胚胎幹細胞被醫學界稱為「萬用細胞」,但它存在於胚胎中,因此獲取的難度較大。如今,出現了一種更新的生物技術———誘導多能幹細胞,是成年細胞經過誘導而成為類似胚胎幹細胞狀態。
筆者從近日舉行的廣州國際幹細胞與再生醫學論壇上了解到,作為我國幹細胞研究的重要基地之一,中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院這方面的研究屢獲成果。該院裴端卿實驗室今年在國際權威學術期刊《細胞·幹細胞》發表了長篇論文,揭示了形成誘導多能幹細胞的重編程過程的啟始機制,這為繼續改進誘導多能幹細胞技術提供了理論依據,被該雜誌列為學界的重要成果之一。
維C高效轉化多能幹細胞
兼任研究院院長的裴端卿,是海歸的幹細胞研究專家。他向我們介紹了該院在誘導多能幹細胞學科方面的進展。中國最早的誘導多能幹細胞系,於2007年在廣州生物醫藥與健康研究院誕生。該院15位幹細胞專家各組建起不同重點方向的研究團隊,已經有了多項原創性的突破,在國內該領域的發展起到了引領作用。該院「誘導多能幹細胞機理與技術研究」獲得2009年廣東省科學技術一等獎。
裴院長介紹了其中一個有趣的研究成果:人們相信維生素C有增強免疫力等效果,而生物院在誘導多能幹細胞過程中,發現當維C被加入幾種培養基配方後,多能幹細胞的誘導有效率從0.1‰提高到10%,即提升了100倍。該項成果於去年12月在世界業界權威雜誌《細胞·幹細胞》在線發布,並且被選為封面文章；今年又在美國科學雜誌上獲得介紹。
衰老細胞可以逆轉
衰老本來是生物發育過程中不可逆轉的自然現象。有趣的是,誘導多能幹細胞技術能夠將任何一個階段、甚至是高齡老人的細胞恢復到只有受精卵胞才具備的多潛能階段。裴院長認為,他們今年6月份發表的成果顯示出發育的逆轉過程是有規律可循的,是由一個被稱為「間充質向上皮轉化」的機制所啟動。他相信在未來10年內,有關的研究會解開這個謎。也許,人的疾病和衰老問題可以得到解決。該項成果於今年在世界幹細胞權威雜誌《細胞·幹細胞》在線發布。我國《科技日報》也在頭版進行了報導。
糖尿病、地中海貧血、老年痴呆、脊髓性肌萎縮症都是困擾人類的重大疾病。生物院建立疾病多能細胞庫,40餘種具有多種遺傳背景疾病病人的多能幹細胞系通過體外誘導分化,可以在體外再現只有在人體中才能觀察到的生理與病理過程。這些病理過程的體外再現,在過去只能靠動物模擬來進行,而動物畢竟與人有明顯差別,如果有了這一技術,將有利於儘快地發現病症的機理,進行新一代藥物開發研製。
治舞蹈病或從豬身上突破
今年8月,國際權威雜誌Hu-man Molecular Genetics公布了一個研究成果:由該研究院賴良學研究員與美國愛默瑞大學教授李曉江合作,在南方醫科大學教授顧為望的協助下,採用轉基因克隆技術成功獲得了人類亨廷頓舞蹈症的轉基因豬模型。
這是亨廷頓舞蹈症轉基因豬模型在世界首獲成功。他們在成功獲得的6頭亨廷頓舞蹈症轉基因豬的大腦中,發現了與人類亨廷頓舞蹈症患者腦中類似的神經細胞凋亡現象,這在亨廷頓舞蹈症的動物模型中還是第一次見到。發現是為了制服。這一次次再現病症的成果,都為找到更有效的治療方法打下基礎。該院的幹細胞研究與藥物研發緊緊連在一起,一批有市場前景的藥物,包括治療糖尿病藥物、抗腫瘤藥物、抗病毒藥物進展良好。治療糖尿病藥物的研發已經完成臨床前研究；具有自主智慧財產權的抗腫瘤藥物,也正在進行臨床前評價,並吸引了國內外著名製藥企業的合作意向。
●名詞解釋
幹細胞是具有自我更新能力、同時也可分化成特定組織的細胞,具有再生各種組織器官和人體的潛在功能,可用於細胞治療、組織器官移植和基因治療。有關的研究是生命科學最受關注的領域。裴端卿實驗室是我國第一、全球第三個建立有關研究體系的實驗室。