來源：創業邦
幹細胞，是一類沒有經過分化的細胞，具有自我更新和多向分化潛能。基於此特性，其在一定條件下，可以轉化成為人體任何一種細胞，比如修復損傷組織細胞、替代損傷細胞的功能或刺激機體自身細胞的再生功能。
作為常規藥物、手術治療外的另一種治療主力軍，幹細胞技術被譽為「人類醫療史上的第三次革命」。
從健康醫學的角度來看，幹細胞治療領域可以分為三塊：第一類是免疫細胞，如2017年開始興起的CAR-T細胞；第二類是以胚幹細胞或人工誘導幹細胞為基礎，進行組織替換的醫學方向的治療；第三類，則是以間充質幹細胞為主，按照免疫系統調節機理，完成炎症清除。
創業邦最新接觸到的「源清瑞華」便是以上述第三類炎症清除療法作為主要研發方向的企業之一，創立於2020年。
把老年肌肉衰減症候群和衰弱等慢性病作為研究靶點，源清瑞華正在嘗試利用健康成人幹細胞生成間充質幹細胞藥物，導入患者體內，以實現修復功能衰退的老化肌肉細胞、填充骨骼肌纖維、強化肌肉質量的效果。
其創始人&CEO李一佳是一名幹細胞領域的行業老兵，是清華大學生物學本科、北京大學經濟學雙學位、墨爾本大學生物學博士、蒙納士大學幹細胞與免疫學實驗室博士後。
博士後在校期間，他師從國際著名幹細胞科學家「IVF之父」——Alan Trounson教授，曾參與卵巢癌治療CAR-T項目的國際投資及醫學轉化工作。
2015年歸國後，他曾在雲南省擔任幹細胞庫主任，獨立完成選址、建設、從0到100團隊組建，隨後在2018年，帶領團隊創辦清華長三角研究院細胞藥物轉化公共服務平臺，以CRO模式服務新藥研發機構。
基於「科學研究+新藥轉化」的底層基因以及多年實戰轉化實操經驗，李一佳對於幹細胞市場格局理解深刻。
他表示，2010年全球幹細胞市場規模大約為215億美元，到2014年已經超過500億美元，年複合增長率達到23.9%，2019年市場規模超過1200億美元，預計到2024年全球市場規模有望突破2000億美元大關。
同時，隨著幹細胞技術的發展，各國都已把幹細胞的研究列為國家重點研究項目，目前美國、中國、日本、歐洲和韓國是幹細胞研究的主要國家和地區，其中，中國已申請幹細胞專利數位列世界第二，研發積極性較高。
「源清瑞華正在研發的藥物是針對於一種和年齡衰老相關的疾病——肌少症。隨著年齡增加、活動量減少，人的肌肉含量和強度也會逐漸衰減，導致出現衰弱、骨折、身體殘疾、生活質量下降等綜合性症狀。」李一佳說：「現階段，其整體發病率為10%~25%，在80~89歲的老年人群中，發病率高達50%。」
不過，目前而言，這種明顯影響生活質量的疾病發病機制並不明確，無有效幹預措施，只能通過長期鍛鍊、控制飲食的手段維穩。
而這，正是源清瑞華的機會所在。
為了加速產業布局，源清瑞華採取了新穎的眾籌模式，首先與清華企業家協會等專項研發團隊合作，優先讓其享受到藥物價值；再將剩餘股份分成50份，以股份激勵認領形式分給研發成員，保證團隊持續研發能力；同時，在申報IND後，與上藥等大型醫藥集團合作，共同完成臨床階段實驗，快速邁入商業化。
當前，源清瑞華已與中國醫學科學院北京協和醫院臨床營養科於康教授合作，於2015年，帶領「肌肉衰減症營養代謝研究課題組(SSNM)」開始了肌肉衰減症候群「橫斷面-隊列-幹預」相融合的流行病學研究。
相較於海外對標企業「longeveron」的2D平面細胞生產水平，源清瑞華與華龕生物合作的生產體系已經升級為3D，更接近人體內的幹細胞生長環境，在生產速率、生產梯次、放大規模等方面具備明顯優勢。
除此之外，源清瑞華還已具備成藥基礎：其自有調配的培養基、凍存液保護液均獲得專利審批；在初期實驗中，充分證實了該方案（間充質幹細胞修復老化功能衰退肌肉細胞）的可行性。
以某39歲男性幹預案例為例，該患者由於腎移植後導致肌肉減少症狀，按照每公斤體重配1百萬間充質幹細胞的治療劑量進行回輸，源清瑞華可使其在兩周內未增加任何運動的情況下，食慾增加，重新增加了2.5公斤體重，2.3公斤肌肉。
李一佳介紹，幹細胞不同於其他藥物，它屬於活性藥物。可能在外界看來，幹細胞是充當了身體內的某類細胞，但實際上並非如此，這些細胞僅在患者身體裡存留7~14天，通過旁分泌作用進行炎症控制，促進原有幹細胞開始工作。在有效性方面，其他藥物有效性極少能超過30~50%，而細胞治療產品往往能達到70~80%。
在他看來，間充質幹細胞技術可以按照規劃分為1.0、2.0、3.0三個階段，1.0階段是藥物研究，2.0階段是實現間充質幹細胞與人工誘導幹細胞及胚胎幹細胞之間的轉換，3.0階段是基因編輯。
而眼下，國內還處於1.0階段，間充質幹細胞可能來源於不同人的不同類別，例如臍帶、胎盤、骨髓、脂肪等等，對於幹細胞批次和工藝控制需要儘快完善。
近期，源清瑞華已同北京大學劉志博老師團隊合作，共同開發可用於人體的一種同位素產品——「鋯89」。通過「鋯89」標記健康值幹細胞，研發人員可對體內細胞進行實時觀察，直觀看到細胞的分布，追蹤細胞活性，從而精確判斷有效性。
未來，源清瑞華志在通過「幹細胞+生活方式幹預」雙核驅動模式，帶動幹細胞治療相關技術的發展，為廣大患者帶來更加安全有效的治療方案。
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