記者 | 謝欣
編輯 | 任悠悠
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益普生（Ipsen）12月24日宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已批准其用於治療肢端肥大症的藥物醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預充式）（商品名索馬杜林）在中國上市。
醋酸蘭瑞肽緩釋注射液本次被批准用於在手術和/或放射治療後血液中生長激素（GH）和胰島素樣生長因子-1（IGF-1）水平仍然異常時，或不能進行外科手術和/或放射治療的肢端肥大症的治療。
肢端肥大症是一種隱匿的慢性進展性內分泌疾病，患者就診時病程可能已達數年甚至10年以上。肢端肥大症的主要病因是體內產生過量的生長激素。95%以上的肢大患者是由GH的垂體腺瘤所致。
肢端肥大症患者的臨床表現包括特徵性外貌如手足肥大、鼻大唇厚、下顎前突等，但是除了這些表現以外，還有垂體腺瘤壓迫症狀如頭痛、視力下降，視野受損、垂體功能減退等；心腦血管系統受累，如高血壓、冠心病、心肌肥厚和心功能減退等；呼吸系統受累，如打鼾、通氣障礙和睡眠呼吸暫停等；糖耐量減低及糖尿病；骨關節受累等。心血管系統併發症是其最常見的死因。
根據華山醫院內分泌科主治醫師俞一飛博士此前對界面新聞介紹，肢端肥大症主要治療手段有手術、藥物與放射治療。其中手術是目前公認的首選治療，手術的總體治癒率為65％左右，如果能全部切除腫瘤，患者可能臨床治癒；放射治療通常用於術後病情緩解不全以及殘留和復發、不能手術或者拒絕手術的患者。
對於一些併發症嚴重不能耐受手術或無法達到腫瘤全切的患者，藥物治療可以作為一線治療包括生長抑素類似物（SSA）藥物如蘭瑞肽和奧曲肽，可以抑制GH分泌，縮小腫瘤體積、但比較貴且需要肌肉注射；二是口服藥多巴胺受體激動劑，適用於適合藥物治療而由於其他原因未能使用SSA的患者，特別是GH水平輕度升高者，但容易產生低血壓、頭暈、便秘，噁心嘔吐等不良反應，成本不便宜，且療效有限；另外便是生長激素受體拮抗劑。
醋酸蘭瑞肽緩釋注射液也是目前臨床唯一被證明能快速改善症狀、持久控制生化指標的生長抑素類似物(SSAs)藥物。
不過，對於肢端肥大症這樣的罕見病患者來說，診斷率低依然是一個老問題，即使在已有可治療藥物的情形下，大量罕見病患者依然可能在首次發病後的多年裡無法被正確診斷，建立多層級協同診斷機制依然是罕見病防治的一大難點。
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