2020年1-8月，FDA共批准38個新藥上市，8月批准8個。
註：此處所列新藥，主要指FDA批准的新分子實體、新生物製品、細胞療法、基因療法，不包括疫苗。
以下對上述藥物做一簡單介紹：
1.avapritinib
商品名：Ayvakit
公司：Blueprint Medicines
1月9日，FDA批准Blueprint Medicines公司的Ayvakit (avapritinib)上市，用於治療攜帶血小板源性生長因子受體 α（PDGFRA）基因18外顯子突變的不可手術或轉移性成人胃腸道間質瘤（GIST）患者，其中也包括D842V 位點突變這種最常見的18外顯子跳躍突變類型。
Avapritinib是一種口服的、具有高活性高選擇性的KIT及PDGFRα抑制劑。具有KIT及PDGFRα突變（包括KIT D816V、PDGFRα D842V 和KIT 外顯子17突變）的多種疾病對標準療法響應很差，缺乏有效的治療方式，avapritinib針對以上突變在臨床前均表現了很好的活性。
GIST是一類起源於胃腸道間葉組織的腫瘤，佔消化道間葉腫瘤的大部分。GIST 可以發生於消化道的任何部位，以胃和小腸最為常見，分子機制是編碼酪氨酸激酶受體蛋白基因 KIT（CD117） 或血小板源性生長因子受體 α（PDGFRα） 基因激活突變所致。大約6%的新確診患者攜帶PDGFA外顯子18突變。
2.teprotumumab-trbw
商品名：Tepezza
公司：Horizon Therapeutics
1月21日，FDA批准Horizon Therapeutics的Tepezza（teprotumumab-trbw）上市，用於治療甲狀腺眼病。這是FDA批准的首個甲狀腺眼病藥物。
TED是一種常發生於甲亢患者身上的自身免疫性疾病，臨床通常表現為眼球突出、復視、視力模糊和面部畸形等。該疾病主要是由於患者自身抗體激活了眼框內胰島素樣生長因子1受體（IGF-1R）所導致。
Teprotumumab是一種靶向IGF-1R的單克隆抗體，III期OPTIC臨床研究表明，接受Teprotumumab治療的患者較安慰劑能顯著減輕患者眼球突出症（82.9％ vs 9.5％），到達主要終點。另外，接受該藥治療的患者在減輕復視、改善生活質量等方面均有效果，到達次要終點。安全性方面，Teprotumumab治療組發生的大多數不良反應為輕度至中度，並且可以控制。
3.tazemetostat
商品名：Tazverik
公司：Epizyme
1月24日，FDA批准Epizyme公司的Tazverik（tazemetostat）上市，用於治療無法完全切除的轉移性/局部晚期上皮樣肉瘤成人患者以及16歲以上的兒科患者。
上皮樣肉瘤是一種罕見的軟組織肉瘤，好發於20~40歲青壯年，男性較為多見。目前，主要的治療方案有手術切除、化療或放療。Tazemetostat是FDA批准的首個EZH2抑制劑，也是FDA批准的首個上皮樣肉瘤治療藥物。
一項II期臨床研究結果表明，接受Tazemetostat治療的患者ORR達到15%，其中CR為1.6%，PR為13%。另外，在所有產生應答的患者中，67%的患者持續反應時間達到6個月或更長時間。
安全性方面，Tazemetostat治療組中有37%的患者發生嚴重不良反應。其中≥3%的患者發生的嚴重不良反應主要為出血、胸腔積液、皮膚感染、呼吸困難、疼痛和呼吸窘迫。1例患者（2%）患者因情緒變化的不良反應而永久停用該藥。
4.lactitol
商品名：Pizensy
公司：Braintree實驗室
2月12日，FDA批准Braintree實驗室開發的Pizensy（lactitol）上市，用於治療慢性特發性便秘（CIC）成人患者。
CIC是一種以排便困難、排便次數不頻繁、腹痛腹脹為主要特徵的疾病，在美國，大約有3500萬人受到這一疾病的困擾。目前，臨床上主要以包括瀉藥在內的藥物進行治療，這類藥物雖然能一定程度緩解病人症狀，但同時也帶來了藥物依賴。
Pizensy是一種口服乳糖醇療法，屬於滲透性瀉藥，它能夠促進水分進入腸道，進而達到通便作用。一項隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心臨床試驗結果表明，Pizensy治療組較安慰劑組患者在一周內達到3次完全自發排便次數（CSBMs）或者較基線比至少增加1次CSBMs的患者比例分別為25%和13%，到達主要終點。
安全性方面，常見的不良反應為上呼吸道感染、腹脹、腹瀉、血肌酐磷酸激酶升高、腹脹和血壓升高。
5.bempedoic acid
商品名：Nexletol
公司：Esperion
2月21日，FDA批准Esperion公司的Nexletol（bempedoic acid）片劑上市，輔助飲食和最大耐受劑量他汀用於治療成人雜合子型家族性高膽固醇血症（HeFH）患者，或者用於需要進一步降低LDL-C的動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）患者。Nexletol是自2002年以來批准的首個每日1次口服非他汀類降LDL-C藥物。
bempedoic acid是一種人工合成的二羧酸衍生物，屬於first in class的ATP-檸檬酸裂解酶（ACL）抑制劑，通過抑制肝臟內膽固醇的生物合成和上調低密度脂蛋白受體（LDL-R）來降低LDL-C。
FDA批准Nexletol主要基於一系列在超過3000例患者中開展的全球關鍵III期項目的結果。對其中4項合計超過2600例患者的臨床試驗聚合分析結果顯示，bempedoic acid聯合中等劑量或最高耐受劑量他汀可以使安慰劑校正後的LDL-C進一步降低18%，bempedoic acid聯合低劑量他汀或不使用他汀，可使安慰劑校正後的LDL-C進一步降低21%~28%。
在III期臨床研究中，bempedoic acid的耐受性良好，常見不良事件的發生率與安慰劑組相似，最常見（≥2%）且高於安慰劑組的不良事件主要包括上呼吸道感染、肌肉痙攣、高尿酸血症、背痛、腹痛或輕度不適、支氣管炎、貧血、肝酶升高等。不良事件嚴重程度方面，bempedoic acid組大多數都是輕至中度，與安慰劑組類似。
6.eptinezumab-jjmr
商品名：Vyepti
公司：靈北製藥
2月21日，FDA批准靈北製藥的Vyepti（eptinezumab-jjmr）上市，用於成人偏頭痛的預防治療。這是FDA批准的首個預防偏頭痛的靜脈注射藥物。
Vyepti是靈北斥資19.5億美元收購Alder公司所獲得一款降鈣素基因相關肽（CGRP）藥物，CGRP被認為是一種與偏頭痛相關的重要神經肽。
Vyepti的療效和安全性在兩項隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床研究中得到證實。其中，PROMISE-1研究主要針對發作性偏頭痛患者，PROMISE-2研究主要針對慢性偏頭痛患者。結果表明，Vyepti在這兩項研究中均到達了降低患者1-3個月內平均每月偏頭痛天數（MMD）的主要終點。另外在一項涉及2076例患者的安全性研究表明，Vyepti最常見的不良反應為鼻咽炎和超敏反應。
7.amisulpride
商品名：Barhemsys
公司：Acacia Pharma
2月27日，FDA批准Acacia Pharma公司的Barhemsys（amisulpride）上市，作為單藥或聯合其它療法，治療和預防患者術後噁心和嘔吐症狀（PONV）。這是首個獲批的對於先前預防失敗患者的術後噁心嘔吐補救療法。
PONV是外科手術的常見併發症，大約30%的手術患者和80%的高危患者都會發生這一症狀。PONV與麻醉氣體或鎮痛藥物的使用有關，在婦科、腹部、乳房、眼睛和耳朵的手術後，尤其在持續一個小時及以上時間的手術後，更為常見。部分患者調查顯示，PONV被列為手術併發症中最嚴重的症狀之一，甚至超過疼痛。
Barhemsys是一種選擇性多巴胺D2和D3受體拮抗劑。Barhemsys的療效和安全性在4項III期臨床研究中得到證實。其中，一項涉及標準止吐療法預防失敗患者的的臨床研究結果表明，Barhemsys治療組治療效果顯著優於安慰劑組（42％ vs 29％）。另一項涉及PONV高風險患者的臨床研究結果表明，Barhemsys聯合另一項止吐藥的治療效果顯著由於安慰劑聯合該止吐藥的效果（58％vs 47％）。
8.rimegepant
商品名：Nurtec ODT
公司：Biohaven
2月27日，FDA批准Biohaven公司的Nurtec（rimegepant）口腔崩解片上市，用於成人急性偏頭痛的治療。
Rimegepant是一種口腔崩解片（ODT），可在無水（或僅有少量水存在）的條件下於口腔中快速崩解，隨吞咽動作進入消化道，在口腔內無黏膜吸收。與普通製劑相比，ODT有服用方便、吸收快、生物利用度高、對消化道黏膜刺激性小等優點，受到廣泛關注。
FDA對rimegepant的批准基於一項關鍵的III期臨床試驗（Study 303）和一項長期開放標籤安全性研究（Study 201）的結果。
在Study 303研究中，與安慰劑相比，在服用rimegepant後2小時，達到無疼痛和大多數煩人症狀（MBS）的共同主要終點方面具有一致的統計學顯著差異，rimegepant在緩解疼痛（將中度或重度疼痛減輕為無痛或輕度疼痛）和在1小時內恢復正常功能方面也顯示出統計上的優勢。對於大多數患者而言，疼痛自由、疼痛緩解、恢復正常功能以及擺脫MBS的益處持續了48小時。重要的是，只需1劑rimegepant就可以看到這些獲益。服用rimegepant的患者中有86％在給藥後24小時內不需要急救藥物（例如NSAIDS，對乙醯氨基酚）。
Study 201研究評估了長期多次服用rimegepant的安全性和耐受性。該研究評估了1798例偏頭痛發作的患者，這些患者根據需要服用75mg的rimegepant，每天最多服用1劑。該研究包括1131例暴露於rimegepant至少6個月和863例暴露於至少1年的患者，所有這些患者平均每月至少發生2次偏頭痛發作，但該研究尚未確定rimegepant在30天內出現15次偏頭痛發作患者身上的安全性。
在臨床研究中，少於1％的受試者發生呼吸困難和嚴重皮疹的超敏反應，包括給藥後延遲的嚴重超敏反應。
9.isatuximab
商品名：Sarclisa
公司：賽諾菲
3月2日，FDA批准賽諾菲的CD38單抗藥物Sarclisa (isatuximab-irfc)上市，用於聯合泊馬度胺和地塞米松治療既往至少接受過2線以上療法(包括來那度胺和一種蛋白酶體抑制劑)的復發性難治性多發性骨髓瘤（MM）成人患者。
isatuximab通過靶向多發性骨髓瘤細胞上CD38受體的特定表位促進腫瘤細胞程序性死亡，是繼強生Darzalex（達雷妥尤單抗）之後全球第2款獲FDA批准的CD38抗體藥物。2019年，Darzalex銷售額達到29.98億美元。
此次批准是基於ICARIA-MM臨床試驗，結果顯示，Sarclisa聯合泊馬度胺+地塞米松治療組較泊馬度胺+地塞米松治療組患者的疾病進展和死亡風險降低了40%（HR 0.596），二者的中位無進展生存期（PFS）分別為11.53 和 6.47個月；同時，Sarclisa聯合泊馬度胺+地塞米松治療組較泊馬度胺+地塞米松治療組患者的總體緩解率顯著提高（60.4%vs. 35.3%）。
安全性方面，Sarclisa聯合治療組最常見的不良反應為中性粒細胞減少症(96%)、輸液相關反應(39%)、肺炎(31%)、上呼吸道感染(57%)和腹瀉(26%)；超過5%的患者發生嚴重不良反應，包括肺炎(25.3%)和發熱性中性粒細胞減少(12.3%)；7%的患者因不良反應(3-4級)而停用Sarclisa聯合治療，3%的患者因輸液相關反應而停止治療。
10.osilodrostat
商品名：Isturisa
公司：諾華
3月7日，FDA批准諾華的Isturisa（osilodrostat）上市，用於治療庫欣症候群。這是FDA批准的首個口服11‐β‐羥化酶抑制劑。
庫欣症候群，又稱皮質醇增多症，是一種由於多種原因引起的腎上腺皮質長期分泌過多糖皮質激素所產生的臨床症候群。庫欣症候群是一種罕見疾病（發病率為1~2/100萬），患者通常表現為滿月臉、多血質外貌、向心性肥胖、痤瘡、紫紋、高血壓、繼發性糖尿病和骨質疏鬆等。該類疾病高發年齡為20~50歲，女性發病率為男性的3倍。
Isturisa是一種皮質醇合成抑制劑，可抑制11-β羥化酶的產生而起到治療作用，11-β羥化酶是負責腎上腺皮質醇合成最終步驟的酶。研究結果表明，Isturisa可使庫欣症候群患者皮質水平正常化，並改善其他臨床特徵。在III期LINC‐3研究中，接受Isturisa治療的患者在停藥8周後保持正常平均尿游離皮質醇的比例顯著高於安慰劑(86% vs 29%)。安全性方面，常見的不良反應為腎上腺功能不全、疲勞、噁心、頭痛和水腫。
11.ozanimod
商品名：Zeposia
公司：BMS
3月26日，FDA批准BMS的Zeposia (ozanimod) 上市，用於治療成人復髮型多發性硬化症（RMS），包括臨床孤立症候群、復發緩解型多發性硬化症（RRMS）、以及活動性繼發進展型多發性硬化症（SPMS）。
MS是一種人體免疫系統異常攻擊大腦、脊髓、視神經的神經細胞髓鞘而引起的慢性疾病，表現為肌肉虛弱、疲勞、視物困難，最終導致殘疾。全球大約有230萬例MS患者，其中85%在初次確診時屬於復發緩解型MS（RRMS），15%屬於原發進展型MS（PPMS）。RRMS患者表現為周期性的疾病復發與緩解，隨著疾病的進展，最終會惡化成繼發性進展型多發性硬化症（SPMS）。PPMS患者則表現為症狀持續惡化，沒有明顯的緩解期。MS目前尚無法完全治癒。
Ozanimod是鞘氨醇1-磷酸受體（S1PR）調節劑，對淋巴細胞表面的S1PR1和S1PR5均有較高的親和力。當Ozanimod與受體的結合發生後，可以阻止淋巴細胞離開淋巴結進入中樞神經系統，起到抗炎作用。此外，siponimod也能進入中樞神經系統，直接與少突膠質細胞和星形膠質細胞上的S1PR結合，促進髓鞘再生和防止炎症。
12.selumetinib
商品名：Koselugo
公司：阿斯利康/默沙東
4月10日，FDA批准阿斯利康/默沙東的Koselugo（selumetinib）上市，用於2歲及以上兒童和青少年的神經纖維瘤病I型（NF1）患者，這些患者伴有症狀性和/或進展性、無法手術的叢狀神經纖維瘤（PN）。這是FDA批准的首個用於治療NF1的藥物。
神經纖維瘤病(NF)是一種良性的周圍及中樞神經系統疾病，屬於常染色體顯性遺傳病。根據其臨床表現和基因定位位點不同，主要分為神經纖維瘤病1型（ NF1）和神經纖維瘤病2型（NF2）。
據估計，NF1發病率大約為1/3000~4000個新生兒。大約20~50%的NF1患者可能為叢狀神經纖維瘤，這種腫瘤往往不能完全手術切除，復發風險高。NF1患者可能會伴有許多併發症，如學習困難、視力障礙、脊椎扭曲和彎曲、高血壓和癲癇。NF1還會增加一個人患其他癌症的風險，包括惡性腦瘤和白血病等。
Selumetinib是一款MEK 1/2抑制劑，MEK是RAS/MAPK信號通路中的關鍵蛋白激酶，而NF1的發病正是由於NF1基因突變擾亂了RAS/MAPK信號通路所導致的腫瘤生長。該藥曾獲得FDA授予的孤兒藥資格和突破性治療法稱號。目前，這款藥物已經在中國獲批臨床。
13.pemigatinib
商品名：Pemazyre
公司：Incyte
4月17日，FDA加速批准Incyte公司Pemazyre（pemigatinib），用於治療既往接受過治療的攜帶FGFR2融合或重排的局部晚期或轉移性膽管癌患者，批准時間比預定的5月30日審批日期提前了一個半月，這也是FDA批准的首個膽管癌靶向療法。
pemigatinib是一種選擇性的成纖維細胞生長因子受體（FGFR）抑制劑，對FGFR1、FGFR2、FGFR3均有抑制作用。FGFRs在腫瘤細胞增殖、生存、遷移、新生血管形成中發揮著重要作用。FGFRs基因的融合、重排、易位和擴增與多種癌症的發生和進展密切相關。FDA曾授予pemigatinib用於接受過治療的攜帶FGFR2基因易位的晚期/轉移性或不可手術切除的膽管癌患者突破性療法資格，以及治療膽管癌的孤兒藥資格。
14.tucatinib
商品名：Tukysa
公司：Seattle Genetics
4月17日，FDA批准Seattle Genetics公司Tukysa（tucatinib）上市，聯合化療（曲妥珠單抗和卡培他濱）用於治療無法通過手術切除並且之前已經接受過一種以上療法的HER2陽性晚期乳腺癌患者。這是FDA在「ORBIS計劃」下批准的首個新分子實體藥物，比預定審批期限提前了4個月。
FDA此次批准Tukysa主要基於一項入組612例HER2突變陽性的晚期不可手術切除或轉移性乳腺癌患者的臨床試研究結果，這些患者既往接受過曲妥珠單抗、帕妥珠單抗和T-DM1治療，其中48%在入組時已經發生腦轉移。研究的主要終點是無進展生存期（PFS），次要終點是腦轉移患者的OS和PFS。
結果顯示，與安慰劑組+曲妥珠單抗+卡培他濱治療組相比，Tukysa+曲妥珠單抗+卡培他濱治療組患者的中位PFS顯著提高（7.8 vs 5.6個月），OS顯著提高（21.9 vs 17.4個月），腦轉移患者的PFS也顯著提高（7.6 vs 5.4個月）。
Tukysa治療組患者最常見的不良反應包括腹瀉，手腳灼熱或刺痛，噁心，疲勞，肝損傷，嘔吐，口腔炎，食慾下降 ，腹痛，頭痛，貧血和皮疹等。
15.sacituzumab govitecan-hziy
商品名：Trodelvy
公司：Immunomedics
4月22日，FDA加速批准Immunomedics公司的抗體偶聯藥物Trodelvy（sacituzumab govitecan-hziy）上市，用於治療既往接受過至少2種療法的轉移性三陰乳腺癌成人患者。Trodelvy是FDA批准的首個治療三陰乳腺癌的抗體偶聯藥物，也是首個獲批的靶向人滋養層細胞表面抗原2（Trop-2）的抗體偶聯藥物。
FDA此次批准是基於一項多中心、單臂、II期臨床試驗中的客觀應答率（ORR）和應答持續時間（DoR）數據。108例既往接受過3線（中位數，範圍：2~10）治療的三陰乳腺癌患者的ORR為33.3%（95% CI：24.6%~43.1%），中位DoR為7.7個月（95% CI：4.9~10.8個月）。
Trodelvy的藥品標籤中帶有黑框警告，提示其有嚴重中性粒細胞減少和腹瀉的風險。II期試驗中Trodelvy治療最常見（≥25%）的不良反應包括噁心、中心粒細胞減少、腹瀉、疲勞、貧血、嘔吐、脫髮、便秘、食慾減退、紅疹、腹痛。發生率≥5%的3/4級嚴重不良反應包括中性粒細胞減少、白細胞計數減少、貧血、低磷血症、腹瀉、疲勞、噁心、嘔吐。2%的患者因為不良事件終止了治療，未見治療相關的死亡病例，未見嚴重中性粒細胞減少或間質性肺病的病例。
16.opicapone
商品名：Ongentys
公司：Neurocrine Biosciences
4月24日，FDA批准Neurocrine Biosciences公司的Ongentys（opicapone）上市，作為左旋多巴/卡比多巴的輔助療法，用於治療處於關閉期的帕金森患者。
帕金森是僅次於阿爾茨海默氏病的美國第二大最常見的神經退行性疾病。據估計，美國帕金森患者大約有100萬例，每年新增確診患者大約為5萬例。
opicapone是一種口服選擇性COMT抑制劑，能通過抑制分解左旋多巴的COMT酶，進而減少其在血液中的分解，使得更多藥物到達患者大腦，最終起到延長療效和實現患者運動功能的作用。
17.capmatinib
商品名：Tabrecta
公司：諾華
5月6日，FDA批准諾華Tabrecta (capmatinib) 上市，用於治療局部晚期或轉移性MET外顯子14跳躍（METEX 14）突變的非小細胞肺癌（NSCLC）患者。FDA同時批准了FoundationOne CDx（F1CDx）作為Tabrecta的伴隨診斷產品。
FDA此項批准主要基於一項代號為GEOMETRY mono-1的II期研究數據。該項開放標籤、多中心、單臂研究招募了97例經RNA臨床分析確證攜帶MET外顯子14跳躍的NSCLC患者，給予capmatinib 400mg直至疾病進展或出現不可耐受毒性，主要終點是總體應答率（ORR），其他終點還包括應答持續期（DOR）。
獨立數據監察委員會評估結果顯示，capmatinib 針對初治患者的ORR為68%，其中CR 4%，PR 64%，DOR超過12個月的患者比例為47%；針對既往接受過治療患者的ORR為41%，DOR超過12個月的患者比例為32%。
安全性方面，capmatinib最常見的不良反應為周圍水腫（42％）、噁心（33％）、肌酐升高（20％）、嘔吐（ 19％）、疲勞（14％）、食慾下降（13％）和腹瀉（11％）。大部分AE等級為1/2級。
18.selpercatinib
商品名：Retevmo
公司：禮來
5月8日，FDA加速批准禮來Retevmo（selpercatinib，LOXO-292）膠囊上市，用於治療：1）成人轉移性RET融合陽性NSCLC患者，2）需要系統治療的成人及12歲以上兒科晚期或轉移性RET突變陽性甲狀腺髓樣癌患者，3）放射性碘難治的需要系統治療的成人及12歲以上兒科晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌患者。
FDA此次批准是基於一項涉及702例RET驅動型癌症患者的I/II期LIBRETTO-001試驗的ORR和DoR結果。該研究既納入了初治患者，也納入了經治的各種晚期實體腫瘤患者，包括RET融合陽性的NSCLC、RET突變的MTC、RET融合陽性的甲狀腺癌以及其它RET改變的實體腫瘤。結果如下：
圖片來源：禮來官方微信
在高達50%的RET融合陽性的非小細胞肺癌患者中存在腦轉移的情況。在經治的可檢測到腦轉移的NSCLC患者中，11例患者中有10例觀察到顱內病灶的緩解 (CNS ORR)，所有10例患者的CNS DoR均≥6個月。
Retevmo最常見的副作用是天冬氨酸轉氨酶（AST）升高、丙氨酸轉氨酶（ALT）酶升高、血糖升高，白細胞計數減少，白蛋白減少，血鈣水平降低，口乾， 腹瀉，肌酐增加，鹼性磷酸酶增加，高血壓，疲勞，身體或四肢腫脹，血小板計數低，膽固醇增加，皮疹，便秘和血鈉水平降低等。
19.ripretinib
商品名：Qinlock
公司：Deciphera Pharmaceuticals
5月15日，Deciphera Pharmaceuticals公司宣布FDA批准其Qinlock（ripretinib）上市，用於治療既往接受過伊馬替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼治療的晚期胃腸道間質瘤（GIST）患者。
Ripretinib是一種被設計成廣譜抑制KIT和PDGFRα突變的研究性酪氨酸激酶開關控制抑制劑，通過獨特的雙重作用機制，調節激酶開關口袋和激活環。III期INVICTUS研究結果顯示，Ripretinib較安慰劑能夠改善四線及四線以上GIST患者的無進展生存期（6.3 vs 1.0個月），除此之外，Ripretinib較安慰劑還延長了患者中位總生存期（15.1 vs 6.6個月）。
20．fluoroestrdiolF18
商品名：Cerianna
公司：Zionexa
5月20日，FDA批准Zionexa公司的Cerianna（fluoroestrdiol F18）上市，Cerianna是一种放射學診斷試劑，適用於使用正電子發射斷層掃描（PET）成像，作為活檢的輔助手段，檢測復發/轉移性乳腺癌患者的雌激素受體(ER)陽性病變。
21.artesunate
商品名：Artesunate
公司：Amivas
5月26日，FDA批准Amivas公司的Artesunate（artesunate，青蒿琥酯靜脈注射劑）上市，用於治療重症瘧疾成人和兒童患者。
青蒿琥酯靜脈注射劑的療效和安全性在1項亞洲開展的隨機對照試驗（試驗1）和1項非洲開展的支持性隨機對照試驗中（試驗1）得到證實。
試驗1共入組1461例患者（包括202例年齡不到15歲的兒童患者），試驗2共入組5425例年齡小於15歲的重症瘧疾患者。這兩項研究中，入組患者分別接受青蒿琥酯和對照藥物奎寧的治療。結果顯示，青蒿琥酯治療組患者死亡率顯著低於奎寧治療組。
安全性方面，試驗1中患者常見的不良反應為急性腎功能衰竭（需要透析）、血紅蛋白尿和黃疸。試驗2的安全性與試驗1基本相似。
22.flortaucipir F18
商品名：Tauvid
公司：禮來
5月28日，FDA批准禮來的Tauvid（flortaucipirF18）上市，Tauvid是一种放射學診斷試劑，適用於使用正電子發射斷層掃描（PET）成像，評估阿爾茨海默病患者大腦中聚集的tau神經纖維纏結（NFTs）的密度和分布。
23.inebilizumab
商品名：Uplizna
公司：Viela Bio
6月11日，FDA批准Viela Bio公司的CD19單抗Uplizna（inebilizumab）上市，用於治療AQP4陽性的成人視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）患者。豪森藥業曾於2019/5/28與Viela Bio公司達成協議，斥資2.2億美元獲得了該藥中國權益。
此次批准是基於一項代號為N-Momentum的關鍵性臨床試驗結果。該研究共納入230例NMOSD患者，其中包括213例AQP4陽性患者。結果顯示，接受治療6個月後，89%的AQP4陽性患者疾病沒有復發，而安慰劑組這一數值為58%，到達主要終點。另外，接受inebilizumab治療的患者在關鍵的次要終點上也顯示出顯著的統計學差異，包括降低NMOSD相關的住院率。
inebilizumab安全性和耐受性良好，最常見的不良反應為尿路感染（20％）、鼻咽炎（13％）、輸液反應（12％）、關節痛（11％）和頭痛（10％）。
NMOSD是一種罕見自身免疫疾病，患者體內過度活躍的免疫細胞和自身抗體會攻擊視神經和脊髓，導致患者會出現失明、截癱、感覺喪失、膀胱失調、以及外周疼痛等症狀。據估計，80%的NMOSD患者AQP4抗體呈陽性。inebilizumab可以結合B細胞表面的CD19抗原，耗竭CD19+B細胞。
24.lurbinectedin
商品名：Zepzelca
公司：Jazz製藥公司/PharmaMar
6月15日，FDA加速批准Jazz製藥公司/PharmaMar公司的Zepzelca(lurbinectedin) 上市，用於治療鉑類藥物化療後疾病進展的轉移性小細胞肺癌。該藥美國市場銷售權益歸Jazz製藥所有，中國開發及商業化權益則歸綠葉製藥所有。
lurbinectedin是海鞘素衍生物，為RNA聚合酶II的抑制劑，能夠與DNA雙螺旋結構上的小溝共價結合，抑制RMG1和RMG2，使腫瘤細胞在有絲分裂過程中畸變、凋亡、最終減少細胞增殖。2018年8月，FDA授予lurbinectedin用於治療小細胞肺癌的孤兒藥資格。
25.triheptanoin
商品名：Dojolvi
公司：Ultragenyx
6月30日，FDA批准Ultragenyx公司的Dojolvi (triheptanoin)上市，作為卡路裡和脂肪酸的來源，治療通過分子診斷確診的長鏈脂肪酸氧化障礙 (LC-FAOD)兒科和成人患者。這是FDA批准的首個LC-FAOD療法。
LC-FAOD是一種以代謝缺陷為特徵的常染色體隱形遺傳病，患者由於不能將長鏈脂肪酸轉化為能量，進而導致體內葡萄糖的嚴重耗盡和併發症，並最終導致住院或死亡。LC-FAOD目前已被納入美國和部分歐洲國家的新生兒篩查項目中。LC-FAOD的其他治療選擇包括避免禁食和低脂肪/高碳水化合物飲食等。據估計，美國受LC-FAOD影響的患者人數大約為2000-3500例。
Dojolvi是一種高純度、藥用級的奇數碳、中鏈甘油三酯，該藥通過多步驟化學合成，在甘油骨架上添加了3個7碳脂肪酸生成。Dojolvi旨在為LC-FAOD患者提供中鏈和奇數碳脂肪酸作為能源和代謝物替代品。
26.fostemsavir
商品名：Rukobia
公司：GSK
7月2日，FDA批准GSK的Rukobia（fostemsavir）上市，用於聯合其他抗逆轉錄病毒藥物治療因耐藥、不耐受或安全性而無ARV方案、且既往接受過多種治療方案的多重耐藥HIV成人感染者。
fostemsavir是一種first-in-class的HIV附著抑制劑，該藥是temsavir的前體藥物。一項涉及371例HIV患者的III期BRIGHTE 研究結果表明，在背景療法的基礎上添加fostemsavir治療效果優於安慰劑。
27.瑞馬唑侖
商品名：Byfavo
公司：Acacia Pharma
7月2日，FDA批准Acacia Pharma的Byfavo（瑞馬唑侖）上市，用於鎮靜。
瑞馬唑侖是一種新型苯二氮䓬類藥物，為超短效GABAa受體激動劑，該藥已經在中國獲批上市，國內權益歸人福醫藥所有。
28.cedazuridine+decitabine
商品名：Inqovi
公司：Otsuka
7月7日，FDA批准Otsuka的Inqovi（cedazuridine+地西他濱）上市，用於治療骨髓增生異常症候群和慢性粒單核細胞白血病。這是FDA批准的首個口服去甲基化製劑。
長期以來，骨髓增生異常症候群和慢性粒單核細胞白血病的治療方式一直是靜脈或皮下注射去甲基化藥物，Inqovi是由化療藥物地西他濱+cedazuridine組成的一款口服複方製劑，此次獲批為這些患者帶來了一種新的選擇。
29.abametapir
商品名：Xeglyze
公司：Hatchtech
7月24日，FDA批准Hatchtech公司的Xeglyze（abametapir）乳液上市，用於局部治療6個月及以上的頭蝨。
30.tafasitamab-cxix
商品名：Monjuvi
公司：MorphoSys/Incyte
7月31日，FDA批准MorphoSys/Incyte公司的Monjuvi（tafasitamab-cxix）上市，聯合來那度胺，二線治療成人復發/難治性瀰漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）患者，包括低級別淋巴瘤引起的DLBCL，以及不適合接受自體幹細胞移植（ASCT）的患者。
Monjuvi是一種CD19單抗，II期L-MIND研究結果表明，接受Monjuvi治療的患者總應答率（ORR）為55%，到達主要終點，其中，完全應答（CR）率為37％，部分應答率（PR）為18％。 中位反應持續時間（mDOR）為21.7個月，到達次要終點。
安全性方面，Monjuvi最常見的不良反應有中性粒細胞減少、疲勞、貧血、腹瀉、血小板減少、咳嗽、發熱、周圍水腫、呼吸道感染和食慾下降。
31.belantamab mafodotin
商品名：Blenrep
公司：GSK
8月6日，FDA加速批准GSK的Blenrep(belantamab mafodotin-blmf) 上市，單藥治療成人復發或難治性多發性骨髓瘤（MM）患者，這些患者至少已經接受過4種前期療法，包括抗CD38單抗、蛋白酶體抑制劑和免疫調節劑。這是全球首個獲批的抗BCMA（B細胞成熟抗原）療法。
Blenrep是一款由人源化抗BCMA單克隆抗體和細胞毒藥物auristatin F通過不可切割的連接子偶聯而成的抗體偶聯藥物（ADC）。FDA批准基於DREAMM-2研究結果，該研究表明，在既往接受過7線（中位數）療法的重度治療MM患者（n=97）中，Blenrep單藥治療的總應答率(ORR) 為31%。第6個月進行數據分析時，患者中位應答持續時間 (DoR)尚未到達，但73%的應答患者DoR超過了6個月。常見的不良反應包括角膜病變、視力下降、噁心、視力模糊、發熱、輸液相關反應和疲勞。
32.nifurtimox
商品名：Lampit
公司：拜耳
8月6日，FDA批准拜耳的Lampit（nifurtimox）上市，用於治療南美錐蟲病兒童患者。
南美錐蟲病是一種熱帶傳染病，在美國大約有30萬人受其感染，該疾病在拉丁美洲大部分地區流行，可在任何年齡段發病，早期發現和治療極為重要，尤其是兒童患者。
33.risdiplam
商品名：Evrysdi
公司：羅氏
8月7日，FDA批准羅氏Evrysdi (risdiplam) 上市，用於治療成人和2歲以上兒童脊髓性肌萎縮（SMA）患者。這是首個獲批上市的口服SMA藥物。該藥物已經在中國提交上市申請並被納入了優先審評。
FDA批准risdiplam主要基於關鍵性FIREFISH研究（針對2~7個月患兒）和SUNFISH研究（2~25歲患者）的數據。在FIREFISH試驗中，41%（7/17）的患兒接受risdiplam治療後，在不需要外人幫助的情況下，可以獨立坐5秒以上（採用BSID-III量表評估），這是患兒自然病程下不容易見到的運功機能裡程碑。另外，90%（19/21）的患兒在存活到12個月時不需要進行機械通氣，並且存活時間超過了15個月。治療23個月時，81%（17/21）的患兒在不需要機械通氣的情況下依然存活，並且存活時間都超過了28個月。在自然病程下，如果不進行幹預治療，SMA患兒不能獨立保持坐態，而且只有25%的患兒能夠在不進行機械通氣的情況下存活14個月以上。在SUNFISH研究中，兒童和成人SMA患者的運動機能在治療第12個月時相比安慰劑均實現了臨床意義和統計學意義上的顯著改善。
34.oliceridine
商品名：Olynvik
公司：Trevena
8月7日，FDA批准Trevena公司的Olynvik（oliceridine）上市，用於需要使用靜脈注射阿片類藥物的成人中度至重度急性疼痛。該藥物的中國權益歸恩華藥業。
美國每年大約有4500萬住院患者需要靜脈注射阿片類藥物來治療急性疼痛，這些患者大多情況比較複雜且難以治療，如老年、肥胖或腎功能不全患者。Olynvik是一種阿片類激動劑，該藥能夠在注射後2-5分鐘內起效，此外，還不需要對腎功能不全患者調整劑量。
35.viltolarsen
商品名：Viltepso
公司：Nippon Shinyaku
8月12日，FDA批准Nippon Shinyaku公司的Viltepso（viltolarsen）上市，用於治療外顯子53跳躍突變的杜氏肌營養不良（DMD）患者。
Viltepso是一款反義寡核苷酸藥物，此前已經在日本獲批上市。這也是FDA批准的第2款針對外顯子53跳躍突變的DMD藥物，該突變大約佔到DMD患者人群的8%。臨床試驗結果顯示，接受Viltepso治療25周，患者抗肌萎縮蛋白水平從基線0.6%提高到5.9%。
36.satralizumab
商品名：Enspryng
公司：羅氏
8月14日，FDA批准羅氏Enspryng（satralizumab）上市，用於治療視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）成人和兒童患者。該藥此前已經在日本獲批，並在歐盟和中國提交了上市申請。
NMOSD是一種高復發、高致殘的中樞神經系統自身免疫性疾病，據估計全球大約有20萬人受到該疾病影響，其中歐洲大約為1萬例，美國大約為1.5萬例。NMOSD通常與致病抗體(AQP4-IgG)有關，AQP4-IgG針對並破壞星形膠質細胞，導致視神經、脊髓和大腦的炎性損害。大約70-80%的NMOSD患者的血清中可以檢測到AQP4-IgG抗體。
Satralizumab是一種IL-6R單抗，通過阻斷IL-6信號轉導，調節NMOSD疾病發生的多個環節，如抑制NMOSD特異性抗體AQP4-IgG的產生及中樞神經系統內外的炎症反應等。
37.clascoterone
商品名：Winlevi
公司：Cassiopea
8月27日，FDA批准Cassiopea公司的Winlevi（clascoterone乳膏，1％）上市，用於治療12歲及以上的痤瘡患者。這是40年來FDA批准的首個新機制痤瘡用藥。
美國每年大約有5000萬人受到痤瘡影響，這是一種多種因素導致的皮膚病，主要包括油脂過多、毛孔堵塞（角質過度化）、細菌生長（痤瘡丙酸桿菌）和炎症。
clascoterone是一種first-in-class的局部雄激素受體抑制劑，通過抑制皮脂產生和炎症來發揮作用。關鍵性臨床試驗表明，clascoterone每天2次可減少痤瘡產生，並且耐受性良好，常見的不良反應是輕微紅斑。
38.somapacitan
商品名：Sogroya
公司：諾和諾德
8月28日，FDA批准諾和諾德的Sogroya（somapacitan）上市，用於治療生長激素缺乏症。
Somapacitan是一種每周一次的人生長激素類似物。REAL 3試驗表明，somapacitan與每日一次Norditropin相比，療效和安全性相當。後者也由諾和諾德開發，2019年銷售額達到72.75億丹麥克朗。