2019年10月22日訊 /
生物谷BIOON/ --丹麥生物製藥公司Ascendis Pharma近日宣布，歐盟委員會（EC）已授予每周一次長效生長激素TransCon Growth Hormone（hGH）治療兒童生長激素缺乏症（GHD）的孤兒藥資格（ODD）。TransCon hGH能夠以可預測的速度在一周內持續釋放未經修飾的生長激素，這種生長激素與日常治療中使用的每日一次生長激素一樣。目前，在歐洲還沒有長效生長激素治療藥物獲得批准。
兒童生長激素缺乏症（GHD）是一種嚴重的罕見疾病，由垂體分泌的生長激素不足引起。GHD患兒不僅身材矮小，而且還存在代謝異常、心理社會挑戰、認知缺陷和生活質量差等問題。
幾十年來，GHD的護理標準一直是每天皮下注射一次hGH，以改善生長和代謝影響。對於護理者和患者來說，每天注射的治療負擔很高，這導致依從性差，降低了整體治療效果。
Ascendis公司總裁兼執行長Jan Mikkelsen表示：「歐盟委員會授予TransCon hGH孤兒藥資格，認可了歐洲需要一種長效療法來解決GHD兒童患者的整體內分泌問題。我們計劃在2020年上半年在美國提交TransCon hGH的生物製品許可申請（BLA），並在2020年下半年在歐盟提交營銷授權申請（MAA）。這是朝著為患有GHD的兒童提供新的治療選擇邁出的重要一步，反映了我們致力於在全球範圍內開發治療方法，解決未滿足的患者需求，並對患者的生活產生有意義的影響。」
今年3月，
Ascendis公司在2019年美國內分泌學會（ENDO）年度會議上公布了每周一次長效生長激素TransCon hGH 治療兒童生長激素缺乏症（GHD）III期臨床研究heiGHt的頂線數據。這是一項隨機、開放標籤、陽性藥物對照研究，將每周一次TransCon hGH與每日一次hGH（Genotropin）進行了對比。結果顯示，該研究達到了主要終點：在52周時，TransCon hGH在年化身高速率（AHV，單位:釐米/年）方面並不劣於每日hGH並且還優於每日hGH。具體數據為，採用協方差分析（ANCOVA）意向性治療群體，TransCon hGH治療組AHV為11.2釐米/年，每日hGH為10.3釐米/年（95%CI:0.22-1.50，p=0.0088）。
在每次隨訪時，TransCon hGH治療組AHV均高於每日hGH治療組，治療差異從第26周（包括第26周）開始得到統計學意義。TransCon hGH治療組和每日hGH治療組應答不佳的患者比例（AHV＜8.0釐米/年）分別為4%和11%。研究完成的所有敏感性分析支持主要結果，表明這些結果的穩健性。
研究中，TransCon hGH總體安全，耐受性良好，不良事件與每日hGH治療組觀察到的類型和頻率一致，且試驗組之間具有可比性。2組均未發現與研究藥物相關的嚴重不良事件，每個治療組觀察到一例嚴重的不良事件（TransCon hGH治療組為1.0%，每日hGH治療組為1.8%），均與研究藥物無關。2組均未發現導致研究藥物停藥的治療發生的不良事件。
TransCon意指「瞬時結合」。Ascendis公司專有的TransCon平臺是一項創新技術，旨在創造優化治療效果的新療法，包括療效、安全性和給藥頻率。TransCon分子有3種成分：一種未經修飾的母體藥物，一種保護它的惰性
載體，以及一種暫時結合2者的連結子。當結合時，
載體失活並保護母體藥物不被清除。當注射到體內時，生理酸鹼度和溫度條件會以可預測的釋放方式開始釋放未經修飾的活性母體藥物。因為母體藥物是未經修改的，所以它的原始作用模式應該保持不變。TransCon技術可廣泛應用於蛋白質、肽或小分子的多個治療領域，並可系統性或局部使用。
目前，Ascendis公司正在利用TransCon技術建立一個領先的、完全集成化的罕見病公司。該公司利用TransCon技術與臨床上已驗證的母體藥物創造新的療法，這些療法具有同類最佳（best-in-class）的療效、安全性和/或便利性。除了TransCon hGH之外，該公司還有2個罕見內分泌學資產：（1）TransCon PTH是一種長效甲狀旁腺激素（PTH）前藥（prodrug），目前處於II期臨床，評估治療甲狀旁腺功能減退症的潛力；（2）TransCon CNP是一種長效C型利鈉肽前體藥物，目前處於I期臨床，評估治療軟骨發育不全及其他FGFR相關的骨骼疾病。
此外，Ascendis公司也與賽諾菲在
糖尿病領域、與羅氏旗下基因泰克在眼科學領域有多個產品合作。（生物谷Bioon.com）