2020年10月9日-11日，第25屆亞太地區血液和骨髓移植大會（APBMT2020） 採取線上形式如期召開。APBMT會議是亞太地區造血幹細胞移植技術合作與學術交流的重要平臺，旨在全面介紹骨髓移植相關領域的最新研究進展。
本次高博團隊共6項 成果亮相此次大會，高博醫學(血液病)北京研究中心北京博仁醫院以吳彤主任1項特邀發言，李智慧醫生1項口頭報告與1項壁報展示，楊帆醫生2項壁報展示，陶秀豔護士長1項壁報展示的好成績亮相本次大會。這是2020年繼第25屆歐洲血液學年會（EHA2020） 15項 成果、第46屆歐洲血液與骨髓移植協會年會（EBMT2020） 4項 成果後，高博團隊又一次卓越實力的見證。
吳彤主任所帶領的移植團隊聚焦造血幹細胞移植後復發的血液腫瘤的新治療，從基因層面深挖影響造血幹細胞移植成功的因素，進一步尋求提高療效的有效手段。團隊楊帆醫生、李智慧醫生代表團隊在本次APBMT大會上進行了成果匯報，陶秀豔護士長分享了兒童供者外周血造血幹細胞成功採集的操作及護理經驗。
一、 異基因造血幹細胞移植後復發，巧用靶向藥療效卓越
復發是白血病造血幹細胞移植失敗和死亡的主要原因之一，據CIBMTR(國際骨髓移植研究中心)統計，異基因造血幹細胞移植(Allo-HSCT)後的復發死亡率佔全部死亡原因的23~34%。移植後復發一般預後較差，有效且副作用輕的治療比較有限。Allo-HSCT後復發的治療，包括減停免疫抑制劑、幹擾素、化療、供者淋巴細胞回輸(DLI)、嵌合抗原受體T細胞(CART)、靶向藥物以及二次移植等。
吳彤主任認為Allo-HSCT後復發的處理需要個體化 ，要根據疾病的類型及狀態、先前的治療及患者因素(一般狀態，合併症，活動的GVHD，復發的早晚及腫瘤倍增的快慢)決定治療方案。比如二次移植，目前國際上報導惡性程度高的血液腫瘤患者二次Allo-HSCT最終無病生存率(DFS)僅為20%-30%。博仁團隊二次Allo-HSCT採用更換供者，個體化的預處理方案，將二次Allo-HSCT的無病生存率從20%-30%提高到了76%。
近年來靶向藥物發展迅速，為移植後復發的患者提供了新的治療選擇。吳彤主任團隊探索精準診斷指導下的移植後復發患者的靶向治療 ，同樣取得了出色療效。
李智慧醫生報告了團隊採用含 Daratumumab方案 治療Allo-HSCT後CD38陽性的復發難治兒童血液腫瘤（包括急性髓系白血病、T淋巴母細胞淋巴瘤/白血病和急性B淋巴細胞白血病）的有效性和安全性。 中位隨訪188(30-249)天，無病生存率(LFS)為50.0%，總生存率(OS)為83.3%。初步研究表明，對Allo-HSCT後復發的CD38陽性的兒童血液腫瘤採用含daratumumab的方案是安全且有效的。在T淋巴母細胞淋巴瘤/白血病的患兒中療效最佳。這一結論仍需更多的患者和更長的隨訪時間來證實。
楊帆醫生報告了急性髓系白血病Allo-HSCT後復發應用Venetoclax聯合治療方案 的臨床結果。中位隨訪140(120-354)天，OS為85.7%，LFS為57.1%，且大多數患者耐受性良好。該臨床研究結果表明，Venetoclax聯合治療方案治療移植後復發的急性髓系白血病具有一定的療效，且安全性良好，可以成為此類患者一種新的治療選擇。
二、 尋根溯源，以精準檢測為基礎提升造血幹細胞移植成功率
染色體異常和基因變異是影響血液腫瘤患者預後的重要因素。李智慧醫生口頭匯報了團隊探討血液腫瘤患者具有的血液或免疫相關的遺傳易感基因變異對Allo-HSCT結果的潛在影響 。發現具有較多的對功能有影響的血液或免疫相關遺傳易感基因變異的患者Allo-HSCT後併發症發生率顯著增高，比如aGVHD、復發和感染。
楊帆醫生進一步報告了患者免疫缺陷遺傳易感基因與Allo-HSCT後急性移植物抗宿主病（aGVHD）的關係 。研究發現患者IL7R雜合突變在aGVHD組和非aGVHD組之間存在顯著差異。IL7R基因雜合突變組的III-IV 級aGVHD發生率明顯高於未發生突變組患者。因此IL7R雜合突變可能與Allo-HSCT後重度aGVHD的發生相關。
因此，移植前完善患者的血液與免疫相關遺傳易感基因的檢測 ，對於移植預處理方案的設計及移植後主要併發症的預防及早期幹預，進而提高移植成功率具有重要意義。基於上述研究，團隊在移植供者選擇方面會根據HLA配型、血液及免疫遺傳易感基因、造血功能及免疫功能綜合考量，選擇最佳親緣供者或非血緣供者，以減少移植後合併症的發生，從而提高移植後的無病生存率。
三、熟練的操作，有效的護理，兒童供者外周血造血幹細胞採集是安全的、高質量的
移植時通常希望供者體重不要比患者體重輕太多，以免採集的幹細胞數量不充足。但是在臨床實際中，有些患者需要通過移植治癒疾病，但實在沒有合適的親緣供者（兄弟姐妹或父母）及非血緣供者 ，年幼的孩子可能是唯一的幹細胞供者。
吳彤主任團隊所做的孩子供父母的移植目前最大的體重差是5歲的孩子為89公斤的父親提供造血幹細胞，而且移植也很成功。之後也進行了多例兒童供父母的移植，均成功重建了造血及免疫系統。高博醫學(血液病)北京研究中心北京博仁醫院陶秀豔護士長帶領團隊完成了許多兒童外周血造血幹細胞採集 ，所有兒童均採集到足夠的造血幹細胞。
在本次APBMT會議上，陶秀豔護士長匯報了35例兒童供者共57次的採集結果，證實兒童供者採集外周血造血幹細胞是安全的。陶秀豔護士長在匯報中分享到護理人員操作的規範性、操作技術的熟練度以及做好整個採集過程中的觀察與護理對成功採集尤為重要。
高博團隊凝心聚力，戮力同行，不斷尋找治癒血液腫瘤的突破點，以研究的態度對待每一位患者，從傳統的化療到造血幹細胞移植再到免疫與靶向治療，實驗室檢驗專家，臨床專家通力協作，不斷探索影響疾病治癒的因素，力求提高治癒率，尤其對難治復發血液腫瘤患者的治療，取得了一個又一個具有裡程碑意義的研究成果，用技術創新不斷推動學科發展，踐行「患者需求至上」的理念。
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責任編輯：張超