● 新藥研發一直被認為是高風險、高收益的活動，針對罕見病的靶向藥物成本更高，加上罕見病患者群體小，極有可能出現虧損，藥企往往「望而卻步」，因此罕見病的特效新藥一旦問世，基本處於壟斷狀態，且定價較高
● 針對一些有確切治療效果的罕見病藥物，可以考慮逐步納入醫保，但到底哪些罕見病治療藥物可以納入醫保範圍，有待進一步評估和商榷
● 對高價罕見病藥物的負擔不應該僅指望醫保兜底，還應該探索政府、公益機構、企業及患者個人參與的「多方共付」醫療保障模式，但目前我國的社會支持幫助系統尚未完善，應該放開一些社會力量參與，國家也可通過稅收調節等方式鼓勵企業資助
□ 本報記者 趙麗
一支小小的5毫升注射液，售價70萬元。對SMA（脊髓性肌萎縮症）患兒來說，每一滴諾西那生鈉都像金子一般珍貴。它意味著患兒有了活下去的希望，但也意味著一個家庭可能傾家蕩產。
公開資料顯示，SMA是一種罕見的染色體隱性遺傳病，以脊髓和下腦幹中的運動神經元丟失為特徵，導致嚴重的、進行性肌肉萎縮和無力，在新生兒中發病率約為六千分之一到萬分之一。SMA根據患者發病年齡與臨床病程由輕至重分為4型，其中最重的分型一般在6個月內發病，如果不進行治療，大多數患兒無法存活到兩歲。
前不久，廣東一位SMA患兒的母親向國家藥監局提交信息公開申請，希望了解諾西那生鈉注射液的採購方式和國內定價依據。
此事引發社會對於售價70萬元一針的諾西那生鈉注射液的關注，該不該將其納入醫保、能否「多方共付」、鼓勵研製新藥還是進行特殊藥物仿製成為主要爭議點。
特效新藥定價高昂
如何壓縮利潤空間
諾西那生鈉注射液是全球首個SMA精準靶向治療藥物，由渤健公司研發，2016年12月23日首次在美國獲批，並陸續在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大獲得批准用於治療SMA。2019年2月22日，諾西那生鈉注射液正式獲得國家藥品監督管理局批准，成為中國首個治療SMA的藥物。
據《華夏時報》報導，目前，國內的SMA患兒只有使用這種昂貴的藥物，才能有生存的希望。在症狀前給藥實驗中使用諾西那生鈉注射液後，患兒100%可以獨坐，92%可以輔助行走，88%能獨立行走。
《法治日報》記者注意到，諾西那生鈉注射液高昂的價格被廣泛討論。
目前，諾西那生鈉注射液在國內的售價為每支69.7萬元，屬於完全自費藥物，患者在第一年內需要注射6支，之後每4個月注射1支，年年如此。
有神經科醫生介紹說，就單價而言，我國的公開價格在全球範圍內已經是最低水平了。在美國，據此前渤健生物的公開聲明，諾西那生鈉的單支價格為12.5萬美元（折合人民幣約87萬元），相較中國單支近70萬元的售價，高出約20%。在澳大利亞，政府採購該藥品價格為每支11萬澳元（折合人民幣約55萬元），亦十分高昂。
據中國政法大學醫藥法律與倫理研究中心主任劉鑫介紹，我國政府已經在削減中間環節、降低藥品費用方面作了很多努力和改革，比如提出和實施「兩票制」。
「兩票」是指藥品生產企業到流通企業開一次發票，流通企業到醫療機構開一次發票，目的是減少藥品流通環節，使中間加價透明化，進一步推動降低藥品虛高價格，減輕群眾用藥負擔。從2016年4月試點，到2016年11月進一步深化，再到2017年1月9日政策終於落定，原國家衛計委、原國家食藥監總局等八部委聯合發布了《在公立醫療機構藥品採購中推行「兩票制」的實施意見(試行)》。
2020年1月17日，國家醫保局又發布了《國家組織藥品集中採購和使用試點方案的通知》，意味著「4+7帶量採購」政策正式落地。
「藥品的利潤空間已經被大大壓縮了，很多藥品的價格已經明顯下降了。」劉鑫說。
據中國醫院協會醫療法制專業委員會常務副主任委員兼秘書長鄭雪倩介紹，國家已經在努力降低進口藥物關稅，以減少患者的支出費用，比如根據《中華人民共和國進出口關稅條例》相關規定，自2018年5月1日起，以暫定稅率方式將包括抗癌藥在內的所有普通藥品、具有抗癌作用的生物鹼類藥品及有實際進口的中成藥進口關稅降為零。但是像諾西那生鈉注射液這樣的高價罕見病進口藥物，不是通過降低關稅就能大幅度減輕患者家庭負擔的。
一位研究國內醫保制度的專業人士說，藥物上市階段，定價是由企業自行決定的。2014年國家發展改革委取消藥品最高零售價限價後，藥品若未納入醫保，定價決策基本比較市場化。
業內人士普遍認為，新藥研發一直被認為是高風險、高收益的活動，針對罕見病的靶向藥物成本更高，加上罕見病患者群體小，極有可能出現虧損，藥企往往「望而卻步」。因此，罕見病的特效新藥一旦問世，基本處於壟斷狀態，且定價較高。
能否納入醫保體系
目前來看仍未可知
該不該將諾西那生鈉注射液納入醫保也是此次輿論焦點。
根據渤健公司的聲明，截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個國家和地區獲批，並在40多個國家和地區獲得了報銷。
澳大利亞藥品福利計劃網站的公開信息顯示，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計劃，藥品的政府採購單支價格為11萬澳元，患者自付費用為41澳元，折合人民幣206元。
劉鑫認為，澳大利亞將SMA納入醫保體系，但這只是疾病個例，澳大利亞並沒有也無法擁有充足的財力支撐將所有罕見病均納入醫保範圍。「哪怕是像英國這類領頭實施免費醫療制度的國家，也不是將所有藥品都涵蓋在免費醫療的藥品目錄裡面，不在目錄裡面的藥物還是需要患者自費。各國的經濟水平都沒能達到完全免費醫療的程度。」
實際上，國家醫保局已經在考慮將諾西那生鈉注射液納入醫保。
國家醫保局信訪辦一工作人員在接受媒體採訪時表示，諾西那生鈉注射液自2019年在國內上市以來，已被納入醫保談判日程，國家希望和相關藥企談判，將藥物價格降下來，進而滿足SMA患者的需要。「去年開始國家就在和藥企談判，由專家組研究定價，具體定價多少不清楚。但是納入醫保的事沒有談下來，因藥物價格下不來，就始終沒辦法進入到醫保目錄。」
根據罕見病發展中心與艾昆緯中國聯合發布的《中國罕見病藥品可及性（2019）報告》，在中國明確以罕見病適應症註冊的藥品僅有55種，僅涉及31種罕見病。在這55種藥品中，僅有29種藥品被納入國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄，涉及18種罕見病。而根據國家衛生健康委員會、科技部等五部委於2018年5月22日發布的《第一批罕見病目錄》，罕見病共涉及121種。國際上確認的罕見病則高達7000多種。
8月5日，渤健公司回復媒體稱，公司正在積極準備向國家醫保局提交諾西那生鈉的資料，若該藥品通過專家評審，則將進入醫保談判環節，若確定納入2020國家醫保藥品目錄，患者將有望以較低價格購買。
不過，多名受訪專家分析，罕見病藥物納入醫保是一個非常複雜的過程，由於罕見病的病患人數、病情、藥物療效等存在不確定性，而且罕見病藥物價格高但惠及人群少，若以醫保基金覆蓋，是否會給醫保基金造成較重負擔、對其他人而言是否有失公平等，都是現實需要考量的問題。因此，諾西那生鈉注射液是否會被納入醫保仍是未知數。
7月31日，國家醫保局審議通過並公布《基本醫療保險用藥管理暫行辦法》，其中第四條指出，要堅持「保基本」的功能定位，既盡力而為，又量力而行，用藥保障水平與基本醫療保險基金和參保人承受能力相適應。
在劉鑫看來，一國的醫保制度是和該國的國力和經濟發展水平相適應的，而我國目前是基本醫療保障體系，醫療基金有限，「如果將像諾西那生鈉注射液等類似的高價藥全部納入醫保，將會影響大多數人的基本醫療保障」。
「這類進口藥物的費用，不是通過減少中間環節，進行藥企談判就能直接降下來的，其生產商的原定價就很高，即便通過談判，也很難將藥價降到很低的水平。」劉鑫說。
但北京大學醫學人文學院副院長王嶽認為，針對一些有確切治療效果的罕見病藥物，可以考慮逐步納入醫保，但到底哪些罕見病治療藥物可以納入醫保範圍，有待進一步評估和商榷。
醫保無法完全兜底
探索多方共付模式
雖然我國尚未將諾西那生鈉注射液納入醫保名錄，但在不少省市，已經有一些公益基金會開展了援助項目，為SMA患者減輕負擔。
2019年11月，SMA-Ⅱ型患兒哲哲在蘇州大學附屬兒童醫院注射了諾西那生鈉，成為江蘇省首例接受該藥治療的患兒。哲哲接受的這項針對SMA患者的援助項目，頭4針「打一贈三」，即患者只需自付第一針的70萬元；在後面的維持階段，每4個月打一針，「打一針送一針」，相當於一針35萬元。
據渤健公司介紹，上述項目為中國初級衛生保健基金會於2019年5月31日啟動的SMA患者援助項目。接受援助的患者第一年的治療費用約為140萬元，和全自費相比可節省約三分之二；之後每年的治療費用約為105萬元，和全自費相比可節省約一半。截至目前，全國已有80多位SMA患者在該援助項目的幫助下獲得了藥物治療。
公開資料顯示，中國初級衛生保健基金會於1996年經民政部批准成立，是一家由中國農工民主黨主辦、國家衛健委主管的全國性公募型基金會。其官網介紹，該基金會與渤健公司合作籌備患者援助項目，幫助SMA患者減輕支付負擔，提高治療可及性，目前已在全國14個省市開展，首期覆蓋25家中心醫院。
除了獲得中國初級衛生保健基金會的援助，哲哲還得到了江蘇省慈善總會的援助，打一針花費近70萬元，大概能報銷15萬元。
有業內人士表示，對高價罕見病藥物的負擔不應該僅指望醫保兜底，社會也應該探索政府、公益機構、企業及患者個人參與的「多方共付」醫療保障模式，這將是建立罕見病醫療保障體系的必由之路。
比如，專注支持罕見病群體的公益基金會——病痛挑戰基金會也於今年在山西省、浙江省，聯合多方成立了罕見病專項援助基金。基金將作為省級範圍內社會慈善力量參與罕見病醫療保障體系的補充嘗試，支持戈謝病、龐貝病等在國家罕見病目錄內的患者群體，推動患者的持續有效治療。
王嶽也認為，「多方共付」醫療保障模式的確是建立罕見病醫療保障體系的必由之路，但目前我國的社會支持幫助系統尚未完善，應該放開一些社會力量參與，國家也可以通過稅收調節的方式鼓勵企業資助。
在鄭雪倩看來，需要從多種渠道對罕見病患者及家庭進行幫助：一是社會捐助，可以呼籲建立並監督罕見病基金會，通過社會募捐和企業資助等方式籌措罕見病基金；二是國家救助，在醫保範圍之外，可以對這些罕見病患者及家庭予以困難補助；三是個人購買商業保險。
鼓勵國產藥物研發
特殊藥物仿製跟進
2019年，浙江省建立了罕見病用藥保障機制，根據當地政策，浙江罕見病患者每年自費上限不超過10萬元。
劉鑫解讀稱，該機制存在兩個前提條件，一是必須有藥物可用，二是該藥品必須經談判納入浙江基金保障範圍內，「否則也無法實現罕見病患者每年自費上限不超過10萬元」。
該機制能否在其他地區複製推廣？國家醫保局信訪辦一工作人員表示，目前從國家層面來講還很難實現。
「這與各地經濟水平有關，區域性政策不一定適合全國推廣，要考慮到經濟欠發達地區的實際情況。」王嶽說。
根據蔻德罕見病中心和艾昆緯管理諮詢團隊於今年5月聯合發布的《中國罕見病醫療保障城市報告2020》，在我國，罕見病在醫保以外的補充保障有七大模式：專項基金模式、大病談判模式、財政出資模式、政策性商業保險模式、醫療救助模式、醫保零星增補模式、自主申報模式。
該報告的主研究員李楊陽介紹稱，目前各界共同期待的罕見病保障方案是推行「N+1」模式。「1」就是基本醫療保險對於罕見病的報銷，「N」是指由政府、藥企、保險公司、公益慈善組織等多方共同合作的補充性幫扶政策。目前這些政策正在國內各地實驗性開展，未來有望在國家層面實現多試點、多層次的罕見病治療保障網絡。
《法治日報》記者注意到，基本醫療衛生與健康促進法第六十條指出，國家建立健全以臨床需求為導向的藥品審評審批制度，支持臨床急需藥品、兒童用藥品和防治罕見病、重大疾病等藥品的研製、生產，滿足疾病防治需求。
劉鑫也向《法治日報》記者提到，新修訂的藥品管理法在總則中明確規定，國家鼓勵研究和創製新藥，增加和完善了10多個條款，增加了多項制度舉措。
「這為鼓勵創新，加快新藥上市，釋放了一系列制度紅利。這其中包括，重點支持以臨床價值為導向，對人體疾病具有明確療效的藥物創新。鼓勵具有新的治療機理，治療嚴重危及生命的疾病、罕見病的新藥和兒童用藥的研製。」劉鑫說。
王嶽提到，應該對罕見病藥物治療的法律制度進行完善，從國務院層面出臺相關的條例和行動法規，政府有責任幫助這些罕見病患者及家庭在全球範圍內獲取相關藥物和治療的有效信息，減少信息不對稱性。
他同時建議，可設立罕見病辦公室，一方面，可對罕見病設置綠色通道，允許家屬海外「代購」一些已在歐美上市但尚未通過我國上市批准的藥物，適當放寬政策；另一方面，藥品監督管理部門有責任了解全球罕見病藥物和我國的市場現狀，有利於加快對罕見病藥物的批准和進入過程。
此外，鄭雪倩建議，鼓勵國產藥物研發、進行特殊藥物仿製，這兩種方法需要齊頭並進。
對於上述兩種方法，王嶽認為，就目前我國的研發能力而言，對罕見病治療藥物進行仿製更有效率，但需要考慮到法律問題，「或許可以考慮藉助WTO於2005年通過《TRIPS協議修訂議定書》裡面的強仿製度，來鼓勵國內企業進行仿製，以達到大幅度降低藥物價格的目的，甚至可以倒逼原生產企業降價」。
來源：法治日報