原標題：三元基因：精選層四大研發募投項目瞄準「世界級」難題
三元基因(837344)下周開啟精選層公開發行，計劃募資3.5億元，研發募投項目主要有4大項，均是植根於三元基因十餘年研究開發的技術積累，均是具有技術原始創新和市場領先創新的重磅產品，均是瞄準市場潛力巨大的「世界級」難題。
其中「重組人幹擾素α1b霧化吸入治療小兒RSV肺炎臨床試驗」項目，是填補兒童呼吸道感染的市場空白，未來幾年內市場空間將達到百億元。另外3個研發募投項目分別針對B肝治療、新冠肺炎治療、腫瘤治療等，均為重大疾病領域的重磅產品。
據國信證券研究報告指出，三元基因四大研發募投項目的研究處於領先地位，其中有兩項三期臨床研究，一項二期臨床研究，一項開創性臨床研究。四大研發募投項目的實施，有助於公司在未來兩年陸續推出具有技術領先性、行業競爭力和廣闊市場前景的重磅新產品。
攻克小兒RSV肺炎：搶佔霧化吸入空白市場
三元基因的「重組人幹擾素α1b霧化吸入治療小兒RSV肺炎臨床試驗」項目，是此次精選層募投重點項目，投資金額最大，達到6203萬元。該項目主要用於治療兒童RSV感染引起的下呼吸道感染，開發治療肺炎和細支氣管炎的幹擾素吸入劑。
RSV即呼吸道合胞病毒(Respiratory Syncytial Virus)，是一種RNA病毒，是引起嬰幼兒病毒性肺炎和毛細支氣管炎的首要病原，多見於新生兒和6個月以內的嬰兒。
國信證券研究報告顯示，RSV病毒是造成5歲以下兒童呼吸系統感染、住院和死亡的最主要病原體，全球每年3,380萬5歲以下兒童患病。中國是全球5個RSV發病率最高的國家之一，據估計約為31/1000，年新發病例680萬，佔兒童急性下呼吸道感染的18.7%。
據公開發行說明書顯示，兒童病毒感染是幹擾素重點發展領域。三元基因的重組人幹擾素α1b因其療效確切，不良反應輕，具有突出的臨床優勢，預計到2028年在兒童呼吸道感染的市場空間將達到214億元。
據介紹，三元基因的主營產品重組人幹擾素α1b(商品名：運德素)，經過十餘年的實驗室研究和臨床研究，用霧化給藥方式治療病毒性肺炎，在產品技術方面和患者依從性方面均具有明顯的優勢，該產品也是目前市場上同類產品中唯一獲得官方批准在產品說明書上標註有用於小兒RSV肺炎適應症的幹擾素產品。
三元基因稱，此次在募投項目，將繼續深入探索運德素以霧化吸入給藥方式實現對小兒RSV肺炎的治療，目前已經完成了兒童安全性研究和劑量探索研究臨床實驗，探明了本品在兒童的安全劑量和有效劑量範圍，並獲得了國家藥監局III期臨床試驗批件，已啟動III期臨床試驗。項目成功後，公司可迅速填補空白的霧化幹擾素吸入用藥治療兒童RSV肺炎適應症市場，成為獨家重磅品種。
2015年至2018年，公司憑借重組人幹擾素α1b在兒科病毒性肺炎治療領域的拓展，營業收入從1.18億元增至3億元。未來獨家生產的運德素吸入劑上市後，對公司業績將產生積極影響。
抗擊新型冠狀病毒肺炎：爭做首個抗新冠病毒吸入藥物
「重組人幹擾素α1b防治新型冠狀病毒肺炎臨床試驗」項目臨床用途是預防和治療新型冠狀病毒肺炎。該項目是針對全球性重大傳染病疫情的應急開發項目。
目前新冠肺炎仍在全球肆虐，國外現有病例2000多萬人。世界衛生組織曾表示，新冠病毒將與我們長期共存。針對新冠肺炎的治療，我國尚沒有確定有效的抗病毒藥物。幹擾素α是人類面對已知病毒和未知病毒核心的抗病毒手段之一。從流感病毒到中東呼吸綜合症，從SARS冠狀病毒再到新型冠狀病毒，幹擾素均發揮了重要作用。
面對新冠肺炎，國家衛健委等連續發布八版《新型冠狀病毒肺炎診療方案》均將霧化吸入α-幹擾素列為抗病毒首選推薦方案。三元基因被國家工信部認定為疫情防控藥品中央儲備單位，運德素產品納入《疫情防控重點保障物資清單》，在全國抗擊新冠肺炎疫情防控一線得到廣泛應用。
為獲得國家藥監部門針對新冠肺炎的生產批文，公司已於2020年4月獲得了國家藥品監督管理局批准幹擾素α1b霧化吸入治療新冠肺炎和幹擾素α1b注射液預防新冠肺炎的兩個臨床批件。據了解，該臨床試驗是首個經國家藥監局批准的幹擾素防治新冠肺炎項目，目前處於III期臨床階段，領先於歐美發達國家。
該項目的開發，將為幹擾素成人呼吸領域提供重要的抗病毒產品，後續將在成人呼吸這一新的領域，應用霧化吸入這一獨特用藥方法，開拓成人病毒性肺炎這一藍海市場，強化核心技術優勢和市場佔有，在我國乃至全球都將大大提升公司的行業和品牌影響力，具有重大的社會效益和經濟效益。
綜上，運德素霧化吸入治療RSV肺炎和防治新型冠狀病毒肺炎臨床試驗項目的開發，將大大擴展運德素在兒科呼吸領域和成人呼吸領域的臨床應用。一旦項目成功實施，將形成新的業務增長點。同時，以上兩個項目的開發將成為全球首個幹擾素霧化吸入新用藥途徑和劑型，作為針對重大新適應症的重大創新用藥途徑，十分契合兒科呼吸和成人呼吸兩大臨床領域的臨床應用發展趨勢。
B肝項目：瞄準臨床治癒最高目標，致力實現精準治療
據介紹，慢性B肝治療臨床最高目標是把B肝病毒S抗原完全清除，達到臨床治癒，以防止肝纖維化和肝癌發生。
慢性B型肝炎是由B型肝炎病毒(HBV)持續感染引起的肝臟慢性感染性炎症，是全球發病率最高的傳染病之一。相關研究報告顯示，我國更是屬於B肝高流行國家，有9,000萬B肝病毒感染者，其中慢性B肝病人2800萬人；2014年-2018年B肝年平均發病人數為96.28萬例。
三元基因公開發行書顯示，2018年肝病用藥醫院市場規模達到657.4億元，預計2020年將達到830.8億元。據介紹，幹擾素由於具有療程明確、可使病毒抗原清除以實現臨床治癒的優點，是B肝治療的首推藥物，預計2020年肝病用幹擾素市場規模約為47.99億元。
三元基因此次募投項目中正在開發的新型PEG集成幹擾素，在療效、安全性、質量成本均有優勢。國信證券研究報告稱，產品生物活性是跨國藥企羅氏公司對應進口產品派羅欣的5倍；長效性方面可由普通產品的每日注射一次延長到每周一次；安全性方面優於已上市進口長效幹擾素；分子重排技術、定點突變技術和PEG定點修飾技術的創新運用，提高產品質量，降低生產成本，相關技術獲中國、美國、韓國和日本等十餘項發明專利授權。
據了解，目前新型PEG集成幹擾素已經完成中國健康成年受試者中單次給藥的耐受性、藥代動力學和藥效動力學試驗和中國慢性B型肝炎患者中多次給藥的耐受性、藥代動力學和藥效動力學試驗。
在臨床應用策略方面，提出了全新的精準醫療思路：通過基因檢測，篩選對幹擾素有效的患者，提高臨床治癒率。目前，公司的肝炎患者幹擾素有效基因檢測技術已取得突破性進展，三元基因已獲得專利證書。
通過該項技術，可在注射運德素前對B肝患者進行篩選，選擇有望實現B肝最高目標—S抗原清除的B肝患者，在使用新型PEG集成幹擾素後，實現對慢性B肝的精準治療。
以上新型PEG集成幹擾素分子和基因檢測技術為全球行業領先。該項目的實施可以進一步提高B肝臨床治癒率，達到精準檢測、精準治療的目的，為拓展巨大的B肝應用市場，提供了全新結構藥物和精準臨床解決方案。
腫瘤免疫細胞項目：聯合運德素，攻克肝癌 「世界難題」
「γδT細胞的腫瘤免疫細胞治療臨床研究」項目，主要用於治療肝癌、淋巴瘤等難治性惡性腫瘤。
據介紹，細胞免疫治療是繼傳統的手術、放療、化療之後的第四種治療技術，與幹擾素有良好的協同效應。該治療方法具有簡單，針對性強，副作用小，見效快等優點。
γδT細胞為T淋巴細胞的一種，已證明與重組人幹擾素α1b有良好的協同效應。
肝癌是我國常見的惡性腫瘤之一。我國肝癌的年死亡率為20/10萬，在惡性腫瘤死亡順位中佔第2位，其病因主要與肝炎病毒感染有關。目前對病毒性肝炎演變的肝癌沒有很好的治療方法。γδT細胞具有強有力的直接殺傷腫瘤細胞作用，而運德素具有抗病毒和抗腫瘤雙重作用，因此，兩者聯合有望獲得突破性進展。
三元基因近期投資了一家國際領先的γδT細胞治療技術公司，該公司依託中國醫學院科學院/北京協和醫學院免疫學系的創新團隊打造了基於γδT細胞的國際腫瘤免疫治療中心。經過雙方長達一年的合作，雙方已完成了幹擾素α1b和γδT細胞的體外抗腫瘤實驗室研究，顯示了良好的藥物協同效應，該項研究論文已公開發表。
在此基礎上，雙方進一步合作推進異體γδT細胞聯合運德素治療肝癌的臨床研究，通過強強聯合，優勢互補，共同解決重大、關鍵性技術問題，推進細胞治療走向臨床和市場。此項合作會大大增強三元基因公司在腫瘤領域的研發創新能力，加速重磅產品上市速度。
目前，「γδT細胞的腫瘤免疫細胞治療臨床研究」項目已完成以肝癌作為適應症的實驗室研究工作，正在開展探索性臨床研究。選擇與運德素具有協同效應的γδT細胞進行肝癌的免疫治療是三元基因在腫瘤治療領域持續開拓的新路。
進入細胞免疫治療領域，將進一步拓展三元基因的技術領域，豐富產品結構，將為三元基因在抗腫瘤方向上又增添了新的方法和途徑。
（文章來源：挖貝網）
(責任編輯：DF134)