12月2日，澎湃新聞從國內基因治療新銳輝大（上海）生物科技有限公司（下稱「輝大基因」）官網獲悉，輝大基因宣布完成逾億元人民幣的A輪融資，由辰德資本領投，新投資方藥明康德、惠每資本、雅惠資本以及原有投資方夏爾巴投資四家機構跟投。
本輪融資所得將主要用於輝大基因的核心臨床管線的推進，組建研發與臨床前研究團隊以及開展GMP級生產車間的建設。輝大基因曾於2018年11月完成了夏爾巴投資的3000萬元人民幣的天使輪融資。
「天眼查」數據顯示，輝大基因成立於2018年10月31日，註冊地為上海浦東國際醫學園區。據公司官網介紹，公司致力於人類罕見遺傳疾病新型治療技術及藥物研發，現已建成500平方米基因治療研發實驗室（BSL-2），涵蓋基因編輯技術平臺、AAV技術平臺、疾病模型動物平臺和工藝轉化及生產平臺，致力於成為國內最好、世界領先的基因治療平臺。二期5000平方米基因治療生產車間正在規劃建設中，預計於2020年投產運行。
輝大基因創始人、董事長兼首席科學顧問為楊輝博士，現任中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心研究員、靈長類疾病模型研究組組長、博士生導師。另外兩位聯合創始人為姚璇（曾擔任中科院神經科學研究所副高級研究員、助理研究員等職）、施霖宇（曾擔任中科院神經科學研究所基因編輯平臺主任、中科院有機所交叉中心動物平臺主任、麻省理工學院Whitehead研究所研究助理等職）。
現年34歲的楊輝在基因編輯領域已深耕多年。就在今年的3月核6月，楊輝團隊分在國際頂級學術期刊《科學》（Science）、《自然》（Nature）上發表論文，建立了一種被命名為GOTI的新型脫靶檢測技術，並且發明了不會產生誤傷的新一代基因編輯技術，從而使基因編輯更加安全、高效，為其進入臨床提供了重要的安全保障。剛剛過去的11月，楊輝獲得2019年度何梁何利基金「科學與技術進步獎」。
楊輝此前在接受澎湃新聞記者（www.thepaper.cn）專訪時曾表示，加速其將基因編輯基礎研究向臨床研究轉化的是幾年前的一項研究。2017年11月，楊輝等人在《基因組生物學》發表了題為《CRISPR/Cas9介導的基因編輯技術敲除目標染色體》的研究論文，在細胞、胚胎或體內組織中，針對目標染色體進行多個DNA剪切，可以選擇性消除單條染色體。更為重要的是，唐氏綜合症病人的iPS細胞中的21號染色體也可以通過這種方法特異性消除。該研究第一次證明性染色體和常染色體可以通過基因編輯特異性消除。
「當時我們報導了CRISPR能敲除整條染色體，這項技術能用在唐氏疾病治療，那時候我們就更加的專注做這塊。那時候接觸了很多唐氏寶寶，我現在還保持著跟那些家長的聯繫，我覺得做這個非常有意義，所以整個實驗室方向慢慢地投入到這裡來了。」楊輝表示。
目前，輝大基因主要選擇的臨床適應症為單基因突變的罕見遺傳病，分別涉及神經退行性疾病、視覺障礙以及聽力障礙三大領域。
值得一提的是，在國際上，基因編輯技術的領軍人物張鋒等人已創立多家基因治療公司，其中有數家已完成上市，相關基因編輯療法也已啟動臨床試驗。相比之下，國內的基因治療近乎空白，如何打通產業鏈，這是一份在國內「第一個吃螃蟹」的工作。
姚璇此番也提到，公司目前並不強調臨床管線開設的數量，而是專注於跑通整個管線的研發以及生產模式，促進幾大技術平臺的成熟化。