A multicenter prospective, randomized, placebo-controlled phase II/III trial for preemptive acute graft-versus-host disease therapy
Eva M. Weissinger, Jochen Metzger […] Arnold Ganser
https://doi.org/10.1038/s41375-020-01059-3
一項搶先治療急性移植物抗宿主病的多中心前瞻性、隨機、安慰劑對照的II/III期臨床試驗
翻譯：李護君（徐州醫科大學血研所醫學博士，曾在BMT等雜誌發表多篇論文）
審校：趙愷
背 景
急性移植物抗宿主病（aGVHD）是異基因造血幹細胞移植後的嚴重併發症之一，發生率約30%~80%。基於尿液蛋白質組學aGVHD_MS17預測aGVHD發病的方法（分級因子CF>大於0.1為陽性），研究者啟動了一項多中心前瞻性、隨機、安慰劑對照的II/III期試驗，以評估潑尼松龍搶先治療對aGVHD_MS17 CF陽性患者aGVHD發病的影響。
摘 要
異基因造血幹細胞移植（HSCT）後約50%的移植相關死亡（非復發死亡）是由aGVHD導致的。本試驗評估了aGVHD_MS17對aGVHD的預警和潑尼松搶先治療aGVHD的價值。267例患者中259例被納入試驗分析。aGVHD_MS17分級因子>0.1的92例患者隨機分配到到潑尼松龍組（2-2.5mg/kg，N = 44）或安慰劑組（N =47；1例隨機化失敗），接受相應藥物5天，隨後逐漸減量。其餘167例患者作為觀察組。隨機化至HSCT後100天內II級aGVHD的發生率為本試驗的首要終點指標。結果顯示：在隨機分組的病人中短期潑尼松龍搶先治療對aGVHD的發生率或嚴重程度無影響（HR：1.69，95％CI：0.66-4.32，P = 0.27）。潑尼松龍搶先治療不會導致復發增加（安慰劑組為20.2％，潑尼松龍組為14.0％（P = 0.46）。安慰劑組的不良事件發生率略高（64.4％ vs 50％）。綜上所述，Pre-GVHD試驗的結果證明在隨機分組的患者中搶先使用潑尼松龍具有可行性和安全性。
意 義
雖然潑尼松龍搶先治療不能降低aGVHD發生率和嚴重程度，但本研究表明採用aGVHD_MS17分級方法可有效預警aGVHD發病且為其它搶先療法爭取了先機。
原文連結
https://www.nature.com/articles/s41375-020-01059-3