編譯丨海明威
近日，強生旗下子公司楊森製藥收購了Hemera生物科學公司的基因療法的專利權。
HMR59基因療法是一次性的門診眼球玻璃體內注射療法，以維持地圖樣萎縮患者的視力。地圖樣萎縮（Geographic atrophy，GA）屬於年齡相關的黃斑變性（AMD）的晚期表現，主要特點是視網膜色素上皮細胞（RPE）、光感受器和脈絡膜毛細血管層的不可逆性丟失，地圖樣萎縮致盲的人數佔AMD致盲人數的1/10左右，是50歲以上人群失明的主要原因。
AMD患者通常體內CD59含量較低，CD59是一種保護視網膜免受人體補體免疫反應損傷的蛋白質。在地圖樣萎縮患者中，補體過度反應並破壞黃斑區的細胞，黃斑是視網膜的中央部分，負責處理中央視覺和視力細節，這種過度反應會導致患者逐漸發展為失明。而HMR59療法可增強視網膜細胞製造可溶型CD59的能力，這有助於防止視網膜受損而起到保護視力的作用。
有關該項收購，雙方都沒有公布具體的財務細節。HMR59療法目前處於I期治療進程中，正在對溼性AMD患者的I期第二階段評估中，這些患者正在進行隨訪以評估其用藥的長期安全性。
對於眼部疾病基因治療的趨勢，第一個是Luxturna，來自諾華和Spark Therapeutics公司，用於治療因RPE65基因突變導致的視網膜變性，它於2017年獲得批准。【相關閱讀：諾華2018財年收入519億美元 明年前將推出10款重磅藥】在2019年，羅氏收購了Spark【相關閱讀：羅氏收購Spark，丹納赫買入GE生物製藥，大藥企都在盤算什麼？】。
同時，在今年7月，Biogen和哈佛大學的麻薩諸塞州眼耳醫院(Massachusetts Eye and Ear)籤署了一項專利協議，將開發治療PRPF31基因突變導致的遺傳性視網膜變性的藥物。PRPF31基因突變是常染色體顯性視網膜色素變性最常見的原因。早期研究表明，對PRPF31的腺相關病毒(AAV)介導的基因增強療法可以恢復PRPF31突變RPE細胞的正常功能。
另外，艾爾建（Allergan）也在研究一種常染色體顯性視網膜色素變性的療法。2016年，該公司以6000萬美元的價格收購了RetroSense Therapeutics公司【相關閱讀：艾爾建/Editas體內基因編輯療法完成首例患者給藥，治療遺傳性失明！】。
在基因療法方面，眼部疾病是一個相對容易攻克的領域，因為它們可以直接對眼睛進行給藥，而不是全身性系統地進行治療。全身性基因治療通常需要考慮肝臟代謝問題，這將會是引起更加複雜的效應機制、遞送系統和安全性問題等。對強生來說，通過此次收購，在眼部基因療法上開闢了道路，同時也為失去視力的患者提供創新的解決方案。
參考來源：Janssen Acquires Rights to Hemera's Macular Degeneration Gene Therapy
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