文/陳根
帕金森病（PD）作為一種常見的神經系統變性疾病，影響著全世界數百萬患者。然而，目前應用的治療手段雖然只能改善症狀，不能阻止病情的進展，也無法治癒疾病，這也讓帕金森病的早期預防性治療至關重要。
帕金森病的一大特徵在於多巴胺神經元中的α-突觸核蛋白聚集，而這些有毒的蛋白質團塊最終殺死產生多巴胺的神經元，導致通常與疾病相關的運動退化。
近日，牛津帕金森病中心的研究人員的一項研究表明，被稱為分子鑷子的化合物可能成為帕金森病的一種有前途的疾病緩解療法。這種新型藥物的作用正是解開帕金森病期間大腦中形成的有毒蛋白質團塊。
事實上，該療法先前已顯示出靶向在神經退行性病症如阿爾茨海默氏症中形成的有毒蛋白質團塊的高潛力。在此次研究中，研究小組研究了特定分子鑷子CLR01是否能夠減少帕金森氏症細胞和小鼠模型中蛋白質團塊的形成。
研究表明，CLR01能夠減少帕金森氏蛋白α-突觸核蛋白的簇形成，並防止由幹細胞形成的人神經元死亡。
研究人員在帕金森氏症的小鼠模型中測試了CLR01，該模型刺激蛋白質簇的形成並模擬患有該病的人所經歷的運動症狀，其中可能包括震顫和運動緩慢。隨著小鼠年齡的增長，CLR01治療減少了運動問題的出現和大腦中有毒蛋白質簇的形成。
此外，研究小組表明，在帕金森病進展較多的老年動物中，CLR01治療效果較差。這也再一次證實了，在帕金森病早期使用保護性治療對於有效治療的重要性。這些綜合結果強調CLR01代表了治療帕金森氏症的候選者，並強調了該領域進一步研究的必要性。
研究人員表示，對於帕金森病的研究重點正是開發新的方法來挽救神經元，當它們在早期開始失去功能時，但在他們稍後死於這種情況之前。
顯然，這種新型分子鑷子療法令人振奮，其結果突出了CLR01作為PD的疾病緩解療法，並支持進一步的臨床研究。這為開發藥物治療來解開有毒蛋白質簇以拯救帕金森病模型中的神經元提供了希望。
其研究結果已經發表在nature上。