國家轉化醫學中心（上海）與南京傳奇生物科技有限公司合作，聯合江蘇省人民醫院、上海長徵醫院，近日在《美國科學院院刊》（PNAS）發表了題為「靶向B-細胞成熟抗原的雙表位CART治療復發/難治多發性骨髓瘤的探索性臨床試驗」學術論文。這種新型CART治療復發/難治多發性骨髓瘤獲得顯著療效，研究者對風險控制還提出了有效措施。
多發性骨髓瘤好發於45歲以上的中老年人，對老齡化時代的人類健康提出了嚴峻挑戰。雖然在過去的二十年中，免疫調節藥物和蛋白酶體抑制劑的應用，大大改善了多發性骨髓瘤的預後，但整體預後較差，亟待尋找新的治療方法。嵌合抗原受體T細胞（CART）技術，是目前新興的細胞免疫療法，目前較多應用於急性淋巴細胞白血病、惡性淋巴瘤等，並取得了令人鼓舞的療效。
新近發表的論文是一項由研究者發起的多中心探索性Ⅰ期臨床試驗。上海瑞金醫院聯合上海長徵醫院、江蘇省人民醫院血液病中心，採用南京傳奇生物研發的針對BCMA抗原的雙表位CART細胞（產品代號LCAR-B38M），治療了17例復發難治性（R/R）多發性骨髓瘤，總反應率為88.2%；至隨訪截點，17例患者的中位隨訪時間為417天，總體生存率為63.5%；無進展生存率為53%。
研究發現，有兩例長期緩解的患者出現了骨髓正常造血， 血漿免疫球蛋白由單克隆惡性增生轉變為多克隆正常蛋白，提示免疫功能恢復正常。為達到治癒多發性骨髓瘤的目的，研究者在文中提出CART未來可作為初發多發性骨髓瘤的一線治療；對復發難治患者需與現有的其他療法相結合，有可能獲得更多的治癒的希望。
國內現已完成的研究者發起的LCAR-B38M臨床試驗中，已顯示出了令人振奮的安全性和臨床療效。據此，原國家食藥監總局於2018年3月批准了南京傳奇生物以及楊森製藥與國際同步在中國大陸地區開展CART細胞治療的Ⅱ期臨床試驗（療效初步確證性試驗），該試驗進一步優化和規範了治療流程和方案。國家轉化醫學中心（上海）、瑞金醫院作為Ⅱ期臨床試驗的牽頭單位，已於2019年3月17日收到第一個Ⅱ期臨床試驗的CART細胞製劑，並於3月22日進行了第一例患者的細胞回輸，這標誌著CART治療多發性骨髓瘤進入一個新階段。