9月29日，美國FDA審批新藥普拉替尼在樂城先行區內的博鰲超級醫院開出了其本土之外的全球首張處方，這是樂城第一款真正意義上的和國際同步上市、同步使用的創新藥物。
10月10日上午，非小細胞肺癌靶向藥物普拉替尼在樂城實現美國之外的全球首例應用新聞發布會在海口舉行，並通報了有關情況。
據介紹，在肺癌精準治療領域，RET（基因突變）融合陽性非小細胞肺癌（NSCLC）患者尚存在巨大未滿足的臨床治療需求，普拉替尼取得了重大突破，具有強效、持久和廣泛的抗腫瘤活性，在 RET 融合的NSCLC 患者表現出良好的臨床療效與耐受性。該於今年9月初獲美國FDA批准上市，9月29日在樂城就實現了落地使用。
該款藥物的落地使用，至少創造了兩個「重大第一」：普拉替尼是樂城第一款和國際當月同步上市使用的創新藥物；同時也是美國市場之外的全球第一個患者使用的藥物。
非小細胞肺癌靶向藥物普拉替尼 客觀緩解率（ORR）高達65%，其中初治患者的客觀緩解率更是高達73%，既往經含鉑治療的患者，客觀緩解率也達到了61％，疾病控制率（DCR）達93%。 圖片來源：博鰲樂城
在海南省衛生健康委、海南省藥品監督管理局、海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區管理局共同支持下，博鰲超級醫院、成美醫療和基石藥業攜手合作，為國內NSCLC患者引進 「救命藥」。經各路專家高效審查評估後，特許新藥項目團隊為趙先生提出了用藥申請。海南省衛健委、海南省藥監局按加急處理審批，僅用1.5個工作日完成審批和發放批件程序。樂城特許藥械採購商——海南成美藥業與基石藥業攜手合作，在申請進口批件的同時快速完成進口採購合同籤署、國際物流、清關等手續，僅3天時間，就讓該藥跨越重洋，從美國直接「飛」到患者手中。
發布會上，博鰲樂城國際醫療旅遊先行區管理局黨委書記、局長顧剛從三個方面介紹了中國首個RET靶向新藥順利落地的意義：
第一，對於樂城打造成世界領先的先進醫療藥械轉化應用中心有積極意義。今年是推動海南自貿港建設總體方案實施之年，這一成果將吸引更多的國際先進醫療器械、藥品製造企業和醫療機構進駐樂城先行區，有利於樂城先行區建設成為國外先進藥械進入中國的門戶、國際先進藥械展示中心和國內醫護人員使用國際先進醫療設備與技術的培訓中心，打造高端醫療旅遊產業園區的國際形象。
第二，這是制度集成創新的典型體現，體現了海南自貿港建設的早期收穫。《海南自由貿易港博鰲樂城國際醫療旅遊先行區制度集成創新改革方案》緊緊圍繞樂城先行區的定位，體現了國際醫療旅遊先行區特色，全面推行醫療衛生「極簡審批」改革，重點打通特許藥械申報、引進、展示、使用和監管的全鏈條，實現創新藥械貿易、投資、跨境支付自由，促進醫療衛生生產要素跨境自由流動，推動樂城加快實現醫療技術、裝備、藥品與國際先進水平「三同步」。中國首個RET靶向新藥的順利落地，充分表明樂城先行區管理局已經和藥監、衛健、海關等部門形成了成熟完善的協同體系，加快了進口國際新藥註冊進程，新藥審批由過去的27個工作日，縮短到3至7個工作日。
第三，有利於藉助真實世界數據研究，為中國患者提供更好的服務。樂城先行區是中國內地唯一的「真實世界數據運用」先行區。普拉替尼落地後，藥企將發揮樂城先行區獨特政策優勢，利用真實世界臨床數據開展科研，為新藥審評邁出堅實一步，將極大縮短全球創新藥物進入中國市場時間，並通過使用真實世界數據加快新藥註冊。
熱點問題解讀
會上，省衛健委副主任李文秀，省藥監局主要負責人李治平，樂城先行區管理局局長顧剛對「樂城先行區連續以極短時間落地應用一批國際創新藥，對於樂城實現『三同步』的意義」「全球創新藥普拉替尼極速應用背後的故事」「如何將國際創新藥推介給更多國內患者」等問題進行了詳細回答。
Q1：越來越多的藥企與樂城合作，他們為什麼看中樂城？這其中的變化是什麼？
一是看中樂城的國際化、法制化、便利化營商環境。樂城先行區管理局和海南自貿港衛健委、藥監局、海關等部門的高效的辦事能力，企業更有信心了。樂城先行區管理局、海南省衛生健康委、海南省藥品監督管理局、海關等各方團結協助，鼎力支持，工作專業、高效、無縫銜接，先後讓基石藥業的阿泊替尼、普拉替尼等創新藥物順利在博鰲落地。普拉替尼成為了中國首個RET靶向新藥，也是中國國內首個當月同步上市的全球新藥，中國NSCLC患者有望儘早用上「救命藥」。我們期待在未來能和各大創新藥企繼續合作，共同推進更多的創新療法和藥械在中國的商業化進程，讓廣大中國患者和國際同步用上先進的醫療技術和藥物。
二是看中樂城真實世界應用政策。繼3月26日國內首個使用境內真實世界數據的醫療器械產品獲準上市後，國際藥械廠商參與樂城先行區臨床真實世界數據應用試點的積極性高漲，有47個進口醫療器械品種申報進入第二批試點，比第一批增長292%。顯而易見，支撐跨國醫療公司對我國醫療領域真實世界數據研究投入極大熱忱的是中國背後的巨大市場。樂城先行區臨床真實世界數據應用試點能夠極大地縮短全球創新藥物進入中國市場的時間，降低全球創新藥物進入中國市場的成本，使國際企業將全球最好的藥物和器械引進中國市場的積極性更高，這也將進一步鞏固樂城先行區作為全球創新藥械進入中國的門戶地位。
三是看中樂城未來巨大的發展潛力，特別是自貿港政策優勢。2020年6月，《海南自由貿易港建設總體方案》正式發布，海南博鰲樂城成為海南自由貿易試驗區和中國特色自由貿易港建設的重要先行區。受惠於先行區的特許政策，全球創新療法可以在樂城先行區特批先行使用，以便更快惠及國內患者，提高藥物可及性。在《海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區臨床急需進口藥品帶離先行區使用管理暫行辦法》的政策指導下，在樂城先行區管理局、海南省藥品監督管理局、海南省衛生健康委共同支持下，博鰲超級醫院、成美醫療和基石藥業攜手合作，為國內RET融合陽性非小細胞肺癌（NSCLC）引進全球創新產品普拉替尼，成功實現了普拉替尼於全球獲批的當月就在海南落地，開創了中國患者與全球患者同步可及的嶄新局面。
Q2：今年下半年以來，樂城先行區連續以極短時間落地應用一批國際創新藥，對於樂城實現「三同步」有什麼意義？
普拉替尼是樂城第一款真正意義上的和國際同步上市、同步使用的創新藥物，這些藥物以極短的時間在樂城落地應用，表明樂城「三同步」的目標已經初步實現。過去是「人有我有」，現在是「人一有我立即有」，樂城真正成為中國患者不出國門就可以同步使用到全球最新醫療產品和服務的醫療特區。
其次，這些創新藥物的快速落地，能夠逐漸為其他跨國藥械廠商形成示範效應，使他們願意將更多的全球創新藥械產品帶到樂城，並且在樂城實現中國內地乃至全世界的第一例使用。因為他們在樂城看到了這些創新藥械是有真實患者需求的，樂城是可以協助他們快速實現藥械落地的，藉助於樂城先行區真實世界等政策，跨國藥企更可以加速藥械在中國市場的註冊上市，這些將推動樂城成為國際一流的創新藥械臨床轉化應用的高地，對於樂城的高水平發展是有巨大積極意義的。
Q3：全球創新藥普拉替尼一周前在樂城落地，馬上迎來首例應用，極速應用的背後有什麼故事？
極速應用的背後，首先得益於特許藥械進口流程的極簡審批改革。經過一年多的優化，我們和衛健委、藥監局、海關之間的磨合越來越順暢，各個環節之間的配合越來默契，這是特許藥械審批能夠壓縮到3-7天的重要基礎。其次，是廣大的藥械廠商和代理機構對樂城越來越信任，和樂城達成了廣泛密切的合作，經過這些極速應用的案例，藥械廠商看到了樂城特許政策是真實、高效、可行的。過去我們是求著藥械廠商到樂城，現在是藥械廠商主動找到樂城尋求合作。
Q4：越來越多的國際創新藥落地樂城，樂城先行區將如何把這些創新要推介給更多國內患者？
在實現了這些國際創新藥械落地樂城之後，樂城已經逐步打造了一批有優勢的特色科室。當前樂城的主要目標是將這些特色科室、產品推向市場，吸引更多患者到樂城就醫：一是面向醫生專家進行推介，我們制定了鼓勵醫生多點執業、兼職兼薪的政策，實行境內外醫生、患者執醫就診的便利化審批措施，拿出了2500萬巨額預算用於獎勵特許藥械使用等等，我們希望更多的醫生到樂城為他們的患者提供國際先進的醫療服務。二是面向患者群體進行推介，通過各類患者微信群等，進行單病種、單科室、單藥械的推介，讓患者能夠精準地了解到樂城有什麼產品，能夠治療哪些病種，通過長期的患者教育使更多人知道了解樂城。
上述這些也都仰賴於廣大媒體的大力支持，在這裡我也再次呼籲媒體朋友多多將樂城優質的醫療資源宣傳出去，讓廣大國人不出國門就能享受到世界一流的健康服務。
Q5：請介紹一下有關海南博鰲樂城首個當月同步上市的全球新藥：普拉替尼的情況。
2020年9月4日，新型肺癌靶向藥普拉替尼（Pralsetinib）經美國FDA批准上市，用於治療RET融合基因突變陽性的轉移性非小細胞肺癌成人患者。短短3天後，9月7日，普拉替尼在國內的上市申請被中國國家藥品監督管理局（NMPA）受理，並納入優先審評。普拉替尼在中國申請的適應症是：用於治療經含鉑化療的RET融合陽性的非小細胞肺癌患者。普拉替尼是樂城第一款真正意義上的和國際同步上市、同步使用的創新藥物，這些藥物以極短的時間在樂城落地應用，表明樂城真正成為中國患者不出國門就可以同步使用到全球最新醫療產品和服務的醫療特區。
在普拉替尼治療晚期RET融合基因突變陽性患者的全球性研究中，普拉替尼表現出了良好的療效。客觀緩解率（ORR）高達65%，其中初治患者的客觀緩解率更是高達73%，既往經含鉑治療的患者，客觀緩解率也達到了61％，疾病控制率（DCR）達93%。臨床試驗結果表明，無論是一線還是二線治療，普拉替尼對RET融合陽性的非小細胞肺癌患者均有卓越的療效。普拉替尼對於RET融合基因突變陽性非小細胞肺癌療效顯著，並且副作用在安全範圍，是一個優秀的新型靶向藥，在樂城落地應用，讓國內RET融合陽性的非小細胞肺癌患者有了針對性的靶向藥可用，從而獲得更大的治療希望。
Q6：如何對海南博鰲樂城引進的國外全球新藥和醫療器械進行監管？
2019年12月29日，國務院發布《關於在海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區暫時調整實施有關規定的決定》。該決定中明確，在海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區暫時調整實施《中華人民共和國藥品管理法實施條例》第三十六條的規定，對先行區內醫療機構因臨床急需進口少量藥品（不含疫苗）的申請，由海南省人民政府實施審批，把先行區引進國外新藥、醫療器械的審批權限下放到了海南省人民政府。
今年3月，《海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區臨床急需進口藥品帶離先行區使用管理暫行辦法》出臺，允許患者將僅供自用、少量的口服臨床急需進口藥品帶離先行區使用。
有了這些政策的支持，又受惠於海南自貿港新政，像如今的普拉替尼等國外創新藥物得以加速在該先行區獲批使用，服務國內患者。這標誌著這些藥物將成為《海南自由貿易港建設總體方案》發布後首個特批可帶離園區的臨床急需用藥。
在業務辦理方面，採用區塊鏈技術，將特許藥械從申請、審批、採購、通關、運輸、儲藏到患者使用的全過程數據，建立起完整的追溯鏈條，實現來源可追溯、去向可查證、責任可追究。
在監管方面，利用三維GIS+BIM建模技術，將特許藥械在流通運輸與存儲保管時的定位、移動軌跡等檢測信息，進行可視化展示，實現室內外一體化的管理、無物理圍欄的可視化監管。全流程監管，讓患者不僅用藥用得快，也用得更安心！
Q7：普拉替尼全國首例應用的意義是什麼？
普拉替尼是針對RET基因融合突變的一款創新型靶向治療藥物，於2020年9月4日被美國食品藥品監督管理局（美國FDA）批准上市，省藥監局於9月25日批准該藥品在樂城先行區使用。
普拉替尼全國首例應用，一是解決了以往非小細胞肺癌RET基因融合突變的患者「患病無藥醫」的問題；二是普拉替尼的引入，彰顯了海南體制和政策創新的速度和效率，為博鰲樂城同步使用全球創新藥物留下了濃墨重彩的一筆；三是在滿足國內癌症患者就醫用藥的同時，如果納入真實世界數據試點品種，也產生了彌足珍貴的臨床真實世界數據，為該藥品納入國家藥監局優先審評後提供數據，以便加快該藥品在我國上市，提高藥品可及性，惠及更多病患。
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