▎藥明康德內容團隊報導
12月25日，中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）網站公示，由Cytokinetics公司和箕星藥業聯合申報的一款1類新藥CK-3773274（CK-274）片獲得臨床試驗默示許可，擬開發用於梗阻性肥厚型心肌病（HCM）。CK-274是新一代心肌肌球蛋白抑制劑，箕星藥業與Cytokinetics公司於今年7月就CK-274在大中華區的研發和商業化籤訂了獨家許可協議。
截圖來源： CDE官網
CK-274是一種新型口服小分子心肌肌球蛋白抑制劑，由Cytokinetics科學家研發。早前箕星藥業新聞稿指出，CK-274源於一項廣泛的化學優化項目，該項目對治療指數和藥代動力學特性進行了細緻的觀察，這些特徵有望轉化為臨床開發中的「next-in-class」潛力藥物。
此次CK-274在中國獲批臨床，擬開發用於梗阻性肥厚型心肌病。據介紹，CK-274通過直接與心肌肌球蛋白在一個獨特和選擇性的變構結合位點結合，來降低心肌收縮力，從而阻止肌球蛋白進入收縮狀態。CK-274減少了每個心動周期中活躍的肌動蛋白-肌球蛋白交叉橋的數量，從而降低了心肌收縮力。這種作用機制可能對以過度收縮為特徵的疾病（如HCM）具有治療效果。
在心臟功能的臨床前模型中，無論是正常心臟功能模型還是小鼠HCM模型中，CK-274都以可預測的劑量和劑量依賴性的方式降低心臟收縮力。
一項1期研究表明，CK-274在健康受試者中的表現是安全且耐受性良好的。CK-274的藥代動力學一般呈劑量線性，給藥後14天內出現明顯的穩態。左心室射血分數以暴露依賴性的方式降低，校正後的蛋白結合差異在人類受試者中觀察到的CK-274的藥代動力學/藥效學關係與臨床前觀察到的相似。
總的來說，在臨床前觀察到的淺層暴露-反應關係顯示出可以適用人類，並可能使人類的劑量優化變得靈活。據介紹，該產品的總體研發計劃將評估其在改善HCM所致心室收縮過度患者的運動能力和緩解症狀方面的潛力。
在美國，CK-274已在完成一項在健康成人受試者中的單次和多次遞增劑量研究。根據clinicaltrials.gov網站，目前該產品正在針對梗阻性HCM患者開展一項多中心，隨機，雙盲，安慰劑對照的2期臨床研究。
此次CK-274在中國獲批臨床，意味著這款新藥即將在中國開展臨床試驗。希望該產品後續開發進展順利，早日為患者帶來新的治療選擇。
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參考資料
[1]中國國家藥監局藥品審評中心. Retrieved Dec 25，2020, from http://www.cde.org.cn/news.do?method=changePage&pageName=service&frameStr=21#
[2] RTW Investments、箕星藥業和Cytokinetics公司達成戰略融資合作. Retrieved Jul 15，2020, from https://www.prnasia.com/story/285359-1.shtml
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