-
新型基因療法可用於治療肌營養不良症
新型基因療法可用於治療肌營養不良症 作者：小柯機器人 發布時間：2019/10/9 11:03:38 美國賓夕法尼亞州立大學Hansell H.
-
肌營養不良症最新信息
型肌營養不良症(DMD)和Becker型肌營養不良症(BMD)、面肩肱型肌營養不良症(FSHD)、肢帶型肌營養不良症(LGMD)、Emery-Dreifuss肌營養不良症(EDMD)、先天性肌營養不良症(CMD)、眼咽型肌營養不良症(OPMD)、眼型肌營養不良症遠端型肌營養不良症，這些類型中，DMD最常見，其次為BMD、FSHD和LGMD。
-
Nat Med:基因療法治療杜氏肌營養不良症
2020年1月29日 訊 /生物谷BIOON/ --杜氏肌營養不良症（DMD）是兒童中最常見的遺傳性肌肉疾病。對此，慕尼黑工業大學（TUM）等機構的研究人員開發出一種基因療法，可以為患有DMD的患者提供永久性的緩解。Dystrophin蛋白是肌肉組織再生的關鍵。
-
肌營養不良症的初、中、晚期都有哪些症狀?
從現代西醫病理上講，肌營養不良症因為基因的缺陷結構的破壞，使肌細胞變性壞死而發病，根據遺傳規律形式、劃為多種類型，沒有地理或種族差異，任何地方、任何年齡階段均能患病，其病因和發病機制較複雜多樣，所以發現異常就要儘早診斷：根據臨床表現、起病年齡、遺傳方式、家族史、血清CK測定、肌電圖、肌肉酶組織化學以及免疫組織化學檢查，明確診斷治療
-
杜氏肌營養不良症(DMD)基因療法!輝瑞PF-06939926最新數據:蛋白...
2020年05月17日訊 /生物谷BIOON/ --輝瑞（Pfizer）近日在美國基因與細胞治療學會（ASGCT）年會虛擬會議上公布了杜氏肌營養不良症（DMD）基因療法PF-06939926 Ib期臨床的最新數據。
-
肌營養不良症最新進展 肌營養不良症2020最新突破治療法
進行性肌營養不良症是一種由遺傳因素引起的肌肉疾患其主症為隨意肌肌群逐漸肌肉萎縮衰弱無力,最後不能運動癱瘓甚至死亡。進行性肌營養不良,屬於祖國醫學「痿證」、「虛勞」等範疇;進行性肌營養不良,是一種肌肉變性疾病,和基因缺陷有關。其臨床表現主要為肌肉無力、肌肉萎縮,病程呈進行性加重。肌營養不良有多個類型,其中最為常見的, 是假肥大型肌營養不良,主要症狀多在嬰幼兒期起病, 3-5歲時逐漸出現行走不良、發育落後,獨立行走的年齡較普通兒童要晚，或者一直都有行走不穩。
-
小孩肌營養不良怎麼辦?
肌營養不良還包括強直性肌營養不良症、肢帶型肌營養不良、面肩肱型肌營養不良和眼咽型肌營養不良等，各型的表現和遺傳方式不盡相同，但多有肌肉的無力和萎縮，有時候伴有心臟的異常。 >(1)假肥大型肌營養不良症:即Duchenne型肌營養不良症(DMD),又稱杜興肌營養不良症,是最常見的Ⅹ性連鎖隱性遺傳性肌病,女性為基因攜帶者,所生男孩約50%發病,女孩患病者罕見;有些攜帶者可有肢體無力、腓腸肌肥大、血清CK增高等臨床表現。
-
基因治療肌營養不良的男孩,這是一個非常勇敢的試驗
值得注意的是，Davies所描述的這個人缺失了46%的基因。然而，在他已經進入人生第7個十年的時候，他仍然可以拄著拐杖走路。這似乎太出乎意料了。現在，這個距今27年的發現，可能是治療杜氏肌營養不良的最好機會。杜氏肌營養不良症在每幾千個男孩中就有一個，但很少影響到女孩。在他們十幾歲的時候，大多數男孩都不能走路了。
-
澳大利亞:兒童肌營養不良症基因治療取得突破
進入[晚間新聞]>> 央視網消息(晚間新聞)：肌無力也叫肌營養不良症，是一種由遺傳因素所導致的原發性骨骼肌壞死性疾病，嚴重時會導致患者死亡。
-
肌營養不良基因檢測——佳學基因
姐姐擔心自己的孩子可能會遺傳此病，於是來到基因解碼研究中心進行檢測，檢測人員對弟弟的血液樣本進行了所有肌營養不良致病基因的病因查找，即肌營養不良致病基因鑑定。檢測結果顯示弟弟DMD基因未發生突變缺失，可排除杜氏、貝氏肌營養不良症，而AHDC1 基因發生突變，該基因的嚴重序列變化會導致Xia-Gibbs 綜合症。
-
積極數據頻報 杜氏肌營養不良基因治療吹響號角
這種疾病 - 杜氏肌營養不良(Duchennemusculardystrophy，DMD)，是X染色體上dystrophin基因突變引起的最常見和最嚴重的肌營養不良症，這種突變導致患者肌肉中缺少抗肌營養不良蛋白(dystrophin)，特徵是進行性肌肉退化和萎縮，導致心肌病和呼吸衰竭而過早死亡。平均每5000名男嬰就有1人受到影響。
-
肌營養不良2020最新突破,肌營養不良是絕症嗎?
進行性肌營養不良是一組因基因突變導致的肌肉變性病，特徵表現是骨骼肌進行性無力、萎縮，還伴有中樞神經系統、心臟、骨骼等部位受累。不同類型的進行性肌營養不良的發病時間、進展速度、嚴重程度有很大差異，應採取對症治療的原則。不是所有的肌營養不良症都是絕症。
-
肌肉萎縮症的基因療法
圖片來源：Pixabay研究人員用基因療法治療患有假肥大型肌營養不良症的狗。也許有一天，這種療法也能應用於人類身上。假肥大型肌營養不良症是一種危及生命的肌肉萎縮症，這是最常見的一種肌肉萎縮症，主要發生在男性身上，每3500名男孩中就有1名會患有這種疾病，他們的肌肉在童年時期就會開始萎縮。
-
父母沒有肌營養不良症,為什麼孩子卻患上了進行性肌營養不良
進行性肌營養不良患兒的基因缺陷大多數是遺傳自父母，但也有一部分是患兒成胎時候發生了新的基因突變。如果是發生了新的基因突變，父母自然不會 患有進行性肌營養不良。
-
針對杜氏肌營養不良症基因療法 禮來與Precision達成合作
編譯丨海明威11月20日，禮來和Precision BioSciences向外宣布了一項研究合作和獨家許可協議，協議內容主要是禮來將利用Precision專有的ARCUS®基因組編輯平臺，研究和開發潛在的遺傳疾病體內療法，關注的適應症是杜氏肌營養不良症(DMD)和其他兩個未公開的基因靶標。
-
研究顯示:幹細胞有望治療肌營養不良症
據最新一期《新科學家》雜誌報導，義大利研究人員在一項研究中用幹細胞使患肌營養不良症的狗恢復了行走能力。研究人員希望這一方法未來能夠治療人類肌營養不良症。 假肥大型肌營養不良症是由抗肌營養不良蛋白的基因變異造成的。這種蛋白能損害身體中的所有肌肉，包括骨骼肌、心肌和膈肌等。這種疾病多發於男孩中，通常會導致患者在30歲前死亡。 此前，義大利聖拉斐爾科學研究所的研究人員曾發現，對用基因技術培育出的缺少抗肌營養不良蛋白的實驗鼠進行的實驗中，一種名為MESANGIOBLASTS的成體幹細胞可以恢復抗肌營養不良蛋白的產生。
-
肌營養不良症能治好嗎?肌營養不良怎麼治療?
肌營養不良屬於基因缺陷導致的肌肉群疾病，它會導致患者出現肌肉無力和肌肉萎縮的症狀，甚至會引起患者殘疾以及死亡。這種危害性非常大的疾病，它的病情非常複雜，會嚴重影響患者正常的生活，甚至還會對生命安全造成威脅。所以發現病情後，我們千萬不能疏忽大意，應該儘早進行規範系統的治療，以儘量減輕疾病對身體的影響。
-
緩解致命神經疾病進展,基因療法臨床結果積極
▎藥明康德/報導 今日，Axovant Gene Therapies公司在第27屆歐洲基因和細胞療法協會（European Society of Gene and Cell Therapy）年會上宣布，初步臨床數據表明，基因療法AXO-AAV-GM2具有緩解戴薩克斯症（Tay-Sachs
-
...美國FDA批准Emflaza擴大適用人群,用於2-5歲杜氏肌營養不良(DMD...
2019年06月09日訊 /生物谷BIOON/ --PTC Therapeutics公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准擴展Emflaza（deflazacort）的標籤，納入2-5歲杜氏肌營養不良症（DMD）兒科患者。此次批准，使Emflaza成為唯一一個被批准用於治療所有2歲及以上DMD患者的藥物。
-
諾華脊髓性肌萎縮症基因療法Zolgensma獲歐盟批准!
諾華（Novartis）旗下基因治療公司AveXis近日宣布，歐盟委員會（EC）有條件批准基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用於治療5q脊髓性肌萎縮症（SMA）患者，具體為：（1）SMN1存在雙等位基因突變、且臨床診斷為SMA-1型的5q SMA患者；（2）SMN1基因存在雙等位基因突變、且存在多達3個拷貝