昨日，羅氏製藥中國宣布，帕捷特（帕妥珠單抗）又一適應症獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准上市，該藥聯合赫賽汀（曲妥珠單抗）和多西他賽聯用於尚未接受抗HER2治療或化療的HER2陽性轉移性乳腺癌患者的一線標準治療方案。
據悉，該方案可以讓HER2陽性晚期乳腺癌患者疾病惡化或死亡風險降低51%，並讓患者平均總生存期延長40%至近5年，使晚期乳腺癌擺脫「絕症」成為可能。
相關統計顯示，女性乳腺癌已成為全球女性中，發病和死亡均居首位的惡性腫瘤。其中HER2陽性乳腺癌患者約佔20%~30%，因該類乳腺癌具有惡性程度高、病情進展迅速，易發生淋巴結轉移、化療緩解期短以及內分泌治療相對耐藥等特點，導致該類乳腺癌患者的整體治療效果和預後差。而在我國每年的新髮乳腺癌病例中，約有3%~10%患者在確診時即存在有遠處轉移，給治療帶來了極大的困難。此外，在早期乳腺癌患者中，約30%~40%會發展為晚期，因此，患者總體中位生存時間僅為2~3年，5年生存率僅20%。
晚期乳腺癌的治療亟待科學家們研究探索出新的治療藥物或治療方案。
帕捷特與赫賽汀雙靶向 + 化療聯用，是否能成為晚期乳腺癌患者的新希望？
我們一起來看下相關的研究：
本次適應症的獲批是基於兩項研究的試驗結果：CLEOPATRA臨床研究和PUFFIN研究。
CLEOPATRA臨床研究是較早前設計的一項旨在探討在局部復發、無法切除或轉移性HER2陽性乳腺癌中，一線曲妥珠單抗聯合多西他賽方案基礎上，增加帕妥珠單抗能否改善患者生存的隨機III期臨床試驗。研究結果顯示：「帕妥珠單抗+曲妥珠單抗聯合多西他賽可以使HER2陽性晚期乳腺癌患者無進展生存期（PFS）延長51%，達到18.7個月，患者總生存期（OS）延長40%，生存期可延長至近5年。隨著研究隨訪時間的延長，在中位隨訪8年（最長隨訪10年）的時候，帕妥珠單抗+曲妥珠單抗聯合多西他賽治療組37%患者達到八年生存，顯著高於曲妥珠單抗組的23%。」
PUFFIN研究是CLEOPATRA的橋接研究，這是一項基於中國人群的研究，旨在證實該治療方案能否在中國患者中具有同樣的安全性和生存獲益，為中國患者更加放心使用該方案提供有力的循證醫學證據。研究入組了243例HER2陽性晚期乳腺癌患者，隨機分組後給予相同的用藥方案。初步結果顯示「該項研究結果和以往CLEOPATRA的研究結果相似。PUFFIN研究中的無進展生存期（PFS）獲益趨勢和全球數據是一致的」。
從兩項臨床研究的結果中，我們可以看到，帕妥珠單抗+曲妥珠單抗聯合多西他賽能進一步延長患者的無進展生存期和總生存期，且該治療方案在外國人群與中國人群中患者獲益一致。
牽頭PUFFIN研究的國家癌症中心、中國醫學科學院腫瘤醫院徐兵河教授表示：
「PUFFIN研究證明了妥妥雙靶在中國HER2陽性晚期乳腺癌患者的療效和國際CLEOPATRA研究的高度一致性。證實了帕妥珠單抗聯合曲妥珠單抗雙靶方案在中國患者身上同樣具有安全性和生存獲益，為中國患者更加放心地使用帕妥珠單抗聯合曲妥珠單抗雙靶方案提供了有力的循證醫學證據。相信隨著更長的隨訪時間，我們也將看見PUFFIN研究中總生存期（OS）會展現出讓國人驚豔的數據，進一步推動我國HER2陽性晚期乳腺癌的診療格局變化。」
一直以來，對晚期癌症，我們的認知是治療效果差或無更多有效的治療手段可選擇，患者生存期極短。在CLEOPATRA臨床研究中，長達8年的隨訪結果告訴我們，帕妥珠單抗+曲妥珠單抗聯合多西他賽治療組讓37%的晚期乳腺癌患者達到了八年生存，且還可能有更長的生存獲益。或許在不遠的將來，讓晚期乳腺癌患者擺脫「絕症」，也未必不可能。
文章聲明：本文旨在傳遞腫瘤醫藥最新訊息，不是藥物宣傳資料，更不是治療方案推薦。如需獲得疾病治療方案指導，請前往正規醫院就診。
內容來源：
[1] 羅氏製藥：帕捷特再獲批新適應症！開啟HER2陽性晚期乳腺癌治療新格局
[2] 美通社：羅氏乳腺癌創新靶向藥帕捷特又一適應症在中國獲批
編輯整理：Mr.Peng