本文轉自【美通社】；
接受症狀前治療的兒童患者在持續使用諾西那生鈉注射液長達4.8年後存活率為100%，且沒有一位患者需要永久性通氣
患者持續保持運動功能，且與自然病史相比取得了進展性獲益，目前96%的患者能夠在輔助下行走
NURTURE研究最近已擴展至在8歲以下兒童中評估諾西那生鈉注射液的更長期療效和安全性
上海2020年6月11日 /美通社/ -- 渤健公司近日公布了NURTURE研究的最新結果。NURTURE研究是一項針對症狀前脊髓性肌萎縮症（簡稱SMA）患者進行的歷時最長的研究，正在改變人們對使用諾西那生鈉注射液進行早期治療的預期。新數據表明，在經基因診斷為SMA的嬰兒中，使用諾西那生鈉注射液進行早期治療並持續治療長達4.8年後可獲得前所未有的存活率。這些患者與自然病史相比持續保持和獲得運動功能。
新數據包括對NURTURE研究參與者近一年的額外隨訪。截至2020年2月，所有接受治療的患者（n="25"；年齡中位數為3.8歲）均存活，且無需永久性通氣。在不接受治療的情況下，大多數SMA-I型兒童患者平均活不到2歲。此外，所有達到獨立行走運動裡程碑的兒童（許多在正常年齡段達到）在初次獲得獨立行走能力後，直至最後一次隨訪還保持這項能力。
「使用諾西那生鈉注射液進行早期、持續性治療對這些嬰兒及其家庭的影響是非常顯著的。我有幸看到他們成長為活潑的幼兒，其中許多幼兒在運動功能方面取得了跟與他們年齡相匹配的無SMA幼兒一樣的進步。」麻薩諸塞州總醫院神經遺傳學項目主任Kathryn Swoboda 博士指出，「NURTURE研究的新結果進一步證實，及時診斷和使用諾西那生鈉注射液進行早期、長期治療具有實質性益處。」
NURTURE是一項在經基因診斷患有SMA，且在6周齡前接受第一針諾西那生鈉注射液治療的25例症狀前SMA患者（很可能發展為SMA-I型或II型）中進行的二期非盲研究，目前尚在進行中。這項研究又額外延長了三年，使渤健能夠評估接受諾西那生鈉注射液治療到8歲的更長期療效和安全性，並進一步了解早期治療產生的影響。
截至2020年2月的最新中期分析的更多結果顯示：
所有之前能夠在輔助下行走（92%）和獨立行走（88%）的研究參與者在上次數據公布後的11個月內都一直保持這種能力。[1]
在11個月的隨訪中，一名兒童獲得了在輔助下行走的能力（使這一比例增加至所有研究參與者的96%），並且達到了賓夕法尼亞州兒童醫院嬰兒神經肌肉疾病測試（CHOP-INTEND）量表的最高分，將獲得最高分數的研究參與者總數提升到25人中有21人（84%）。
擁有兩個SMN2拷貝的患者能夠在擴展版Hammersmith功能性運動量表（HFMSE）中得分並取得進展，這對該病的自然病史來說是不尋常的。
諾西那生鈉注射液的耐受性良好，在延長的隨訪期內未發現新的安全問題。沒有兒童因為治療相關不良事件退出研究。
關於諾西那生鈉注射液 [2]-[4]
諾西那生鈉注射液是第一個獲批准用於治療嬰兒、兒童和成人SMA的治療，該藥在全球50多個國家和地區獲批。截至2020年3月31日，全球已有超過10000名患者接受諾西那生鈉治療。諾西那生鈉注射液是唯一一個將各種SMA患者群的真實世界經驗和最高水準的臨床證據相結合的SMA治療。
SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，以脊髓和下腦幹中的運動神經元丟失為特徵，從而導致嚴重的、進行性肌肉萎縮和無力。大約每10000個活產嬰兒中就有一個被診斷為SMA，所有年齡段的人都可能受到這種疾病的影響。該病是導致嬰兒死亡的主要遺傳因素。
關於渤健
在渤健，我們的使命清晰明確：我們是神經科學領域的先鋒。渤健為全球罹患嚴重神經和神經退行性疾病的患者探尋、研發和提供創新療法。渤健是Charles Weissmann，Heinz Schaller，Kenneth Murray與諾貝爾獎獲得者Walter Gilbert和Phillip Sharp攜手在1978年成立的全球首批生物技術公司之一。今天渤健擁有治療多發性硬化的領先藥物組合; 推出第一個也是唯一一個批准用於脊髓性肌萎縮症的治療藥物；並專注於推進阿爾茨海默病和痴呆、多發性硬化、神經免疫學、運動障礙、神經肌肉疾病、急性神經病學、神經認知障礙、疼痛、眼科領域的科學研究項目。渤健還生產和推廣先進生物製劑的生物仿製藥。
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