上海首例臍帶血造血幹細胞移植治療高IgE症候群完成

臍帶血造血幹細胞被輸入樂樂體內

2018年7月18日，對於9歲的樂樂而言，是獲得新生的一天。經過復旦大學附屬兒科醫院與中國幹細胞集團的共同努力，樂樂順利完成了臍帶血造血幹細胞移植。據悉，這是上海首次採用臍帶血造血幹細胞移植治療高IgE症候群的病例，樂樂是在兒科醫院移植的第100例罕見病患兒，這也是中國幹細胞集團完成的第3500例移植。

9歲，本該是一個無憂無慮、天真爛漫的年齡，而樂樂卻已經是一名懂事的「資深」患者。據了解，樂樂自出生後6個月便開始出現面部皮膚出疹，並反覆增多、蔓延至雙手臂；3歲，開始頻繁出現呼吸道感染和中耳炎；7歲，做了兩次舌下腺囊腫切除術；8歲，開始反覆出現肺部感染，多次住院治療。多年來，堅強的樂樂和家人一直在與病魔鬥爭著，卻一直未能查出病因。直到2017年12月，樂樂經基因檢測確診為高IgE症候群。

據兒科醫院免疫科主任王曉川介紹，高IgE症候群，是一種臨床極為少見的先天性原發性免疫缺陷病。目前為止，全世界僅有200多例報導，而在國內更是只有個案報導。這是一種以多系統損害為特徵的疾病，包括反覆葡萄球菌感染、肺膿腫、溼疹等，最顯著的特徵是血中IgE顯著增高。多在嬰幼兒期發病，常持續終生。

2018年4月，樂樂隨父母找到復旦大學附屬兒科醫院副院長、血液科學科帶頭人翟曉文。翟曉文馬上聯合血液科、免疫科等多科室會診，最終確定了臍帶血造血幹細胞移植的方案。隨即，向中國幹細胞集團上海市臍血庫發出配型申請。5月2日，好消息傳來，經檢索配型，上海市臍血庫為樂樂配得一份HLA10/10全相合的臍帶血造血幹細胞。

7月18日上午，這份在中國幹細胞集團上海市臍血庫「休眠」了8年的臍帶血造血幹細胞，經過工作人員仔細確認、復甦後，緩緩輸入樂樂體內。翟曉文表示，移植很順利，希望新細胞的注入能夠讓樂樂逐漸康復起來。

翟曉文表示，異基因造血幹細胞移植已成為目前世界範圍內治療血液病和免疫系統疾病最有效的手段之一。「相對於骨髓移植和外周血造血幹細胞移植，臍帶血造血幹細胞具有來源豐富、獲取便捷、資源純淨、移植物抗宿主反應輕、治療費用低等優點，除了已能有效治療白血病、再生性障礙貧血等幾十種血液和免疫系統疾病外，它能治療的疾病種類還在不斷增加。因此，我呼籲有條件的家庭能夠選擇存儲臍帶血，即便是捐獻，也不要浪費了一生一次的生命禮物。」

中國幹細胞集團已建成了國內規模最大的臍帶血公共資源庫，實現樣本信息資料庫共享，24小時接受網上配型查詢，華人患者配型成功率達100%，並與全國31個省市自治區，117家三甲醫院開展了臨床移植合作，每年可為超過800例病患提供臍帶血造血幹細胞的臨床移植。在接受移植的患者中，體重超過30公斤的佔80.06%，年齡超過18歲的佔61.14%，患者移植後五年的存活率高達58.9%，達國際先進水平。

（中國日報上海分社）