腿上反覆出現小紅點、瘀青，牙齦經常滲血，時不時流鼻血……出現這些情況，可能是原發免疫性血小板減少症（簡稱ITP）。成人和兒童都可患此病，成人大部分會轉為慢性ITP，治療和疾病管理相對棘手。
在第三屆進博會上，諾華腫瘤（中國）舉辦原發免疫性血小板減少症(ITP)主題疾病教育活動，邀請權威專家，就成人與兒童群體的發病特點、臨床治療方法等進行了詳細科普。
60%～80%成人ITP為慢性，需要長期穩定的治療
ITP是最常見的獲得性自身免疫性出血性疾病，其發病機制是免疫介導的血小板破壞增多和免疫介導的巨核細胞產生血小板不足，從而導致血小板減少。成人ITP的發病率為5～10/10萬，60歲以上老年人是高發人群，育齡期女性發病率高於同齡男性。
「『出血』是促使患者就診最主要的原因。」河南省腫瘤醫院血液科副主任周虎指出，「有的患者出現口腔血泡、鼻出血、女性生理期月經增多等等，嚴重者還會發生內臟出血、顱內出血。」
「在治療ITP前，醫生一定要明確做好診斷。」周虎教授表示，造成血小板低的原因有很多，有的患者可能是繼發於自身免疫性疾病，如系統性紅斑狼瘡、乾燥症候群、淋巴增殖性疾病、慢性淋巴細胞白血病等而出現血小板減少的情況，所以首先一定要確診是否為ITP。
ITP雖然是一個良性疾病，但卻嚴重影響患者的生活質量，嚴重時也可成為一種可致命的「隱形殺手」。目前臨床上醫生多通過糖皮質激素、靜脈注射大劑量丙種球蛋白等一線治療來提高ITP患者的血小板計數、控制其出血風險。但一線治療更多是『救急』，長期使用糖皮質激素，可能帶來感染、骨質疏鬆、股骨頭壞死、肥胖等副作用，給患者帶來新的隱患。
60%～80%的ITP患者會進入「慢性病狀態」，需要長期穩定的治療。周虎介紹，治療的目標不僅是要提升血小板計數至安全水平、減少或避免出血，還要改善患者的生活質量。血小板生成素（TPO）受體激動劑為ITP患者的疾病管理帶來新的選擇，因此便捷有效的疾病管理非常重要。
目前，二線治療方案中包含促血小板生成藥物，如rhTPO、艾曲泊帕、羅米司亭等，以及抗CD20單克隆抗體。其中，針對發病機制的血小板生成素受體激動劑艾曲泊帕，與TPO受體的跨膜結構域選擇性相互作用，能夠增加血小板的生成，彌補了傳統治療的「短板」，滿足臨床及患者治療所需的同時，口服便利性更提高了患者長期治療用藥的依從性。
「ITP如果沒有接受規範治療，患者的生活質量甚至比腫瘤、高血壓以及糖尿病患者還差。因此，ITP的病人應該像糖尿病、高血壓一樣，進入慢性病管理的狀態。」周虎強調。
八成兒童ITP為一過性，避免過度擔心和治療
ITP是兒童最常見的出血性疾病，發病率約為4~5/10萬。與機體免疫系統紊亂相關造成血小板減少，但目前確切的發病機制並不清楚。出血也是兒童ITP的常見症狀，包括皮膚瘀點瘀斑，鼻出血、口腔出血等，嚴重的甚至內臟出血、顱內出血等。
「與成人不同，兒童ITP是一種良性自限性疾病，80%的患兒患病12個月內血小板計數可恢復正常即為『一過性』，僅約20%左右的病程會持續1年以上，成為慢性ITP。」蘇州大學附屬兒童醫院血液科主任胡紹燕指出。ITP治療效果兒童高於成人。
「80%的兒童ITP可以自愈，越小的孩子自愈可能性越大，我們要儘可能地守護孩子們的天生自愈力。」胡紹燕強調。對於兒童ITP，醫生要在血小板低於20×109/L並且有明顯出血症狀，或者血小板下降特別快時才會「出手」治療，更多的則是對病情的觀察。
急性期也不強調過度治療，保持血小板數目和疾病個體自身安全狀態即可，同時要關注兒童的生活質量。一線治療激素丙球治癒率是80%，但仍然有20%的患兒轉為慢性。對兒童來說，一線治療藥物激素治療可能帶來發育遲緩、肥胖；丙球治療還可能帶來血液汙染風險。
胡紹燕說，ITP患兒尚處在生長發育階段，在治療時，除了要關注治療效果，還要減少孩子在治療時的不適感，儘可能地保護患兒和家人的生活質量。」口服類TPO受體激動劑艾曲泊帕給兒童ITP治療帶來新的選擇。和長期糖皮質激素相比較，副作用小，見效快、升血小板作用持久。
「目前，我們國家批准艾曲泊帕的適應症是12歲以上兒童及成人。美國血液病年會將已將艾曲泊帕作為兒童ITP2～4周治療無果的首選藥物。」胡紹燕介紹。
「要提高宣傳教育，尤其是家長對ITP的認識程度，不要過於緊張，如果血小板數只是稍低於正常，隨診觀察即可。同時要能夠隨時觀測病情以便及時就醫。」
期待ITP納入門診報銷範疇，緩解患者長期用藥負擔
ITP不只需要管理出血風險，更要關注患者的生活質量。只有把ITP作為慢病，全方位地管理和指導，才能夠使ITP的整體診治水平顯著提高。
大多數成人ITP會發展成為慢性病，需要長期治療，也即意味著患者的治療負擔會持續存在。臨床上，ITP患者的年均藥物治療費用在7～8萬。
2019年8月22日，由國家醫保局、人社部共同印發的《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》正式發布，將血小板生成素（TPO）受體激動劑艾曲泊帕乙醇胺納入抗出血藥乙類範圍，但是鑑於統籌區住院和門診待遇保障水平的巨大差異，未將 ITP納入門診特殊疾病保障範疇統籌區。
周虎分析，「90%的患者是在門診接受長期治療的，如果這些用藥能夠進入門診特殊疾病或者門診慢性疾病報銷範圍，患者的負擔將會更小。中國可能有20～40萬的ITP患者，他們的背後是幾百萬的家庭，他們的治療壓力需要我們的關注。」
「ITP創新藥物進入門慢系統，門診管理有利於患兒正常的生活和學習，有利於降低住院率、避免醫療資源浪費，同時提高患者的治療依從性及持續性，最終提高其生存生活質量。兒童慢性ITP患者用藥周期可能更長，減輕他們的治療負擔意義更為重大。」胡紹燕說道。