實錄那些推進罕見病用藥保障的人和機構
圖/IC
文 | 《財經》(博客,微博)記者 信娜
編輯 | 王小
2020年的國家醫保談判，12月17日在北京落幕。300餘種藥品爭奪進入醫保目錄。這次，「天價藥」還是沒等到一次談判機會。
9月初，一位藥企負責人還在打聽，「去年罕見病高值藥沒有談判機會，今年有嗎？」2019年，在遞交申報材料後，沒有一款罕見病高值藥通過專家評審。
隨著入圍醫保談判的藥品名單落錘，這位藥企相關負責人又要失望了。「明年會繼續爭取醫保談判的機會」, 上述藥企負責人對《財經》記者說。
目前公認進入中國的罕見病高值藥共有六款，年治療費用均在百萬元。在有罕見病藥物陸續進入醫保目錄的當下，天價藥能否有所保障，頗受各方關注。
近兩年，已陸續有地方試點，山西、浙江等，均已將幾款高值罕見病要納入醫保。不過，類似的破冰也面臨著不小的輿論挑戰。
2020年6月24日浙江醫保局公布，兩款罕見病治療藥進入醫保，分別為阿糖苷酶α和阿加糖酶β。前者為龐貝病特效藥，後者可治療法布雷病。
這樣的結果引發浙江省內其他罕見病群體的質疑。一位脊髓性肌萎縮症（下稱「SMA」）兒童家屬質疑， 「為什麼我們不行，大家都是罕見病患者，這樣公平嗎？」
一行30個病友家庭，曾在2019年冬天，從浙江省各地趕來，聚集於醫保局，希望能為自己爭取機會。
治療SMA的諾西那生鈉注射液，均價70萬元，2019年在中國上市。在現已知的100多名浙江SMA患者中，只有個位數的患者在用藥。「我們用不起，」王木說，「以前是沒藥，現在是有藥用不了。」他10歲的兒子是SMA患者。
雖然地方層面已有實踐成果，但上述兩省的政策參與者均以「有些敏感」，婉拒了《財經》記者的約訪。
面對其他沒能等到好消息的罕見病家庭，「我們怎麼會不難過？」，一位浙江省醫保局相關負責人對《財經》記者說，做這件事我們也是長期醞釀，準備了很長時間。最後也是綜合了方方面面的要求，來推進這件事。
一位知情人士向《財經》記者透露，在參考了浙江省以專項基金解決天價藥保障難題後，江蘇省也正在籌備，不日會參考浙江模式推出本省政策。
上述藥企負責人說，現在針對特定的藥物，每個省有需求的人數是固定的，所需花費也是固定的。如果藥進了醫保目錄，各地都可以根據醫保基金實際情況，採取不同方式來解決具體費用問題，比如設立專項基金，或納入大病保險等。
他對今年能否有談判機會抱有憧憬。「不管能不能談成，大家先坐下來聊聊。」上述負責人說，至少先有一個機會。
不過，國家醫保部門對各地陸續試點的態度頗為微妙。一位接近國家醫保局的專家曾向《財經》記者透露，醫保的統籌級別在不斷提高，其實並不想各地用不同的方式開始自主試點。
但不可否認的是，各地的實踐正在為如何解決天價藥保障難題蹚路。「說不定哪個模式就能在全國鋪開。」一位醫保專家說。
2020年，浙江省無疑邁出一步。《財經》記者採訪了推動該政策出臺的多名參與者，試圖還原政府、企業和患者三方，如何推動罕見病藥進入醫保。
治療SMA的諾西那聲鈉注射液，均價70萬，2019年在中國上市。在現已知的100多名浙江SMA患者中，只有個位數的患者在用藥。圖/視覺中國
第1天：我有機會嗎？
一款70萬元的天價藥，讓SMA患者群體進入大眾視野。那幾天，王木的手機連續震響，「原來皓皓的藥費這麼貴」。
皓皓是王木的兒子，5歲時被確診。這種病會導致全身肌肉無力，剛開始是四肢，後蔓延至為重要器官提供動能的肌肉，如心肌、腎肌。體內的一切都會慢慢枯萎。當生命被明明白白打上終點的時候，王木決定，要帶著皓皓堅強地生活下去。
確診後，無藥可治的日子裡，她沒讓兒子偷懶，上課、做康復訓練。未來很長，皓皓會成為一個社會人，有一份職業。在這之前，他得先好好學知識。
把兒子送入幼兒園，王木就一個人在附近，盯著手機。沒有消息是最好的消息。有時短促的鈴聲會讓她一激靈，接起電話前，內心閃過無數種可能。
這樣的日子持續到2019年。一款諾西那生鈉注射液進入中國市場，定價每針70萬元。這是兒子生的希望。諾西那生鈉一旦開始注射便不能結束，需一直維持治療。第一年需打六針，以後每年三針。
面對一年上百萬的醫藥費，王木一家無力承擔。聽說有一個患者家庭賣了房子才開始打針，但是不知道什麼時候就打不起了。而王木，連這個門檻都夠不上。
夫妻倆承包了一小塊工地建設，一年的收入大概二三十萬元。
「我們拿什麼去給兒子打針」，王木嚼著眼淚，作為父母，她覺得自己很窩囊，「孩子好不容易有藥了，我們卻沒法給他治病」。此時的皓皓沒說什麼，眼神停在王木身上。
在2020年8月底，接受《財經》記者採訪時，皓皓就在旁邊的辦公桌上寫作文。他從小便知道自己得了一種罕見病，無法根治。王木講起為了做康復訓練，來來回回買了好幾輛自行車，才找到一款適合他的。這時，皓皓會補充，是4輛。
自從知道自己的病有藥可以控制，他便開始關注進展。「有時，他甚至比我們懂得多。」王木說，像日本、澳大利亞的價格，我們都是從他那裡聽來的，「他一直覺得自己會好」。
那條關於「建立浙江省罕見病用藥保障機制」的文件，像是打開了一扇門。王木的丈夫會定期刷醫保局網站，他趕緊將這份文件發到病友群裡，大家紛紛出謀劃策，怎麼才能為自己、為這個群體爭取一個機會。
「我們決定直接去醫保局和他們聊聊，讓他們知道我們這個群體的存在。」 王木的丈夫說。
「盡力而為、量力而行」，在與醫保局相關負責人的溝通中，這是他印象最深的一句話。
幾次見面溝通後，病友們也說不清自己是帶著什麼樣的心情離開的。
有多少希望，就有多少忐忑。
第176天：一道選擇題
經過176天的等待，王木沒等到她想要的結果。
2020年4月30日，希望破碎的消息也是從相同的網站獲取的：經專家推薦，阿糖苷酶α、依洛硫酸酯酶α、阿加糖酶β等3個藥品被確定為罕見病特殊藥品談判對象。
心中升起的那團光亮就此暗淡。此後，王木沒再參與過病友們組織的與浙江醫保局溝通的統一行動。
「為了保證整個機制能運行，做不好或者一定會做砸了的事情要先放一放。」浙江省醫學會罕見病分會候任主任委員謝俊明這樣解釋這個談判結果。他關注並推進罕見病領域十年，從提升社會認知及診療，再到如今的患者用藥保障。
「從個人情感來說，我當然希望每個人都能得到幫助。我也會私下提供幫助。」但涉及到政策發布或者執行，就得嚴格按照標準，謝俊明對《財經》記者說，原則上，醫保目錄內的藥品是可進可出的。但罕見病用藥一旦進入醫保，在沒有其他保險覆蓋前提下，很難將其調整出目錄，「把別人的救命錢斷掉，人家會拼命的」。
這意味著，這件事一定要循序漸進。一位參與政策制定的專家說，「不能把好事做壞」，這是醞釀政策之初，大家一直認可的思路。
公示上簡單的幾行字，背後是短則數月，長至數年，一系列的權衡和考慮。距離上一次浙江省將三款罕見病用藥納入醫保，已經過去三年。其間發生了什麼，用浙江大學社會保障研究中心主任何文炯的話說，「我們的速度並不慢」。
首批罕見病用藥納入保障後，浙江省便開始在原來的基礎上琢磨新機制，2019年完成後，2020年再劃入兩款藥物。加上行政管理體制改革落地，各地新成立醫保局，「這也需要一個過程」，何文炯對《財經》記者說。
新版罕見病保障制度被視作2.0版本，數度易稿。用謝俊明的話來說，這麼貴重的藥，一旦產生偏差，形成醜聞，影響非常大。
改動更多涉及的是具體操作層面的細節。比如，人們普遍關注的「罕見病患者移民」，此中如果涉及兒童怎麼辦？
有專家提議，文件中改一個字，父母的前面加上一個「生」字，變為「生父母」。媽媽帶著孩子改嫁到杭州，媽媽的社保交了兩年，即使繼父滿足了社保條件，患兒用藥也不能通過醫保報銷。最終，該建議也得到浙江醫保局的採納。
有診斷資格的醫院也從7家縮減到3家，「不能出現醜聞，哪怕放開的醫院少一點」。這種小心謹慎的態度也流露在此次罕見病用藥入醫保的過程中。
哪些藥能入醫保，並不是某個人說了算。浙江醫保局向定點醫院、省市醫保中心等，徵詢推薦罕見病用藥。推薦時要滿足多個條件，比如什麼時間點上市等。「如果浙江的醫生都沒用過，都是聽說，你說能納入嗎？」上述參與政策制定的專家說，還有很多其他的條件，收集信息後，由技術專家羅列好，專家組進行判斷。
入圍後，便要面臨兩輪談判。一位參與過第一次談判的專家回憶，第一輪的目標很明確，企業能給出什麼價，算上浙江省患者數量，需要花費的總額是多少。
「當時和幾家藥企聊下來，一個藥一年就要花七八千萬元。總的盤子只有那麼大，一款藥的價格就要把總盤子擊穿了怎麼辦？」上述參與談判的專家對《財經》記者說。
王木提及，此前在和醫保局相關負責人溝通時，醫保局工作人員也解釋，醫保用於罕見病的這筆錢只有1億元，SMA患者比較多，算下來醫保的錢不夠用。
經第一輪篩選後，再進入第二輪談判。這次重在砍價。「要看到最低藥價是多少。」上述參與談判專家說。
另一位參與談判的專家解釋，最終進入浙江省醫保的阿糖苷酶α（商品名：美而贊）、阿加糖酶β（商品名：法布贊），除了藥價本身合理，在國內的用藥時間長。還有一點，和有誠信的企業打交道很重要。
比如，在浙江，有20個這類罕見病的病人，是大家認可的，而報銷時多出5個，「可能是企業通過不正當行為帶入浙江的，這樣的企業很難得到信任」。上述參與談判的專家說。
最終結果，是專家機制選擇，基於邏輯判斷得出，「不是幾個人能決定的」。上述參與政策制定的專家說。
第231天：塵埃落定
在王木放棄希望的第231天，蘇明一家在相同的網站，等來了好消息，「兒子有救了」。6月24日，浙江醫保局發布談判結果，蘇明不用再面對一道殘忍的選擇題：我們應該在什麼時候放棄，停止給兒子用藥。
此前，蘇明的兒子每年藥費接近百萬元。納入醫保後，一個月幾千元就可以了。浙江省內的戈謝病、漸凍症、苯丙酮尿症病人，則更早享受到了醫保待遇。
青島是中國第一個將罕見病藥納入醫療保障的地方。2005年，該市出臺文件時還不敢直接寫上「罕見病」三個字，「怕寫了會引起更大的阻力」，該政策的一位牽頭人對《財經》記者說。
他用「徹夜無眠」來形容那段日子。因調研時與罕見病家庭有接觸，他得知「有藥用不起」的困境，於是琢磨著用一系列政策將部分罕見病藥納入醫療保障。
從醞釀到最終落實，一共用了三年。一年制定政策，兩年等待落實。這個過程漫長而又熬人。彼時，社會公眾及政府內部對罕見病認知很少，沒人關注。一位參與該政策的制定者對《財經》記者說，「甚至還會招來非議，身邊人會揣摩，是不是因為自己和一些藥企有牽連，所以如此積極幫助罕見病用藥納入醫保。」
一個人研究撰寫方案，在夜深的辦公室內，利用非工作時間研究具體細節。有時熬到太晚，還會等來保安催促。
「對青島市當時到底有多少罕見病患者，其實我們並不了解。」上述參與政策制定者說，但是必須要在方案中拿出一個需要支付金額的上線。想了很多辦法，最後決定引入與企業的對賭協議。如果超過醫保規定的金額範疇，剩下部分由企業承擔。
一年後，方案終於寫好，但並未得到上級認可，無法推行。幾十頁的心血只能暫時擱置，等待下一個機會。
兩年後終於出現轉機，上述方案牽頭人回憶，當時青島剛好有這方面的政策需求，這個方案又是已經寫好的，於是便提交上去。最終獲得財政支持，方案得以落實。
時隔多年，當再度回憶，他總結道，這件事的破局涉及打破原始格局，涉及到各方利益，如果沒有更上一級政府的統籌，推動起來太難了。
以浙江為例，一位知情者告訴《財經》記者，在浙江省級層面，對罕見病藥入醫保的態度是積極的，「相關的政策方案曾兩次獲得省政府批准，這個過程是很難的」。
一旦有上級部門認可，接下來的過程會變得順暢。「我們已經建立了機制，以後可以依託文件下面的專家委員會來推進，不用再弄一個文件來向省委省政府申請了。」一位參與浙江省罕見病藥入醫保的專家告訴《財經》記者。
在一位長期關注罕見病藥保障的專家來看，罕見病的整體情況在逐年持續改善，但在醫療保障方面，阻力並沒減少。拋開個別省份醫保基金確實非常緊張，大多數省市還是有空間的，但現在各地決策者仍然顧慮重重，怕一旦開了一個口子，後面會出現各種問題，陷入被動，「大家也都不想給自己找麻煩」。
一位與各地醫保部門有聯繫的NGO負責人說，其實很多省也有把一些「天價」罕見病藥納入醫保的想法，但顧慮還是很多，一直沒敢推行。
第N天：還有希望嗎？
絞入數字輪盤轉動的，是很多想活下去的生命。
一位醫藥經濟學專家數次拒接邀請參加罕見病相關論壇。「這些論壇的目標傾向很明顯，並不是一個理性的學術分析，涉及到各個方面，輿論影響等。」他對《財經》記者說，「如果要談到一個藥是否應該進醫保，那為什麼不去和其他更有藥物經濟效益，但還沒有進醫保的藥物進行比較呢？通過數據來測算分析，誰更應該進醫保。」
而一位醫療保障領域專家則激烈反駁道，現有醫保目錄裡的某些藥也是非常貴的，但是就在醫保目錄裡。不能因為罕見病藥在剛開始的時候被排除在外，就一直不考慮。「原來制定的東西會形成利益格局，每走一步都很難。」
「希望各位專家在進行理性的分析和討論時，能多考慮一下罕見病患者，他們等不了那麼長時間。」一位SMA患者組織負責人說。
上述醫藥經濟學專家不認為自己冷血，「這就是我們的責任，用嚴謹的數字測算哪一種藥更適合（進入醫保），這就是我們需要提供給決策者的信息。至於其他的更廣泛的因素，需要他們去權衡。」
最終的開關，仍在政策制定者的手中。一位藥企罕見病藥負責人對《財經》記者說，「在罕見病藥支付體系中，政府是統籌，是1，企業、患者或者其他組織是N。如果沒有1，後面的N無從談起。」
在青島，罕見病醫療保障政策停滯不前的兩年裡，兩名戈謝病患者沒能等來希望，不幸離世。
「其實在這個過程中，政府、企業、患者，每個人都應該思考，自己能做到的極限是什麼，然後合力把這件事解決好。」在2020罕見病合作交流會後，賽諾菲特效藥事業部罕見病與罕見血液疾病業務負責人俞蕾曾對《財經》記者說。
在浙江秋初的8月，皓皓已經無法蹲起，原本能夠勉強步行的500米，只能走到一半。他的肌肉越來越沒力了。
「生在浙江，至少我們還有點盼頭。」雖然這一次沒能進入醫保，一位罕見病患者的家長還是抱著希望。而在中國其他地方，罕見病患者們也都在等一個希望。
（責任編輯：婁在霞 HN151）