▎藥明康德內容團隊編輯
本周，系統性間變性大細胞淋巴瘤、經典型霍奇金淋巴瘤、冷凝集素病、卡波西肉瘤、胃腸道間質瘤、血友病、亨廷頓病、脊髓性肌萎縮症、尼曼匹克病、多發性骨髓瘤、膽管癌、早衰症等多疾病領域又獲突破。
一周罕聞藥事，一起來看詳細報導。
01 武田創新抗體偶聯藥物在中國獲批上市，歐洲擴展適應症
5月14日，武田（Takeda）創新抗體偶聯藥物傳來兩項喜訊。
中國國家藥品監督管理局（NMPA）正式批准注射用維布妥昔單抗進入中國，用於治療成人CD30陽性的復發或難治性系統性間變性大細胞淋巴瘤（sALCL）和復發或難治性經典型霍奇金淋巴瘤（cHL）。
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同日，歐盟委員會（EC）擴展了該藥的適應症，可聯合CHP（環磷醯胺、多柔比星、潑尼松）治療既往未經治療的系統性間變性大細胞淋巴瘤（sALCL）成人患者。
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02 賽諾菲單抗sutimlimab獲FDA優先審評，治療冷凝集素病溶血
5月14日，美國FDA授予賽諾菲（Sanofi）的sutimlimab的生物製品許可申請（BLA）優先審評資格，用於治療冷凝集素病（CAD）成人患者溶血。Sutimlimab已被FDA授予突破性療法認定和孤兒藥資格。在一項關鍵3期CARDINAL研究中，原發性CAD患者顯示了血紅蛋白、膽紅素正常化和慢性病治療功能評估-疲勞量表（FACIT-F量表）評分的改善。
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03 FDA批准百時美施貴寶新藥pomalidomide，用於卡波西肉瘤
5月15日，百時美施貴寶（Bristol Myers Squibb）宣布，FDA批准Pomalyst（pomalidomide）用於與愛滋病相關且抗逆轉錄病毒療法（HAART）耐藥的卡波西肉瘤患者，以及HIV陰性的卡波西肉瘤患者。這款口服療法是20多年來卡波西肉瘤患者的第一種新治療選擇，曾獲得突破性療法認定和孤兒藥資格。
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04 再鼎醫藥合作夥伴新藥ripretinib獲FDA批准，用於胃腸道間質瘤四線治療
5月15日，FDA宣布批准Deciphera公司ripretinib用於治療接受過包括伊馬替尼在內的3種或更多種激酶抑制劑治療的晚期胃腸道間質瘤（GIST）成年患者。Ripretinib是一種激酶抑制劑，2019年6月，再鼎醫藥從Deciphera公司獲得ripretinib在大中華區開發和推廣的獨家許可。
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05 血友病新療法，輝瑞TFPI靶向藥首次在中國申報臨床
5月16日，中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）網站公示顯示，輝瑞（Pfizer）公司的marstacimab（PF-06741086）注射液在中國提交的一項臨床試驗申請已獲受理。Marstacimab是一款靶向組織因子途徑抑制劑（TFPI）的在研創新療法，擬用於血友病的治療，已在美國獲得快速通道和孤兒藥資格。本次是該藥首次在中國申報臨床。
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06 梯瓦公司首款亨廷頓舞蹈症氘代新藥在中國獲批
5月18日，梯瓦醫藥信息諮詢（上海）有限公司宣布，旗下創新藥物安泰坦（氘代丁苯那嗪片）經NMPA優先審評後，正式獲批用於治療與亨廷頓病（HD）有關的舞蹈病及成人遲發性運動障礙（TD），成為中國首個獲批的氘代藥物，中國也成為該藥在全球範圍內獲批的第二個國家。
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07 脊髓性肌萎縮症反義寡核苷酸療法臨床新數據顯示持續療效和長期安全性
5月18日，Biogen公司公布了Spinraza（nusinersen）臨床開發項目的額外數據，進一步證明了nusinersen在廣泛的脊髓性肌萎縮症（SMA）患者中的持續療效和更長期的安全性。數據表明，在連續接受nusinersen治療（部分長達6年半）的嬰兒、兒童和青少年中，患兒可表現運動功能改善或疾病穩定。
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08 Trappsol Cyclo治療C1型尼曼匹克病關鍵試驗設計獲EMA積極意見
5月18日，Cyclo Therapeutics公司宣布，已收到歐洲藥品管理局（EMA）對該公司Trappsol Cyclo靜脈給藥治療C1型尼曼匹克病（NPC1）的全球關鍵性試驗設計的積極意見。該實驗設計於3月收穫FDA積極意見（點此回顧）。Trappsol Cyclo是Cyclo公司羥丙基β環糊精的專利配方，已獲美國和歐盟孤兒藥資格。
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5月20日，Cyclo公司公布了該療法在1期試驗頂線結果和1/2期試驗中期分析數據，數據顯示，每兩周一次靜脈給藥具有良好的安全性和耐受性，所有劑量組（1500 mg/kg、2000 mg/kg和2500 mg/kg）均表現出良好的NPC1治療效果。
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09 楊森公司首次公布BCMA雙特異性抗體臨床數據，治療多發性骨髓瘤
5月19日，強生（Johnson & Johnson）集團旗下楊森（Janssen）公司首次公布了其靶向BCMA和CD3的雙特異性抗體teclistamab（JNJ-7957），在治療復發/難治性多發性骨髓瘤（MM）患者的1期劑量遞增研究中取得的積極數據。初步結果表明，teclistamab的安全性良好，且讓患者獲得了持續的深度緩解。
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10 治療膽管癌，ivosidenib全球3期ClarIDHy研究達主要終點
5月19日，Agios Pharmaceuticals公司宣布，其ivosidenib在既往接受過治療的異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）突變膽管癌患者中的全球3期ClarIDHy研究數據已在The Lancet Oncology發表。該研究達到了主要終點，與安慰劑組患者相比，隨機分配到ivosidenib組的患者無進展生存期（PFS）出現統計學顯著改善。
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11 FDA加速受理lonafarnib治療早衰症和早老樣核纖層蛋白病的NDA申請
5月19日，Eiger BioPharmaceuticals宣布，FDA已受理其3月提交的（點此回顧）lonafarnib治療早衰症和早老樣核纖層蛋白病的新藥申請（NDA），並將加速審查。研究數據顯示，接受lonafarnib單藥治療的早衰症患者顯示生存獲益，死亡風險降低88%。
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12 脊髓性肌萎縮症唯一基因療法獲歐盟有條件批准
5月19日，諾華旗下AveXis公司宣布，基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）獲EC有條件批准，用於治療SMN1雙等位基因突變且臨床診斷為1型脊髓性肌萎縮症（SMA）的SMA患者，或用於SMN1雙等位基因突變且有至多3個SMN2基因拷貝的SMA患者。該療法是SMA唯一一款基因療法，給藥後治療獲益可持續5年以上。
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