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今日,Can-Fite BioPharma公司宣布,其A3腺苷受體激動劑namodenoson在治療非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)和非酒精性脂肪性肝炎(NASH)患者的2期臨床試驗中,能夠劑量依賴性地降低患者的血清丙氨酸轉氨酶(ALT)和天冬氨酸轉氨酶(AST)水平,達到了研究的主要終點。
NAFLD和NASH指的是酒精以外其它因素導致的肝細胞內脂肪過度沉積的病理症候群。據統計,在全球範圍內,已經有1/4人口成為NAFLD患者。在這其中,發展為NASH的人群也已經超過1億。NASH是一種更嚴重的NAFLD,它會導致肝細胞發生炎症和退化。NASH的進展會引起肝纖維化,肝硬化和肝功能衰竭的發生,也有可能誘發肝癌。作為代謝性炎症的一種,NASH患者預計於2030年將突破3.5億,其產生與肥胖,糖尿病和血脂代謝異常等因素密切相關。目前治療手段仍然相對匱乏。
Namodenoson是一種口服藥物,它可以選擇性的與A3腺苷受體(A3AR)結合。A3AR在炎症和癌細胞中高度表達,而在正常細胞中的表達很低。Namodenoson已在2項2期試驗中評估了其治療肝細胞癌(HCC)和NAFLD/NASH的療效。目前,它已獲得美國和歐洲監管機構授予的孤兒藥資格。
▲Namodenoson的結構示意圖(圖片來源:Can-Fite官網)
這項2期、雙盲、含安慰劑對照組的研究旨在評估namodenoson在治療NAFLD和NASH患者中的療效與安全性。患者共接受12周治療,並隨訪至第16周。該研究的終點包括ALT和AST水平的變化、肝臟脂肪百分比、肝臟硬度等。試驗結果顯示,與安慰劑組相比,患者的ALT和AST水平呈劑量依賴性降低,表明了肝臟炎症的減輕。第16周隨訪時,25 mg劑量組中ALT恢復正常水平的患者百分比為36.8%,12.5 mg劑量組中的這一數字為23.8%,而安慰劑組中的這一數據僅為10%。
Can-Fite執行長Pnina Fishman博士說:「數據表明,namodenoson具有強大的抗NAFLD和NASH的作用。我們非常高興患者可以從namodenoson的治療中獲益,我們期待將它推進到下一階段的臨床開發中。」
參考資料:
[1] Can-Fite Reports Positive Top Line Results from its Phase II NASH Study with Namodenoson . Retrieved 2020-04-07, from https://www.businesswire.com/news/home/20200407005507/en
註:本文旨在介紹醫藥健康研究進展,不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導,請前往正規醫院就診。
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