人類是由細胞構成的,而控制細胞的就是DNA。如何編輯和改造DNA來幫助人們戰勝疾病就顯得尤為重要。
CRISPR基因編輯技術其最神奇的地方就是它可以隨意的剪切和拼接DNA,從而可以讓人類對DNA進行探索式的更改,進而發現DNA的功能,並可以對遺傳性疾病進行治療。同時它也可以幫助人類對細胞的功能加以改造,製造更強大的技術對抗疾病。可以說,很多細胞治療技術對細胞進行操作的時候都會用到這項技術。
2020年的諾貝爾化學獎授予埃馬紐埃爾·卡彭蒂耶(Emmanuelle Charpentier)和詹妮弗·杜德納 (Jennifer A. Doudna),以表彰她們開發了一種基因組編輯方法,表彰她們在革命性基因編輯技術 CRISPR 領域的開創性工作。
在今年1月16號揭曉的,有「諾貝爾獎風向標」之稱的「沃爾夫獎」的醫學獎正是授予了這兩位女性科學家。
Jennifer Doudna
「通過RNA指導的基因組編輯揭示細菌免疫的藥物革命機制。」
Emanuelle Charpentier
「解密和重新利用細菌CRISPR / Cas9免疫系統進行基因組編輯。」
兩位獲獎者引領了探索革命性基因編輯工具 CRISPR-Cas9。這項技術的橫空出世,讓科學家可以高效、精準地幹擾細胞的遺傳活動——即改變、修復或移除特定的基因。這項技術在全世界範圍內的分子生物學實驗室得到極其廣泛的使用,在臨床治療領域也進入了早期試驗階段,有望為某些不治之症提供新的治療策略。
潔翳相信隨著越來越多的科學家在 CRISPR 上付諸心力,這項新興技術一定會迅猛發展。今年,預計會有不少臨床實驗數據的公布。例如,總部位于波士頓的 Editas Medicine 公司正在進行一項臨床試驗,已經開始使用 CRISPR 技術治療一種罕見的遺傳性眼病。