科普:解讀2020年諾貝爾化學獎成果

2020-11-27 齊魯網

2020年諾貝爾化學獎7日授予兩名女科學家,以表彰她們在基因組編輯方法研究領域作出的貢獻。這裡的基因組編輯方法,指的正是當下熱門的CRISPR/Cas9基因編輯技術。

脫氧核糖核酸(DNA)是重要遺傳物質,它呈螺旋互繞的雙鏈結構,在DNA鏈條上含有遺傳信息、具有某種功能的DNA片段就是基因。基因編輯技術可以斷開DNA鏈條,對其進行改動,然後重新連接,就像人們寫作時編輯文字那樣。由於對DNA鏈條有剪斷操作,因此該技術被形象地稱為「基因剪刀」。

基因編輯技術早在20世紀90年代就已出現,但曾經非常耗時,甚至難以完成。利用CRISPR/Cas9基因編輯技術,可在幾周時間內改變生命的密碼——DNA。

CRISPR全名為「成簇的、規律間隔的短回文重複序列」,是細菌防禦病毒侵入的一種機制。2012年法國科學家埃瑪紐埃勒·沙爾龐捷和美國科學家珍妮弗·道德納發表研究指出,她們開發出CRISPR/Cas9基因編輯技術。這項技術隨後成為生物醫學史上第一種可高效、精確、程序化修改細胞基因組包括人類基因組的工具。這種技術就是以核糖核酸(RNA)做嚮導,把Cas9酶帶到相應的位置,然後用這種酶切割病毒DNA。

相比此前的技術,CRISPR/Cas9技術具有成本低、易上手、效率高等優勢,使得對基因的修剪改造「普通化」,因此風靡整個生物學界。科學界普遍認為,這是21世紀以來生物技術方面最重要的突破。這一技術曾三度入圍美國《科學》雜誌年度十大突破,並且在2015年被該雜誌評為年度頭號突破。

就像在科學領域時常發生的「偶然」那樣,「基因剪刀」的發現過程也出乎意料。沙爾龐捷在研究化膿性鏈球菌時,發現了一種未知分子——tracrRNA。她的研究顯示,tracrRNA是細菌的古老免疫系統「CRISPR/Cas」的一部分,能夠通過切割病毒的DNA來使病毒「繳械」,從而消除其危害。

沙爾龐捷2011年發表了上述研究成果。同年,她與道德納開始合作研究。在一次具有劃時代意義的實驗中,她們對「基因剪刀」進行改造。在天然形式下,這種「剪刀」能夠識別出病毒中的DNA。但是沙爾龐捷和道德納發現能對「剪刀」施加控制,這樣一來就能在任何預先設定的位置切割任何DNA分子。一旦DNA被切割,那麼重寫生命的密碼就變得簡單了。

此後,「基因剪刀」技術的利用次數呈爆炸性增長。在基礎科研領域,隨著這一技術的應用,湧現出很多重大成果。例如植物研究者開發出能夠耐黴菌、害蟲和乾旱的作物;在醫學領域,與該技術相關的癌症新療法臨床試驗正在開展,治癒遺傳性疾病有望成為現實。

總的來說,「基因剪刀」技術為生命科學研究開啟了一個新時代,並從很多方面造福人類。諾貝爾化學獎評選委員會7日在新聞公報中說:「這個基因編輯工具擁有巨大能量,會影響到我們每個人。它不僅在基礎科學領域引發了變革,還產生了很多創新性成果,並將帶來具有獨創性的新治療方法。」

[責任編輯:楊凡、孔然]

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