RNAi治療高甘油三酯!Arrowhead公司ARO-APOC3人體I期臨床研究完成...

2020-12-15 生物谷

2019年03月18日/

生物谷

BIOON/--Arrowhead是一家臨床階段的RNAi治療公司，近日該公司宣布，評估ARO-APOC3治療高甘油三脂血症的I期臨床研究AROAPOC31001（NCT03783377）已完成首批受試者用藥。ARO-APOC3是一種靶向載脂蛋白C-III（apoC-III）的實驗性RNAi療法。


AROAPOC31001是一項I期單劑量和多劑量遞增研究，旨在評估ARO-APOC3對成人健康志願者、高甘油三脂血症患者、家族性乳糜微粒血症症候群（FCS）患者的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學影響。該項研究計劃招募63例受試者。


該研究的單次遞增劑量（SAD）部分設計為包括4組10例甘油三酯水平升高的成人健康受試者。每例SAD受試者將接受安慰劑或25、50、100、200mg劑量水平ARO-APOC3單劑量給藥。多劑量部分設計包括3個隊列嚴重高甘油三脂血症患者和1個隊列FCS患者。多劑量隊列將接受2次ARO-APOC3給藥，每月一次。


Arrowhead公司營運長兼研發主管Bruce Given表示，「患有嚴重高甘油三酯血症的患者，尤其是家族性乳糜微粒血症症候群（FCS）的患者，沒有足夠的治療選擇。由於其作為一種甘油三酯調節劑的活性，apoC-III有可能成為心血管疾病的重要治療靶點。ARO-APOC3 I期研究的設計旨在提供安全性和耐受性的數據，以及對藥理活性和作用持續時間的觀察。ARO-APOC3是Arrowhead公司今年第2個進入臨床研究的心臟代謝候選藥物，另一個是ARO-ANG3治療血脂異常和代謝疾病。ARO-APOC3還代表了源於我們專有的TRiMTM（靶向RNAi分子）平臺第5個臨床階段的RNAi療法。」

Arrowhead公司研發管線


ApoC-III已成為降低甘油三酯的一個極具潛力的治療靶點。ApoC-III調節富含甘油三酯的脂蛋白（TRL），並且是一種已知的脂蛋白脂酶（LPL）活性和LPL介導的TRL脂肪分解抑制劑。ApoC-III還通過抑制肝細胞受體介導的攝取來延遲肝臟清除脂蛋白殘留。人類基因研究表明，ApoC-III功能缺失突變的人心血管疾病風險降低，血漿甘油三酯水平降低，但表型正常。


FCS是一種嚴重的罕見

遺傳

病，患病率為1/1000000，通常由導致甘油三酯水平極高的單基因突變引起，通常超過900 mg/dL。這種嚴重的升高導致各種嚴重的體徵和症狀，包括急性胰腺炎，這可能致命、導致慢性每日腹痛、II型

糖尿病

、肝脂肪變性和認知問題。目前尚無可充分治療FCS的治療方法。

（生物谷Bioon.com）


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