針對杜氏肌營養不良症基因療法 禮來與Precision達成合作

2020-12-20 健康一線視頻網

編譯丨海明威

11月20日，禮來和Precision BioSciences向外宣布了一項研究合作和獨家許可協議，協議內容主要是禮來將利用Precision專有的ARCUS®基因組編輯平臺，研究和開發潛在的遺傳疾病體內療法，關注的適應症是杜氏肌營養不良症(DMD)和其他兩個未公開的基因靶標。

根據該協議的條款，Precision將獲得1億美元的前期現金付款，以及禮來對Precision的3500萬美元股權投資。此外，如果禮來成功地將合作的一種療法商業化，Precision還將獲得4.2億美元的潛在開發和商業化收入，以及從中等個位數到較小兩位數之間的產品銷售分級特許權使用費提成。

在合作期間，Precision將負責領導臨床前研究和有關新藥研究申請（IND）的支持活動，而禮來負責臨床開發和商業化過程，並且，禮來有權在合作過程中選擇多達三個的額外基因靶標。Precision可以選擇參與支持其中一種產品的臨床開發，以換取共同資助產品未來銷售過程中增加的特許權使用費提成。

Precision BioSciences公司是一家臨床階段的生物技術公司，致力於創新和自有的ARCUS®基因組編輯平臺。公司的產品線主要使用ARCUS®平臺，由多個「可即時應用的」 CAR-T免疫療法臨床候選藥物和幾種體內基因校正療法候選藥物組成，用於治療沒有適當治療方法的遺傳性疾病和傳染病等。

ARCUS®是一項由Precision公司的科學家發現和開發的高度特異性和多功能的基因組編輯技術平臺，其設計時充分考慮到了治療的安全性，遞送效率和有效性控制等。它使用特定序列的DNA切割酶或核酸酶，這些酶被設計用來插入(敲入)、移除(敲除)或修復活細胞及生物體內的DNA。ARCUS是基於天然存在的基因組編輯酶I-CreI系統行使功能，該酶是一種歸巢核酸內切酶，主要存在於萊茵衣藻（Chlamydomonas reinhardtii）中，可以對細胞DNA進行高度特異性的切割，

從而在源頭上糾正遺傳缺陷等問題。

除了和禮來的此次合作，Precision BioScience在2018年就曾與吉利德達成一項總額高達4.45億美元的戰略合作，是利用ARCUS®基因組編輯平臺，開發旨在消除體內B肝病毒的功能性治癒療法【相關閱讀：盤點處於中期臨床開發的B肝功能性治癒療法】。

對禮來而言，基因編輯技術正在成為一種有前途的療法，可以解決目前尚無有效治療手段的遺傳性疾病，通過與Precision科學團隊的緊密合作，並利用他們的平臺來開發和提供針對未經治療的遺傳性疾病，從而創造具有轉化潛力的藥物。當然，這也只是禮來今年籤訂的研究合作和許可協議之一。早在今年的三月份，禮來就宣布與生物製藥公司Sitryx達成過類似的研究開發協議，將共同開發4種由Sitryx發現的用於自身免疫性疾病的臨床前治療藥物，潛在交易金額高達8.8億美元【相關閱讀：禮來達成8.8億美元合作，加碼自身免疫疾病新療法】。

不過，根據Hart-Scott-Rodino（HSR）反壟斷修正案和其他慣常交易條件，禮來與Precision BioSciences的交易還有待批准。

參考來源：

1.Lilly and Precision BioSciences Announce Genome Editing Research Collaboration and License Agreement

2.Could Eli Lilly and Precision BioSciences Make Breakthroughs for DMD?

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