上,自2014年以來,已有大量的國內C型肝炎患者使用來自於印度及其他國家的仿冒DAA藥物,但由於代購藥品質量無法保證,用藥期間無法獲得科學指導和常規監測,甚至有假藥、過期藥以次充好,使得患者治療效果無法得到保障,不僅自身出現耐藥、疾病加速進展的情況、甚至可能傳染給他人。有些由於藥品質量問題,這些藥物的療效無法保證,更容易產生NS5A耐藥。這些患者如不能得到及時治療,可能傳染給他人,並造成嚴重的公共衛生問題。有些假藥也許在治療後病毒檢測不出,但在一年之後會出現病毒復發和變異的情況,患者很可能無藥可醫。
而目前C肝已經是中國第四大常見傳染病,且發病率逐年上升。我國0~59歲年齡段的感染率為0.43%,據此估算中國HCV感染者約有1000萬例,是全球感染C肝人數最多的國家,並且我國每年C肝新報告病例數超過二十萬。C肝的防治、篩查和治療,是我國面臨的重要公共衛生問題。C肝具有治癒性高,篩查率低,感染率高,治療獲得性低的特點。該疾病公眾知曉度低且症狀隱匿,起初感染後,約有80%的患者不會有任何症狀。
C肝若不及時治療,可能演變為肝硬化、肝癌,甚至導致死亡。研究顯示,肝硬化和C肝病毒相關肝細胞癌是慢性C型肝炎患者的主要死因,而肝細胞癌是我國癌症導致死亡的前4大原因之一。
2016年的一項研究表明,我國只有不到1%的C肝患者正在接受治療。而2017年以前我國C肝治療主要採以幹擾素為主的治療方案。該治療方案毒副作用大、療程長、需注射給藥使用不便,且治癒率較低。肝硬化及嚴重腎病患者,都不適合或不耐受幹擾素。
解決支付需各方共同努力
有了好的藥物是解決中國C肝公共衛生問題的一個重要條件,然而徹底消滅C肝需要儘快解決患者支付的問題,使好的藥物能最大化地發揮作用。據21世紀經濟報導記者了解,浙江、天津、安徽等地方政府已經意識到了這一點,在C肝治癒藥物索華迪?去年年底上市後,相繼通過談判以大病醫保、單病種付費和地方醫保等方式解決患者支付問題。
同時,吉利德也在今年2月支持中國初級保健基金會推出了患者救助計劃,為貧困患者提供大幅優惠。這些模式都值得繼續探索和擴大,以儘早實現所有C肝患者有藥可愈,從而儘快實現我國徹底消滅C肝的願望。
談到定價問題,吉利德中國相關負責人向21世紀經濟報導記者表示,將會根據中國國情合理定價,並會繼續積極與政府和各方合作使好的藥品儘早惠及更多患者。