慢粒白血病一旦確診,首選的治療方式就是用酪氨酸酶抑制劑(TKI)來維持。目前,針對Bcr-Abl融合基因的TKI靶向藥物主要有伊馬替尼、尼洛替尼及達沙替尼,但因為每位病人個體情況差異,在治療的過程中部分慢粒患者會出現抗藥、不耐受、突變和嚴重不良反應等現象。
眾所周知,慢粒白血病分為慢性期、加速期與急變期,中位的生存期一般在3-5年,慢粒白血病一旦急變,預後會非常差。當慢粒患者治療效果欠佳時,病情不但得不到緩解還可能出現進一步加重的局面。醫學專家何廣勝教授(江蘇省人民醫院-血液內科-主任醫師)曾指出,在慢粒患者體內存在的白血病幹細胞,能不受控制、異常活躍地進行複製並產生大量白血病細胞。而目前常用的酪氨酸激酶抑制劑(TKI) 對正在積極繁殖的增殖成熟CML細胞有效,能夠抑制慢粒患者體內白血病幹細胞的瘋狂分裂增長,但卻不能完全殺死和清除它。即便是已經實現無治療緩解實現停藥的慢粒患者,還是存在復發的可能性。
為了解決目前慢粒患者出現的治療效果不佳等問題,並達到實現根治慢粒的目的 ,我國醫學專家也一直在探索,希望可以研發出一種更強大的酪氨酸激酶抑制劑(TKI),為患者提供更具安全性和更好療效的靶向藥物。2019年底歷時十五年由我國自主研發的首個新型二代TKI——甲磺酸氟馬替尼(豪森昕福®)獲批上市,並被納入我國2020年版《慢性髓性白血病中國診斷與治療指南》作為新診斷CML慢性期患者的一線治療用藥。
據氟馬替尼(豪森昕福)中國III期臨床研究(FESTnd)數據顯示:與伊馬替尼比較而言,氟馬替尼具有更好的療效,可產生更深、更快的細胞遺傳學和分子學反應。同時,在藥物安全性方面,氟馬替尼也顯示出良好的安全性和耐受性,避免了達沙替尼導致的肺動脈高壓,胸水等問題;尼洛替尼導致的心血管和代謝異常等問題,以及伊馬替尼出現的水腫,皮疹、骨痛等問題。這就意味著氟馬替尼(豪森昕福)能使患者緩解病情機率更大,生存機率也更大,同時不良反應少生活質量也能得到大大提升。由此可見,氟馬替尼(豪森昕福)可以作為慢粒患者的一種新的TKI用藥選擇。
醫學人士稱,慢粒白血病的靶向藥治療反應分為最佳反應、警告及治療失敗。根據醫學評估結果,治療警告以及失敗的患者可在評價治療依從性、患者的藥物耐受性、合併用藥的基礎上及時進行BCR-ABL激酶區突變檢測,並在專科醫生的指導下來適時選擇合適的TKI藥物。