賽諾菲罕見病新藥olipudase alfa獲FDA突破性療法認證

2021-01-18 生物谷

2015年6月8日訊 /生物谷BIOON/ --賽諾菲公司旗下的Genzyme公司最近又傳出了利好消息。公司開發的用於治療罕見疾病--尼曼－皮克病（NPD）的新藥olipudase alfa獲得了FDA的突破性藥物療法認證。

尼曼－皮克病（NPD）是一種由鞘磷脂堆積而導致的一種疾病。這種疾病的發病原因是由於患者體內缺少一種名為鞘磷脂酶的酶類。而olipudase alfa是一種酶替代療法，這種藥物可以通過替代患者體內缺失的鞘磷脂酶，從而將無法分解的鞘磷脂進行分解。目前市面上尚沒有針對這種疾病的獲批療法，而此次FDA對olipudase alfa的突破性藥物療法認證無疑會對這種療法的開發起到加速作用。據了解，此次FDA是在審批了olipudase alfa的臨床I期研究後作出此項決定的。目前研究人員正在進行關於olipudase alfa治療兒童的臨床I/II期研究，同時公司計劃在今年晚些時候進行治療成人患者的臨床II/III期研究。

NPB是一種溶酶體貯積病，主要是因為參與細胞代謝的相關基因突變而引起的這種疾病。Genzyme公司在這一領域有著深厚的研究基礎，公司開發的酶替代療法已經在Gaucher, Fabry, Pompe等多種罕見疾病上都得到了良好的應用。

而近一段時間，賽諾菲著手進行的企業研發部門重組也使得Genzyme公司能夠更專注進行相關罕見疾病的研究。今年二月份，賽諾菲進行了總額高達上百億美元的收購案，同時還重組了其腫瘤研發部門並裁員100人。而此次olipudase alfa的成功似乎也證明這條重組之路的正確性。（生物谷Bioon.com）

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Sanofi snags a 'breakthrough' tag for a new rare disease drug

 

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