本文首發於微信公眾號：雪球。文章內容屬作者個人觀點，不代表和訊網立場。投資者據此操作，風險請自擔。
8月30日，FDA官方網站宣布批准諾華CAR-T細胞療法正式上市，用於治療復發性或難治性兒童、青少年B-細胞急性淋巴細胞白血病。抗癌藥研究達人@Stevevai1983在雪球詳細闡述了這一突破性的抗癌療法，快來跟雪球菌一起看看究竟是怎麼回事吧！
CAR-T是通過基因工程技術，人工改造腫瘤患者的T細胞，在體外大量培養後生成腫瘤特異性CAR-T細胞，再將其回輸入患者體內用以攻擊癌細胞。根據治療流程，CAR-T細胞免疫治療包括兩大核心環節：一是用於製備CAR-T細胞的基因修飾載體的生產，即生產CAR慢病毒載體；二是CART細胞的製備和應用，包括採集患者的免疫細胞、體外細胞培養、轉染、擴增和回輸等製備和治療。
昨晚諾華的CART獲批了，定價47.5w美元按照現在匯率為313wrmb治療一次。使用以後如果1個月無效，那麼退款。
這個價格看似很貴，但實際上定價是非常合理的。而且如果CART未來能進入2線病人那麼實際上會給美國醫療體系降壓的。CART的使用特點是來一發就搞定，不用住院，不用其他治療。有相當大的機會直接把癌症治癒。第一個使用諾華CART的小孩到現在已經5年半了，還持續未檢測到癌細胞。因為T細胞會有記憶系統，有研究證明CART能觸發T細胞的記憶機制，讓T細胞永久記住癌細胞的樣子，有點類似形成了抗癌疫苗。
如果未來CART使用在2線病人身上，要知道2線病人的生存期還是非常長的。那麼未來可以節省所有的住院費，各種化療，靶向藥，幹細胞移植等費用。這些整體費用來看一定是遠高於47.5w。而且病人的生活質量不能同日而語。
諾華還承諾無效退款，來節省無效醫療費用。
很多投資者過於擔心CART價格我認為是誤判。現在確實有很多藥物支出被保險公司控制的很死，但是這不會包括CART。首先CART對於商業醫保公司來說「並不貴」。其次就是美帝醫保體系對真正的突破性療法的支持力度是非常大的。
我們來看過去幾年的例子。
1：吉利德的非常貴的治癒C肝的藥物保險報銷沒問題。
2：非常貴且使用時間長的PD1藥物保險報銷沒問題。
3：再生元今年出的Dupliumab保險報銷沒問題。
4：羅氏今年出的Ocrelizumab保險報銷沒問題。
5：IONS的Spinraza簡直貴得離譜但是保險報銷還是沒問題。
這種例子太多，其中一個共同點就是這些療法都是真正突破性療法。CART還是突破性療法中的王牌戰隊機。我預計保險報銷將不是問題。各大CART銷售爬坡會很快。
國內參與CART療法的目前有兩家上市公司，分別是復星醫藥(600196,股吧)和港股金斯瑞生物科技。復星和KITE有合資公司。KITE的CD19產品已經被證明了。金斯瑞生物科技在做BCMA靶點治療多發性骨髓瘤。復星的並未披露，從合資的時間來看應該才剛剛開始吧。金斯瑞做了100多例了，而且效果相當不錯並且沒死人。這個應該是中國進度最快的CART。
風險提示：雪球裡任何用戶或者嘉賓的發言，都有其特定立場，本貼為球友發言，不可作為投資依據，投資決策需要建立在獨立思考之上。
文章來源：微信公眾號雪球
（責任編輯：崔晨 HX015）