推動靶向藥物進入大病醫保目錄並非易事。在經歷多次失敗後，愛稀客將目光聚焦在了靶向藥物5型磷酸二酯酶抑制劑（包括西地那非、他達拉非、伐地那非）上。由於價格相對便宜，此類藥物成為我國肺動脈高壓治療的一線藥物。
然而，令人尷尬的是，這類俗稱「偉哥」的藥物，雖然在很多國家都註冊了可用於肺動脈高壓治療，但在中國，它們的適應證只有「男性勃起功能障礙」（簡稱「ED」）。
近日，愛稀客發起了推動「偉哥」類藥品註冊肺動脈高壓適應證的籤名徵集活動，希望能藉此推動此類藥品逐步納入醫保，改變廣大患者有藥吃不起的現狀。
半數肺動脈高壓患者靠「偉哥」救命
對很多肺動脈高壓患者而言，「偉哥」確實是能救命的藥。
中華醫學會心血管病分會肺血管組副組長、上海心血管病分會肺循環組組長、上海交通大學醫學院仁濟醫院心內科主任醫師沈節豔介紹，5型磷酸二酯酶抑制劑最早是用於心衰患者，後來發現有治療ED的作用，轉而成為風靡全球的「偉哥」。再後來，又發現它還能擴張肺血管，於是又成為肺動脈高壓患者的靶向藥物。在很多國家，5型磷酸二酯酶抑制劑的適應證包括了ED和肺動脈高壓。但在中國，這類藥的適應證只註冊了ED。
中國醫學科學院阜外心血管病醫院心內科主治醫師徐希奇曾撰文指出，此類藥物臨床應用的主要依據是中華醫學會心血管病學分會組織制定的《肺動脈高壓篩查診斷與治療專家共識》。
「偉哥」類藥物在中國治療肺動脈高壓已有很多年。愛稀客針對會員患者發起的一項調查發現，使用「偉哥」類藥物治療的患者佔到總人數的50.8%。其中，使用西地那非（商品名：萬艾可、金戈、萬菲樂）的31.8%，使用伐地那非（商品名：艾力達）的5.9%、使用他達拉非（商品名：希愛力）的佔12.9%。
「儘管『偉哥』類藥物是三大類靶向藥物裡最便宜的，仍有很多患者吃不起。」愛稀客執行主任李融表示，2014年，愛稀客在推動波生坦、萬他維和西地那非納入醫保時，西地那非首先就被刷了下來，因為它連肺動脈高壓的適應證都沒有。「我們連談判的門檻都進不了，所以必須先解決適應證的問題。」李融說道。
「偉哥」治療肺動脈高壓讓患者尷尬
「我們每次要跟病人解釋這個不是性激素，只是擴張血管的藥。男病人很容易接受，女病人卻覺得挺尷尬的。」沈節豔坦言，在為患者開「偉哥」類藥物之前，必須充分溝通，告知患者此類藥物是超適應證治療，成分可以治療肺動脈高壓，但劑量並不是專為肺動脈高壓而設計的，患者籤署知情同意書後才能使用。
廣州醫科大學附屬第一醫院呼吸科主任醫師、廣州呼吸疾病研究所、呼吸疾病國家重點實驗室主任醫師劉春麗也發現，最開始做解釋工作時，很多患者及家屬覺得難以理解，尤其是女性患者的老公覺得不可思議。但為了治病，絕大多數患者並不排斥用「偉哥」類藥物。
「醫生跟我說，吃希愛力是超適應證使用，但我並不擔心，只要能治好病。而且我吃了並沒有反應，不吃反而會一直咯血。」肺動脈高壓患者李惠心選擇了聽從醫生的用藥方案。
但是，由於「偉哥」類藥物的劑量是為了治療ED而設定，所以對於肺動脈高壓患者而言，很多時候需要把一片藥掰成4-5份吃。
以西地那非的劑量為例，沈節豔主任介紹，用於ED治療的劑量是100毫克，但用於肺動脈高壓的劑量是20毫克一天三次，所以患者需要把100毫克的藥片切分成5份。但由於5份並不好切，臨床醫生往往建議切成4份，25毫克一次。「雖然每次吃的劑量不一定準確，但總劑量是不影響療效的，但吃起來很麻煩。」沈節豔無奈地說。
「偉哥」新增適應證有多難？
要為藥物增加新適應證並不是一件簡單的事情。愛稀客在力推「偉哥」類藥物新增適應證之初，被潑了不少冷水，一些醫藥圈的人認為他們的努力會白費。「從最原始單純的角度來講，藥廠推新的適應證是有代價的，要經過很長時間，花費很大，而且不知道這類患者究竟有多少。」李融說道。
某大型藥企研究人員坦言，他們曾幾次考慮過增加西地那非治療肺動脈高壓的適應證，畢竟適應範圍擴大了，產品的市場會更有前景，但預估難度會很大。據了解，增加新的適應證，按新藥註冊分類屬於化藥3類，相當於重新申報一個新藥，需按照《註冊管理辦法》和相關技術指導原則進行藥學和臨床研究，並需要通過國家食藥監總局藥品審評中心的評審和國家食藥監總局的審批，時間至少3-4年，費用至少上千萬元，尤其是臨床試驗研究，這種病發病率非常低，臨床試驗難度大，費用高，時間長。同時，擔心臨床病例少，臨床醫生不感興趣。
禮來的他達拉非片針對肺動脈高壓的這一適應證在美國、歐盟、日本等多個國家已獲得批准上市多年，其臨床療效肯定，並在歐美和日本肺動脈高壓診治指南中作為一線藥物推薦使用。新京報記者從禮來中國獲悉，2013年，禮來啟動了肺動脈高壓適應證在中國的研發，目前相關事宜正在準備進行中。禮來中國表示，啟動該適應證在中國的研發，是基於該疾病未被滿足的臨床需求的考慮。
而研發出偉哥的輝瑞公司回復新京報記者稱，目前還沒有增加萬艾可（西地那非）針對肺動脈高壓適應證的計劃。
劉春麗教授表示，如果企業能夠公益性地支持醫生做一些臨床研究，或推動這類藥物進入醫保，很多醫生樂意配合。「肺動脈高壓雖然不是常見病，但總的患病人口不少，一旦發病，對整個家庭影響很大。我們希望，有更多的公益組織能來支持肺動脈高壓患者，或者是推進靶向藥物進醫保，造福更多的病人。」
「一旦新適應證批下來，我們希望藥品能儘快上市，也將為推動其儘快納入醫保而努力。」李融說。
這些罕見病也遭遇用藥難問題
1 血友病
血友病患者的「救命藥」經常告急。甲型血友病的凝血八因子2008年才開始逐步解決，雖然納入了醫保，卻經常出現市場缺藥的局面。乙型血友病患者所用的「救命藥」凝血酶原複合物也是經常一藥難求，而重組人凝血九因子則價格高昂，讓很多患者負擔不起。
2 戈謝氏病
由於國內沒有特效藥，戈謝氏病患者目前只能靠注射進口藥物「思而贊」治療。一般成年患者一年的藥費高達200萬元至300萬元，即便將來醫保能支付一部分，患者每年還需承擔餘下的近40萬元，而且都要提前先墊付再報銷。目前，部分患者依靠中華慈善總會思而贊慈善贈藥項目獲得的10年免費藥物捐贈來維持治療。
3 法布雷病
治療法布雷病的特效藥Fabrazyme2003年就由美國一家公司研製成功，並廣泛用於全球幾十個國家和地區。法布雷病患者用上這個藥，就可以補充他身上缺少的酶，過上同健康人一樣的生活。但該藥並未在大陸進行藥品註冊，很多患者只能等死。即便進入中國市場，每年大約一兩百萬元的高昂費用，也是患者們無法承擔的。
D02-D03版採寫/新京報記者 王卡拉