諾華罕見病藥branaplam獲得FDA授予孤兒藥稱號

2020-12-23 健康一線視頻網

編譯丨柯柯

10月21日，諾華宣布，美國FDA已授予用於治療亨廷頓氏病（HD）的藥物branaplam（LMI070）孤兒藥稱號。孤兒藥稱號是授予治療罕見疾病或病症藥物的一種特殊地位，並為製藥公司提供一定的利益，以鼓勵繼續開發為嚴重疾病患者帶來新解決方案的藥物。

在臨床前研究中，branaplam已被證明可以降低突變的亨廷頓蛋白（Huntingtin protein）的水平。此外，在脊髓性肌萎縮症（SMA）患者接受branaplam治療的研究中還觀察到，該藥物可降低患者亨廷頓信使RNA（mRNA）的作用。亨廷頓mRNA的降低可能使得亨廷頓蛋白的水的降低，而這正是針對HD治療的根本。基於這些發現，諾華計劃針對branaplam啟動一個開發項目，以確定該藥物是否有可能成為一種SMA患者的改造性治療方法。

HD是一種罕見的遺傳性神經退行性疾病，可導致進行性殘疾和死亡。每個人都攜帶有亨廷頓（huntingtin，HTT）基因，但只有那些基因突變的人才會患上這種疾病。該病的特點是運動、認知和精神症狀逐漸惡化。這些症狀通常出現在30-50歲之間，並在15-20年期間惡化。歐洲和美國大約有70000人被臨床診斷為HD。但目前針對HD的治療選擇僅限於對症治療，並且還沒有批准的可以延緩疾病發生或延緩疾病進展的疾病改良療法。

Branaplam（LMI070）是一種小分子RNA剪接調節劑，屬於噠嗪衍生物，通過改變運動神經元生存基因2（SMN2）的剪接模式來增加運動神經元蛋白的功能存活量，目前正在研究用於治療SMA。SMA是一種罕見的進行性遺傳疾病，其特徵是負責肌肉功能的運動神經元的丟失。諾華表示，該藥物每周給藥一次用於治療SMA，同樣的給藥方案也可能用於HD。因此，該公司計劃在2021年開始在HD患者中進行branaplam的IIb期臨床試驗。

branaplam分子結構（來源：維基百科）

參考來源：

1.維基百科

2.Novartis receives US Food and Drug Administration (FDA) Orphan Drug Designation for branaplam (LMI070) in Huntington’s disease (HD)

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