康樸生物醫藥在美啟動KPG-818治療SLE Ib/IIa期臨床試驗

11月16日，康樸生物醫藥技術（上海）有限公司（「康樸生物醫藥」）宣布已在美國啟動KPG-818治療系統性紅斑狼瘡（SLE）的Ib/IIa期多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗。計劃招募64名受試者，評估KPG-818的安全性、耐受性、藥代動力學及初步療效，並確定臨床IIb/III期推薦劑量。此項臨床研究申請於不久前獲得美國FDA默許。另外，康樸生物醫藥近日還獲得了FDA關於在美國開展KPG-818用於治療新型冠狀病毒肺炎的IIa期臨床試驗的批准函文。

KPG-818是康樸生物醫藥設計開發的具有全球自主智慧財產權的最新一代口服小分子免疫調節藥物，歸屬CRBN E3泛素連接酶複合物（Cullin-RING E3 ubiquitin ligase complex，CRL4-CRBN）調節劑。臨床前研究數據顯示，KPG-818對靶點CRBN顯示出極高的親和力，可以有效調節TNF-α、IL-6、IL-2、IL-10等細胞因子的表達水平，高效降解與B淋巴細胞發育和增殖密切相關的鋅指轉錄因子Aiolos（IKZF3）和Ikaros（IKZF1）。KPG-818在臨床前試驗中展現了良好的GLP毒理耐受性以及藥代動力學成藥特點。KPG-818在健康受試者中的I期臨床研究已在美國順利結束，展現了良好的劑量耐受（2-30 mg）及藥代動力學特徵。目前正在美國進行治療多種血液腫瘤的I期臨床試驗（www.clinicaltrials.gov試驗編號：NCT04283097）。

系統性紅斑狼瘡（SLE）是機體免疫系統攻擊自身組織導致的一種複雜的慢性自身免疫性疾病。根據弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan）預測，2019年全球SLE患病人口約為770萬，到2030年將增長至860萬。在中國，2019年SLE患者約為100萬。過去的半個多世紀以來，全球僅有一個靶向治療藥物（貝利木單抗）獲美國FDA批准治療SLE。但是，當前的臨床治療藥物不僅療效欠佳而且經常伴隨比較嚴重的不良反應。