10月7日，由克利夫蘭醫學中心引領的第18屆年度醫療創新峰會線上舉行，熱點之一是揭曉2021年十大醫療創新產品。這十個有望在明年產生影響的突破性醫療設備和治療方法涉及血紅蛋白病、原發性多發性硬化症、囊性纖維化、C型肝炎、前列腺癌、偏頭痛等疾病。
Gene Therapy for Hemoglobinopathies
血紅蛋白病的基因治療
血紅蛋白病是一種會影響血紅蛋白分子的遺傳性疾病。血紅蛋白負責在血液中輸送氧氣。血紅蛋白病最常見的包括鐮狀細胞病和地中海貧血，這些疾病加在一起每年影響全球330，000多名嬰兒。兩者都會導致人體血紅蛋白和氧氣不足，從而損害神經和器官，包括腎臟，肝臟和脾臟，並且可能致命。目前唯一的治療方法是血液和骨髓移植。血紅蛋白病領域的最新研究帶來了一種實驗性的基因療法，通過最精準的科學，有希望幫助病人身體生成具有正常功能的血紅蛋白分子。
Novel Drug for Primary-Progressive Multiple Sclerosis
治療原發性多發性硬化症的新藥
多發性硬化症(MS)是一種人體免疫系統異常攻擊大腦、脊髓、視神經的神經細胞髓鞘而引起的慢性疾病，表現為肌肉虛弱、疲勞、視物困難，最終導致殘疾。全球大約有230萬例MS患者，目前尚無法完全治癒。
原發性多發性硬化症是一種脊髓神經變性疾病，稱為原發性側索硬化症。FDA批准了一種新的具有新靶標的治療性單克隆抗體。羅氏集團旗下藥物OCREVUS®(ocrelizumab)用於治療通過臨床和影像學特徵定義的活動性復髮型多發性硬化症，以及早期原發進展型多發性硬化症，以改善疾病進程、致殘程度以及炎症活動的影像學特徵。據悉，Ocrelizumab是首個也是目前唯一的針對原發性進展期MS患者的治療藥物。
Smartphone-Connected Pacemaker Device
心臟起搏器連接智慧型手機
心臟起搏器首次與患者每天使用的智慧型手機/平板電腦相連，無縫進入患者生活，進行安全而直接的通訊，便於追蹤、理解和關注患者心臟健康，使患者與醫生的互動更加緊密和高效。尤其在COVID其間，減少了親臨就診的必要。最先進的技術提供最先進的護理。
New Medication for CysticFibrosis
治療囊性纖維化的新藥
囊性纖維化是一種肺部遺傳性疾病，其特徵是粘稠的粘液會阻塞氣道，蓄積細菌，從而導致感染，炎症和其他併發症。該病是由於CFTR蛋白發生缺陷而引起的。以往開發的藥物僅對具有高度特異性突變的人有效。
Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor是CFTR調節劑和氯通道開放劑的固定劑量聯合藥物，已在2019年10月獲FDA批准用於CFTR基因中至少有一個F508del突變的CF患者，緩解病情。據估計，帶有F508del突變的患者佔該疾病患者的90%。
Universal Hepatitis C Treatment
通用的C型肝炎治療
C型肝炎被美國疾病預防控制中心列為「無聲的流行病」，已成為美國主要的公共衛生問題。感染C型肝炎病毒會導致嚴重的威脅生命的健康問題，例如肝衰竭，肝硬化和肝癌。由於沒有針對該病毒的疫苗，患者只能使用藥物治療，但是許多治療方法都伴隨有不良副作用或僅對某些基因型有效。
Sofosbuvir/velpatasvir被批准為治療成人C肝的最適方案。該藥物可有效抑制在C肝病毒RNA複製中起關鍵作用的蛋白質。大多數患者每天只需服用一粒藥，持續12周。它覆蓋六種C型肝炎基因型1-6，有效率超過90%，為更廣泛的患者提供了更有效的治療選擇。
Bubble CPAP for Increased Lung Function in Premature Babies
Bubble CPAP提高早產兒的肺功能
體重過輕，身體虛弱的早產嬰兒通常需要特殊護理。對嬰兒呼吸窘迫症候群(IRDS)患者，通常在機械通氣期間給嬰兒服用表面活性劑，這種做法可能引起長期肺部傷害，並導致慢性肺部疾病的發展。與機械通氣不同，b-CPAP是一種非侵入性的通氣策略，可向新生兒提供持續的氣道正壓，在呼氣時保持肺活量。振蕩而不是恆定的壓力增強了安全性和有效性，當長期使用時，可以最大程度地減少物理損傷並刺激肺部生長。
Increased Accessto Telemedicine through Novel Practice&Policy Changes
新政策催增遠程醫療服務
COVID-19期間，我們看到了越來越多的在線診療和遠程醫療。自三月以來，美國各州和聯邦監管機構迅速採取行動，打破壁壘，清除種種障礙。這些政府和醫療提供者政策上的根本轉變，使得越來越多的虛擬護理模式和遠程醫療得以實現。不僅加快病患獲得醫療服務的速度，同時也保護了醫療工作者和社區成員。這些措施為遠程醫療打開了閘門，催生了很多新網絡和新項目。
Vacuum-Induced Uterine Tamponade Device for Postpartum Hemorrhage
控制產後出血的真空誘導的子宮壓塞器
產後出血(postpartum hemorrhage PPH)是分娩後的一種可怕的併發症，產後大出血的產婦可能需要輸血，使用有危險副作用的藥物，長時間的手術，甚至不得不緊急切除子宮，最終失去生育能力。
非手術方式，使用球囊壓迫子宮內出血部位是很常用的止血方法。該領域的最新進展令人矚目，由真空誘導的子宮壓塞器利用宮內產生的負壓使出血腔塌陷，比球囊壓迫更具生理性。這個設備為臨床醫生應對產後併發症提供了另一種微創手段，另外，這種技術含量低的解決方法也更容易惠及資源匱乏的發展中國家。
PARP Inhibitors for ProstateCancer
PARP抑制劑用於前列腺癌
前列腺癌是常見的一種男性癌症。Rucaparib和Olaparib均於2020年5月FDA被批准用於治療前列腺癌，為世界各地的男性拓寬了治療選擇，打開了提高生存率的大門。
Rubraca(rucaparib)是一種多聚ADP核糖聚合酶(PARP)抑制劑，它可阻斷癌細胞中受損DNA的修復，從而導致癌細胞死亡。2020年5月15日，FDA加速批准Rubraca用於治療既往接受過雄激素受體靶向療法和紫杉烷類化療的攜帶BRCA基因突變轉移性去勢抵抗性前列腺癌(mCRPC)成人患者。這是首個獲批治療前列腺癌的PARP抑制劑。奧拉帕裡布(Olaparib)是一種缺乏化學療法副作用的藥，可以靶向前列腺癌中的跟腱，但其修復受損DNA的能力較弱。現在，這種藥物可能被批准為前列腺癌的第一個基因靶向治療方案。
Immunologics for Migraine Prophylaxis
預防偏頭痛的免疫藥物
偏頭痛是一種非常常見的慢性疾病。根據世界衛生組織(WHO)統計，世界上每十個人中就有一人飽受偏頭痛的折磨，其中女性患者是男性的三倍。患者經常會出現疾病發作，症狀包括頭痛，畏光，怕聲、幻覺以及噁心。目前，急性治療偏頭痛的常見藥物為曲坦類藥物。然而，這類藥物具有導致血管收縮的副作用，因此攜帶心血管疾病風險的患者無法使用這類藥物。
2月22日，丹麥靈北(Lundbeck)宣布，Vyepti(eptinezumab-jjmr)獲得美國FDA批准用於成人偏頭痛的預防性治療。建議劑量為每3個月100毫克；一些患者可能會受益於300毫克的劑量。Vyepti是FDA批准的首個用於預防偏頭痛的靜脈注射(IV)藥物。
整理自：
https：//innovations.clevelandclinic.org/Programs/Top-10-Medical-Innovations/Top-10-for-2021