肥胖症新藥來了!首個治療特定基因缺陷所致肥胖症新藥獲FDA批准

2021-01-13 健康界

近日，Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，美國FDA已批准了該公司Imcivree(Setmelanotide)的上市申請，用於因阿黑皮素原(POMC)、前蛋白轉化酶枯草溶菌素1(PCSK1)或瘦素受體(LEPR)基因缺陷導致肥胖的成人和6歲以上兒童的慢性體重管理。據悉，Setmelanotide是FDA批准的首款用於治療這種罕見遺傳肥胖病的療法。

POMC、PCSK1或LEPR基因缺陷導致的肥胖是由於這些基因變異損害黑皮質素-4(MC4)受體通路，MC4受體通路是機體獨立調節能量消耗和食慾的關鍵生物學通路的一部分。基因變異可能會損害MC4受體通路的功能，而這可能會導致極度飢餓（食慾過盛）和早發性嚴重肥胖。

Setmelanotide是一款首創、寡肽類MC4受體激動劑，旨在恢復由於MC4受體上遊遺傳缺陷而引起的受損的MC4受體通路活性，重新建立罕見肥胖遺傳性疾病患者的能量消耗和食慾控制，減少飢餓感、降低體重。在此之前，尚無FDA批准的特定療法來控制因POMC，PCSK1或LEPR基因缺陷引起的肥胖症患者的體重。

Setmelanotide的獲批是基於兩項在POMC、PCSK1或LEPR缺陷所致肥胖患者中進行的Ⅲ期臨床試驗結果。試驗結果顯示，80%的POMC或PCSK1基因缺陷型肥胖患者在接受Imcivree治療一年後體重減輕超過10%，45.5%的LEPR缺陷性肥胖患者體重減輕超過10%。

與先前的臨床研究經驗一致，Setmelanotide在這兩項試驗中普遍耐受良好。最常見的不良事件是注射部位反應，皮膚色素沉著和噁心。警告和注意事項包括性喚起障礙、抑鬱和自殺意念、皮膚色素沉著和先前存在的痣變黑。新生兒和低出生體重的嬰兒使用苯甲醇防腐劑可能會導致嚴重的不良反應。未批准將Setmelanotide用於新生兒或嬰兒。

除此次在美國的新藥上市申請獲批外，Setmelanotide用於治療POMC、PCSK1或LEPR基因缺陷所致肥胖患者的上市許可申請目前正在接受歐洲藥品管理局（EMA）的審查。

Rhythm公司總裁兼執行長David Meeker博士說：「我們的第一款新藥獲批是公司的一個重大裡程碑，我們期待為因POMC、PCSK1或LEPR缺陷而遭受肥胖的患者兌現Setmelanotide的承諾。藉助Setmelanotide，我們正在開發一流的精密藥物，旨在直接解決由MC4受體途徑的遺傳缺陷驅動的肥胖症的根本原因。」

參考資料：

[1] https://ir.rhythmtx.com/news-releases/news-release-details/rhythm-pharmaceuticals-announces-fda-approval-imcivreetm

本文轉載自生物探索，作者探索君


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