臨床階段生物公司Precision BioSciences最近對外公布，前期與美國吉利徳科學合作項目終止，並已收回自主研發ARCUS基因編輯技術平臺用於B肝治療。該公司近期公告顯示，公司已全部收回ARCUS基因編輯的研發數據和權利。
B肝在研新藥變更，有效降解cccDNA75%，Precision終止吉利德合作
ARCUS基因編輯平臺，是一種新療法致力於B肝病毒體內研究項目，使用基因編輯技術來靶向肝細胞核內cccDNA以及整合病毒基因組。ARCUS研究前期數據證明該新療法可以作為潛在慢性B肝新藥物。公告還顯示，Precision公司已在2018年9月和美國吉利徳科學完成關於ARCUS基因編輯平臺的戰略項目合作，主要用於治療成人慢性B肝治療藥物的開發。
在此期間，Precision公司主要負責完成基於ARCUS基因編輯的製劑、核酸酶試驗、核酸酶開發等臨床前研究項目；吉利徳科學主要負責完成該藥物的臨床試驗以及商業化，吉利徳並全額出資ARCUS基因編輯平臺項目。來自Precision公司首席科學官Derek Jantz 博士的原文英譯評述：這次與吉利徳科學卓有成效，跟一家前沿的傳染病全球專業引領者吉利徳科學共同推動ARCUS基因編輯這項技術，可以成為B肝治癒的潛在藥物，我們和珍惜這次合作機會。
自2018年9月和吉利徳科學合作以來，Precision公司在其公告內容中表示出正面評價，真正肝臟基因編輯技術的候選藥，此次合作所獲得的重要經驗有利於帶動公司研究產品線，並考慮其他針對B肝治療藥物的新的合作機會。Precision公司公告原文內容：未來側重於針對1型原發性高草酸尿症的基因編輯改良，估算在2020年稍晚對外公布候選藥物。
回到臨床階段生物公司Precision BioSciences終止和美國吉利徳科學的ARCUS基因編輯平臺項目合作上，結束以後，從2020年9月4日伊始，Precision公司再次獲得關於ARCUS基因編輯平臺治療慢性B肝潛在藥物的全部臨床研發和權利。今年初，雙方採用ARCUS基因編輯技術的臨床前研究顯示，候選藥物作為優化後的ARCUS核酸酶，能夠有效降解肝細胞核內的cccDNA，降解率達到75%。
在不斷促使cccDNA得到降解期間，病毒感染原代人體肝細胞當中的表面抗原同步下降。臨床前在小鼠模型試驗中，基於ARCUS的候選藥物採用單次給藥，70%HBV-DNA靶標能夠被脂質納米顆粒傳遞的ARCUS核酸酶所編輯。總體來看，Precision公司與美國吉利徳科學自2018年9月合作至2020年9月終止ARCUS合作，合計2年合作期間，ARCUS表現出臨床前的良好的靶向cccDNA和病毒基因組，因此，該公司重新收回該項目的所有臨床研發和權利。
小番健康結語：以上試驗進度和數據來自臨床階段生物公司Precision BioSciences的最新公告和2020年美國遺傳與細胞治療學會年會上。在Precision BioSciences和美國吉利徳科學合作期間，Precision公司負責的主要內容是採用ARCUS基因編輯技術的核酸酶試驗研發、製劑等臨床前研究。臨床前研究顯示，ARCUS具有高效降解cccDNA作用，降解率達到75%，預計因此該公司重新收回臨床研發權利和數據。
目前，全球關於ARCUS基因編輯技術內容較少，臨床階段生物公司Precision BioSciences終止和美國吉利徳科學合作研發後，小番健康也將跟蹤這種潛在靶向cccDNA可降解在人體臨床試驗的進度和試驗數據。