▎藥明康德內容團隊報導
2020年十月剛結束。根據中國國家藥品監督管理局（NMPA）在十月份期間發布的藥品批准證明文件，以及各公司新聞稿/公告，十月至少有9款新藥（包含新適應症，不含中藥）獲得NMPA批准上市。帶來這些創新產品的公司包括輝瑞（Pfizer）、羅氏（Roche）、華潤九新藥業、信達生物/禮來公司（Eli Lilly and Company）、德國默克（Merck KGaA）等。從獲批治療領域來看，這些產品獲批適應症覆蓋CAR-T療法引起的細胞因子風暴、晚期肝細胞癌、糖尿病、細菌感染，以及罕見病等。
十月獲批新藥（含新適應症，不完全統計）
1、輝瑞：氯苯唑酸軟膠囊
適應症：治療成人野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性心肌病（ATTR-CM）
十月在中國獲批用於ATTR-CM的氯苯唑酸軟膠囊（商品名：維萬心），是一種口服轉甲狀腺素蛋白穩定劑。ATTR-CM是一種致死性心臟疾病，診斷率極低，會導致限制性心肌病和進行性心力衰竭。數據顯示，患者臨床診斷後平均存活時間較短，約為2~3.5年，死亡通常由進行性心力衰竭引起。
根據輝瑞公司新聞稿，氯苯唑酸軟膠囊的獲批將填補此前中國在ATTR-CM治療領域無有效藥物的空白，它可以減少患者心血管死亡及心血管相關住院。對於ATTR-CM患者而言，氯苯唑酸軟膠囊為他們更好的管理病情、延緩疾病進展提供了新的選擇。新聞稿還指出，這款新藥是全球首個、也是唯一經批准治療ATTR-CM患者的口服藥物。
2、羅氏：託珠單抗注射液
適應症：CAR-T引發的細胞因子釋放症候群（CRS）
根據羅氏新聞稿，十月NMPA批准了託珠單抗注射液新適應症：成年和2歲及以上兒童患者由CAT-T細胞引起的重度或危及生命的細胞因子釋放症候群。CAR-T療法是當下新型腫瘤免疫療法的代表之一，這是一種是通過整合的基因修飾的T細胞來抵抗腫瘤細胞的治療手段。目前，全球已有多款CAR-T療法獲批上市，主要用於血液疾病的治療。然而，這種療法最常見的嚴重不良反應之一，就是由細胞因子過度釋放引起的機體炎症風暴，即CRS。
根據羅氏新聞稿，此次託珠單抗新適應症在中國以免臨床試驗的形式極速獲批，是基於全球兩家CAR-T公司提供的CAR-T細胞療法治療血液系統疾病的臨床試驗數據，其有效評估了羅氏託珠單抗治療CRS的療效。此次獲批將為CAR-T療法等免疫治療保駕護航，也將為中國患者的治療提供更多的選擇。
3、華潤九新藥業：注射用頭孢比羅酯鈉
適應症：細菌感染
截圖來源：華潤三九官網
根據華潤九新藥業此前發布的新聞稿，頭孢比羅酯是一種用於靜脈注射的第五代頭孢類抗生素，它具有快速、廣譜的抗菌活性，主要用於治療成人患者的社區獲得性細菌性肺炎（CABP）和醫院獲得性細菌性肺炎（HABP）。2017年9月，華潤九新藥業與Basilea Pharmaceutica就後者頭孢比羅酯籤署中國大陸、香港、澳門地區的獨家技術授權合作協議。
抗生素耐藥性是目前全球最緊迫的公共衛生問題之一。根據華潤九新藥業公開資料，頭孢比羅酯在中國的上市，對於嚴重細菌感染的患者來說十分必要。因為這款產品對於多種革蘭氏陰性菌、革蘭氏陽性菌都均有抑制作用，包括對甲氧西林敏感和耐受的金黃色葡萄球菌（MSSA，MRSA）以及敏感的假單胞菌屬。
4、羅氏：阿替利珠單抗聯合貝伐珠單抗
適應症：用於治療既往未接受過系統治療的不可切除肝細胞癌（HCC）患者
此次羅氏PD-L1抑制劑阿替利珠單抗聯合抗血管生成藥物貝伐珠單抗（簡稱「T+A」方案）在中國獲批，用於治療既往未接受過系統治療的不可切除肝細胞癌患者，對於患者而言是一大福音。在羅氏新聞稿中，羅氏製藥中國總裁周虹女士指出，這是一種對肝癌治療格局具有變革性意義的全新治療手段。
在中國，原發性肝癌是第4位的常見惡性腫瘤和第2位的腫瘤致死病因，患者的5年生存率僅12.2%。根據此前NEJM上發表的研究數據，「T+A」方案在IMbrave150試驗中所展現的效果顯示，患者12個月生存率達到67.2%，這突破了晚期肝癌一線治療多年以來的生存瓶頸。同時，聯合療法能讓患者死亡風險相對下降42%。更令人振奮的是，由194例中國患者組成的中國亞群獲得了比全球人群更出色的數據結果。
5、信達生物/禮來公司：利妥昔單抗注射液（商品名：達伯華）
適應症：用於治療瀰漫性大B細胞淋巴瘤，濾泡性淋巴瘤及慢性淋巴細胞性白血病
達伯華是信達生物和禮來公司共同合作開發的一款利妥昔單抗生物類似藥，屬於重組人-鼠嵌合抗CD20單克隆抗體。利妥昔單抗可與B淋巴細胞表面的CD20抗原結合，介導補體依賴性細胞毒作用（CDC）和抗體依賴性細胞介導的細胞毒作用（ADCC），介導體內正常及惡性B細胞溶解，從而實現抗腫瘤治療效果。
根據信達生物新聞稿，利妥昔單抗已成為CD20陽性的非霍奇金淋巴瘤（NHL）的標準治療。NHL是一系列相關但不同的淋巴組織惡性腫瘤的總稱，其中以瀰漫性大B細胞淋巴瘤在中國最為常見，若不經治療患者生存時間僅幾個月。此次達伯華在中國獲批，適應症包括瀰漫性大B細胞淋巴瘤，濾泡性淋巴瘤及慢性淋巴細胞性白血病。這將為更多NHL患者帶來新的治療選擇。
6、德國默克：鹽酸二甲雙胍片
適應症：糖尿病
根據德國默克官網，其鹽酸二甲雙胍片（商品名：格華止）是二甲雙胍的原研產品，於1957年在法國首次上市，1994年在中國上市。長達60年的臨床應用經驗和循證醫學證據，二甲雙胍已成為中國境內外2型糖尿病防治指南一致推薦的首選治療藥物。格華止的主要適應症為首選用於單純飲食控制及體育鍛鍊治療無效的2型糖尿病，特別是肥胖的2型糖尿病。此外，它也可以與胰島素，或者磺脲類口服降糖藥合用，用於降血糖。
7、衛倫生物：人凝血酶原複合物
適應症：主要用於治療先天性和獲得性凝血因子Ⅱ、Ⅶ、Ⅸ、Ⅹ缺乏症
十月，衛倫生物血液製品人凝血酶原複合物在中國獲批上市。根據該公司官網，人凝血酶原複合物主要成分有人凝血因子Ⅱ、Ⅶ、Ⅸ、Ⅹ，主要用於治療先天性和獲得性凝血因子Ⅱ、Ⅶ、Ⅸ、Ⅹ缺乏症（單獨或聯合缺乏），包括：乙型血友病；抗凝劑過量、維生素K缺乏症；肝病導致的出血患者需要糾正凝血功能障礙時；各種原因所致的凝血酶原時間延長而擬作外科手術患者，但對凝血因子Ⅴ缺乏者可能無效；治療已產生因子Ⅷ抑制物的甲型血友病患者的出血症狀；逆轉香豆素類抗凝劑誘導的出血等。
8、歐林生物：A群C群腦膜炎球菌多糖結合疫苗
適應症：用於預防A群和C群腦膜炎球菌引起的流行性腦脊髓膜炎
根據歐林生物官網，A群C群腦膜炎球菌多糖結合疫苗用於預防A群和C群腦膜炎球菌引起的流行性腦脊髓膜炎，具備無佐劑、無防腐劑且安全等特點。流行性腦脊髓膜炎簡稱流腦，是由腦膜炎雙球菌引起的化膿性腦膜炎。患者主要臨床表現有發熱，頭痛、嘔吐、皮膚瘀點及頸項強直等腦膜刺激徵，腦脊液呈化膿性改變。接種相關疫苗後，可使機體產生體液免疫應答，進而達到預防感染的目的。
9、四環醫藥：注射用A型肉毒毒素
適應症：醫療美容
四環醫藥連同其附屬公司宣布，由該公司獨家代理並由韓國生物製藥公司Hugel生產的注射用A型肉毒毒素（Letybo 100U，商品名：樂提葆）於2020年10月21日正式獲得NMPA批准上市，成為第四個獲準在中國市場推出的A型肉毒毒素，預計該產品將於今年年內開始在中國不同地區銷售。
根據公告，樂提葆由Hugel公司研發，通過專利技術完整提取高純度複合蛋白。值得一提的是，此前已有A型肉毒毒素產品在中國獲批，用於眼瞼痙攣、面肌痙攣及相關病灶肌張力障礙等。
祝賀這些新藥近期能夠在中國獲批，希望它們的到來，能讓更多患者從中獲益。
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參考資料（可上下滑動查看）
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[6]智能輔助非小細胞肺癌PD-L1判讀「免疫組化數字病理圖像處理軟體」率先在華獲批.Retrieved Oct 22，2020, from https://www.prnasia.com/story/295818-1.shtml
[7] 華潤九新藥業與瑞士Basilea達成五代頭孢抗生素技術授權協議.Retrieved Sep 30，2020, from https://www.999.com.cn/news/detail/101003001/100000661728979.html
[8] 四環醫藥—自願公告本集團獨家代理的韓國肉毒毒素產品「樂提葆」獲批於中國市場推出.Retrieved Oct 26，2020,fromhttp://data.eastmoney.com/notices/detail/00460/AN202010261423741152.html
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