凱恩斯:諾貝爾化學獎,讓醫藥進入基因編輯時代

2020-10-10 中和應泰上海分公司

凱恩斯: 諾貝爾化學獎頒發給了Emmanuelle Charpentier教授和Jennifer Doudna教授,如果一連串的英文名字你不知道是誰。那麼如果說最近幾年大熱的CRISPR-CAS9,你就知道諾貝爾化學獎在說什麼。實際上很多人誤會了基因編輯技術本來應該出現在諾貝爾醫學和生理學獎,因為基因編輯最終的指向是人類進化,「上帝的魔剪」,既有上帝成分,也有魔鬼成分。我們關注這項技術實際上很久很久,我們寫的《尋找百倍醫藥股》裡面也提及過這個技術,作為生物醫藥領域的一個觀察。

簡單說CRISPR-CAS9基因編輯系統的特點就是精準,以前的基因重組並不是很精準。最早期的有人用輻射讓基因發生突變,比如帶幾個番茄或者雞蛋去太空,發生突變後篩選有益的突變。再比如轉基因技術很多是以基因片段的方式進入細胞內部,比如假設原來的基因是ABCD,如今一個基因片段EF加入,這個基因變為ABCDEF,這個EF是一個片段,這樣有可能,你獲得了你需要的基因,但是也有可能,你不需要的基因也帶入了。


CRISPR-CAS9利用了細菌的一些特性。細菌是細胞體,病毒是RNA+蛋白質(中學生物)。細菌也會被病毒感染,從而被破壞,而細菌就像人類一樣可以免疫病毒,通過截取病毒一段基因,形成基因記憶。其中的機制比較複雜,但簡單表述就是這麼一個意思。如今基因剪刀已經可以修飾DNA和RNA,甚至可以修飾一個較小的鹼基。如果原來改造基因是火箭彈火力覆蓋,那麼現階段是精確制導,定點清除。


這方面很遺憾,諾貝爾獎沒有連帶頒發給華人科學家張鋒,一個很牛的80後,他將CRISPR-CAS9推進到哺乳動物,並有效的降低脫靶概率(基因編輯失敗,動物是多細胞生物,如果要改變某一部位的細胞基因,則需要全部改變,如果出現了幾個脫靶,則會有風險,所以,脫靶存在致使現階段CRISPR-CAS9不能用於人體)。

但是,基因編輯並不是單單改變人類基因這麼一條路。實際上,基因編輯最直觀的作用在於生物製藥上面。比如通過改造大腸桿菌的基因,讓大腸桿菌能夠生產一些我們需要的生物藥(大腸桿菌是表達藥用異源蛋白的首選微生物,大腸桿菌是30%人工蛋白藥物合成的途徑,無他,長得快)。

CRISPR-CAS9基因編輯系統被諾貝爾獎承認,這似乎是理所當然,但是對於投資人,又有什麼意義呢?

首先,是基因測序概念股的未來更加明確,而短期會迎來一波基因熱潮。比如華大基因為代表的一眾企業。

然後,長期看,我們現在認為有效的一些抗腫瘤治療方法,未來未必是主流。理論上腫瘤患者得病的原因是基因突變,而遺傳病的本源也是突變基因的遺傳。我們現在的藥物還是以消滅癌細胞為主。初級的是切除,放化療,高級的是靶向,利用癌細胞的特殊基因,針對特殊蛋白質製造藥物,也有利用細胞的特徵,比如免疫細胞釋放某種元素殺死癌細胞,但同時也殺死健康細胞,強化免疫細胞的殺傷力,同時保護正常細胞。那就是PD1和PDL1這類藥物的特點。但如果我們可以直接改變癌細胞的基因呢?


一切都是為了未來。而現在確定的是,癌症的戰勝,如今的核心是基因。全球都在推進基因庫,目的是搞清楚,基因單個位點,甚至單個鹼基對應的蛋白質性狀是什麼。等我們解碼了基因,然後編輯一下,也許就能夠解決當前所有的疾病。


諾貝爾獎的意義在於,我們可以確定的說,基因剪刀不是一個忽悠人的技術,他是一種長周期上的革命性技術突破。而投資人,對基因測序,基因分析類的上市公司,可以看得更加長遠,而不是停留在當下的想像力。實際上基因測序類上市公司當下的想像力是十分有限的,但未來,未必。


【呂長順(凱恩斯) 證書編號:A0150619070003。以上內容僅代表個人投資建議,股市有風險,投資需謹慎!】

凱恩斯

好人好股高端操盤手商學院名譽院長,對外經貿大學客座教授,中國人民大學操盤學高級講師、清華大學操盤學特訓講師。

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